חברת הביו-פרמצבטיקה הישראלית רדהיל ביופארמה (Biopharma RedHill) הודיעה היום, כי היא מתחילה בניסוי קליני שלב III המיועד לבחון את הבטיחות והיעילות של תרופת RHB-102 בחולים הסובלים מגסטרואנטריטיס חריפה (acute gastroenteritis), דלקת זיהומית של דרכי העיכול הגורמת לתסמינים הכוללים, בין היתר, בחילות והקאות. RHB-102 הינה תרופה מוגנת פטנט במתן כדור חד-יומי בעלת מנגנון שחרור מושהה של החומר הפעיל ondansetron למניעת בחילות והקאות.
גסטרואנטריטיס הינה דלקת של הרירית בדרכי העיכול, הנגרמת על-פי רוב כתוצאה מזיהום ויראלי. הסימפטומים של גסטרואנטריטיס כוללים בחילות, הקאות, שלשול וכאבי בטן. עם למעלה מ- 179 מיליון מקרים בשנה בארה"ב בלבד, השוק העולמי הפוטנציאלי מוערך במעל 650 מיליון דולר בשנה.
הניסוי הקליני שלב III, אשר הינו ניסוי רנדומאלי, כפול-סמיות ומבוקר-פלצבו, יערך ב-עד עשרה מרכזים קליניים בארה"ב וצפוי לכלול 320 מטופלים מבוגרים וילדים מעל לגיל 12 הסובלים מגסטרואנטריטיס. המטופלים ימוינו באופן אקראי לקבלת RHB-102 או פלצבו. היעד העיקרי של הניסוי הינו היעדר הקאות החל מ- 30 דקות לאחר קבלת התרופה ועד לשחרור מחדר המיון. יעדי המשנה של הניסוי כוללים, בין היתר, תכיפות ההקאות, חומרת הבחילות, משך הזמן עד להפסקת הבחילות והזמן הנדרש עד לחזרה לפעילות שגרתית. תוצאות ראשוניות מניסוי שלב III עם RHB-102 צפויות להתקבל במהלך המחצית השנייה של שנת 2015.
בהמשך לשיחות קודמות עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ועם הרשות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות של בריטניה (MHRA), ניסוי GUARD מיועד לתמוך בהגשת בקשות פוטנציאליות עתידיות לאישור שיווק של RHB-102 בארה"ב ובאירופה עבור התוויה זו. היה ותאושר לשיווק על-ידי ה- FDA, RHB-102 עשויה להיות התרופה הראשונה ממשפחת מעכבי 5-HT3 למניעת בחילות והקאות המאושרת לטיפול בגסטרואנטריטיס.
ד"ר רוברט א. סילברמן, MD, MS, החוקר הבכיר אשר יוביל את ניסוי שלב III עם RHB-102, אמר: "אני מאד שמח לקחת חלק בניסוי החשוב הזה, בו נבחן את יעילותה של RHB-102 בטיפול בחולים המגיעים לחדר המיון של בית-החולים כאשר הם סובלים מגסטרואנטריטיס. היה ותאושר, RHB-102 עשויה להפחית את מספר הביקורים של חולי גסטרואנטריטיס בחדר המיון, בכך שתציע לחולים אלו טיפול ארוך-טווח, במתן אוראלי, אשר ניתן ליטול בנוחות בבית המטופל".
ד"ר רזה פתחי, סמנכ"ל מחקר ופיתוח בכיר ברדהיל, הוסיף: "ניסוי GUARD עם RHB-102 לטיפול בגסטרואנטריטיס ממשיך ומבסס את התמקדותה של רדהיל במחלות של דרכי העיכול ובמחלות דלקתיות, ומרחיב את פעילות החברה בתחום טיפולי זה, בו ישנם צרכים רפואיים רבים ללא מענה. זהו הניסוי שלב III השלישי שרדהיל מנהלת כעת בארה"ב המיועד לטיפול במחלה של דרכי העיכול, לצד ניסוי MAP US עם RHB-104 למחלת הקרוהן וניסוי ERADICATE Hp עם RHB-105 לטיפול בזיהום חיידק H. pylori".
Ondanstron, מעכב של רצפטור סרוטונין 5-HT3 והחומר הפעיל בתרופת RHB-102, אושר בארה"ב ובאירופה, במתן אוראלי בשחרור מיידי ובמתן לא אוראלי, למניעת בחילות והקאות כתוצאה מטיפולי כימותרפיה והקרנות. אין כיום פורמולציה של ondansetron או מעכב 5-HT3 אחר המאושרת על-ידי ה- FDA לטיפול בגסטרואנטריטיס. RHB-102 הינה תרופה מוגנת פטנט במתן אוראלי, בעלת מנגנון שחרור מושהה, על פני 24 שעות, של ondansetron.
במקביל לניסוי שלב III לטיפול בגסטרואנטריטיס, רדהיל פועלת להגשת בקשות לאישור שיווק להתוויות של מניעת בחילות והקאות כתוצאה מטיפולי כימותרפיה והקרנות באירופה ובארה"ב. בהמשך לפגישה מדעית שערכה החברה עם ה- MHRA הבריטי ותוצאות חיוביות בניסוי קליני השוואתי עם RHB-102 ותרופת הייחוס המשווקת באירופה, רדהיל מתכננת להגיש, עד לאוקטובר 2014, בקשת אישור שיווק של RHB-102 באירופה (MAA) להתוויות של מניעת בחילות והקאות כתוצאה מטיפולי כימותרפיה והקרנות.
בנוסף, רדהיל ערכה פגישה לקראת בקשה לאישור שיווק (pre-NDA) עם ה- FDA בנוגע לפיתוח תרופת RHB-102 בארה"ב למניעת בחילות והקאות כתוצאה מטיפולי כימותרפיה והקרנות. בהמשך למשוב אשר התקבל מה- FDA בפגישה, רדהיל העבירה לידי ה- FDA מידע נוסף וכעת ממתינה לתגובתו.