חברת תאי הגזע הישראלית-אמריקנית בריינסטורם (BCLI.OB), הנסחרת בניו יורק, קיבלה ממשרד הפטנטים האירופי (EPO) הגנה על שיטת הייצור של תאי הגזע הייחודיים שלה (NurOwn) לטיפול במגוון מחלות ניווניות של מערכת העצבים המרכזית, ובראשן ALS. לאישור הפטנט החדש באירופה משמעות רבה עבור בריינסטורם ומשקיעיה כיוון שבאיחוד האירופי ישנם כ-50,000 חולי ALS, שמהווים שוק פוטנציאלי נרחב מאוד לטיפול פורץ הדרך של החברה. אישור הפטנט החדש מצטרף לאישורי הפטנט שקיבלה בריינסטורם זה מכבר גם בארה"ב, שמספר חולי ה-ALS בה מוערך בלמעלה מ-30,000.
בריינסטורם עורכת בימים אלו ניסוי שלב 2 רחב היקף בחולי ניוון שרירים, כולל קבוצת ביקורת, בשלושה מהמרכזים הרפואיים המוערכים ביותר בארה"ב, ונמצאת בעמדה טובה מאוד להיות החברה הראשונה שתקבל מה-FDA אישור למכור טיפולים מסחריים ב-ALS. בתקופה הקרובה צפויה החברה לעבור להיסחר בבורסה הראשית של הנאסד"ק, ואנליסטים מבתי השקעות שונים בניו יורק העריכו לאחרונה שהמנייה עשויה לזנק בחודשים הבאים בעשרות ואף מאות אחוזים.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר חלוקתם של תאים אלו במעבדה, ובקרוב בביוריאקטור מיוחד שפיתחה החברה, מושתלים התאים בחזרה בגוף החולה – ישירות לשרירים ולנוזל חוט השדרה – כאשר הם מכילים אלמנטים ההופכים אותם לתאי תמיכה לתאי עצב. הטכנולוגיה של בריינסטורם מבוססת על מחקרם של פרופ’ אלדד מלמד ופרופ’ דני אופן מאוניברסיטת תל אביב.
בשנתיים האחרונות ביצעה בריינסטורם ניסויים בשלבים 2/1 ו-2a בבית החולים הדסה עין כרם, בהובלת פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנויורלוגית. בשני הניסויים, במסגרתם טופלו כ-30 חולים אשר עברו הזרקה חד פעמית של תאי הגזע, הוכח הטיפול כבטוח ואף ניכרו אצל חולים שיפורים בתפקודים מסוימים הנפגעים בעקבות המחלה, וביניהם יכולת הנשימה והפעלת שרירים שונים, דבר שהינו חסר תקדים בחקר מחלת ה-ALS.
כאמור, בעקבות הצלחת הניסויים בישראל אישר ה-FDA לבריינסטורם לפתוח בניסוי שלב 2 בארצות הברית. הניסוי מתבצע בשלושה מהמרכזים הקליניים המובילים בעולם: מאס ג’נרל ויו-מאס שבבוסטון ומאיו קליניק שבמינסוטה.
"זה מאוד משמח ומעודד שגם משרד הפטנטים האירופי הכיר באופי החדשני של תאי הגזע שלנו, ובחר להגן על בלעדיות הייצור שלהם. אירופה היא שוק חשוב מאוד עבור בריינסטורם", אומר מנכ"ל החברה ד"ר טוני פיורינו, "אישור הפטנט החדש מהווה עוד צעד משמעותי באסטרטגיית הקניין הרוחני שלנו ובדרך להגשמת היעד המרכזי שהצבנו לעצמנו – טיפול מסחרי בתאי גזע למחלות עצביות ניווניות, ובראשן ALS".