חברת ביוליין אר. אקס. הודיעה היום על גיוס חולה ראשון בניסוי קליני Phase 1 בהתוויה שנייה של BL-8040, פלטפורמה לטיפול בסרטן. המדובר בטיפול חדשני לעידוד נדידת תאי גזע ממח העצם אל מחזור הדם ההיקפי, שם ניתן לקצור אותם לצורך השתלה כדי לתמוך בטיפול במחלות המטולוגיות.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., מסרה: "נדידת תאי גזע הופכת לשיטה נפוצה יותר ויותר לאיסוף תאי גזע לצורך השתלה, כדי לטפל בסוגי סרטן שונים כמו מיאלומה, לוקמיה או לימפומה, וכן כדי לטפל במצבים חמורים של אנמיה או כשל חיסוני. בעבר, תאים אלו נקצרו ממח העצם בעזרת הליך כירורגי שדרש הרדמה כללית. פרוטוקול הטיפול הקיים כיום כרוך בהזרקה יומית של G-CSF למשך 4-6 ימים, עם או בלי תוספת של תרופות לעידוד נדידת תאי גזע כגון Plerixafor (Mozobil).
"ניסוי קליני Phase 1/2 בחולי מיאלומה נפוצה הראה שמתן יחיד של BL-8040 יעיל ביותר בניוד תאי גזע ממח העצם, בשילוב זריקות של G-CSF. למרות שהניסוי הנוכחי הינו ניסוי קליני Phase 1, הוא יספק לנו נתונים לגבי יעילות נדידת תאי הגזע לאחר מתן אחד או שניים של BL-8040 כטיפול עצמאי, דבר אשר עשוי לקצר באופן משמעותי את זמן הטיפול ולהפחית עלויות, וכן לחסוך את תופעות הלוואי המכאיבות הכרוכות בהזרקת G-CSF. בנוסף, BL-8040 מצוי כרגע בעיצומו של שלב העלאת המינונים (dose-escalation) בניסוי קליני Phase 2 לטיפול בלויקמיה מיאלואידית חריפה (AML).
"הניסוי מתנהל במספר מרכזים מובילים לחקר הסרטן בארה"ב ובישראל, ותוצאותיו צפויות להתקבל בתחילת 2015. אנו מאד שמחים להמשיך את הפיתוח הקליני להתוויה נוספת של BL-8040, פלטפורמה לטיפול בסרטן, ואנחנו מצפים לספק עדכונים לגבי שתי אבני הדרך הקליניות החשובות הללו במהלך החודשים הקרובים".
הניסוי הקליני Phase 1 לעידוד נדידת תאי גזע יהיה בנוי מ- 2 חלקים: החלק הראשון יהיה רנדומאלי בעל סמיות כפולה, מבוקר פלסבו, במינונים עולים, במטרה לבדוק את הבטיחות והסבילות של מינונים חוזרים ועולים של BL-8040 בנבדקים בריאים. היעדים המשניים כוללים את הערכת היעילות של BL-8040 בעידוד נדידת תאי גזע כטיפול עצמאי, כמו גם הערכת הפרופיל הפרמקוקינטי של התרופה. חלק זה יבוצע בקרב ארבע קבוצות מתנדבים, כשבכל קבוצה 8 נבדקים בריאים. החלק הראשון של הניסוי ישמש לבחירת המינון האופטימלי (הבטוח והיעיל ביותר) של BL-8040 כטיפול עצמאי, בו ייעשה שימוש בחלקו השני של הניסוי.
חלקו השני של הניסוי הוא פתוח (open label), ונועד להעריך את יכולת הטיפול ב- BL-8040 לעודד נדידת תאי גזע, כמו גם למדוד את כמות התאים שנאספו על ידי הליך האיסוף (leukapheresis). היעדים המשניים בניסוי הינם הערכת החיות והפעילות הביולוגית של תאים אשר BL-8040 הביא לנדידתם ונאספו על ידי leukapheresis. חלק זה יבוצע בקבוצה אחת של 8 נבדקים בריאים אשר יקבלו BL-8040 במינון שייקבע בחלקו הראשון של הניסוי.