חברת פייזר וחברת פרוטליקס הודיעו היום כי רשות המזון והתרופות האמריקאית, ה-FDA, אישרה את תרופת אללייזו (טליגלוצראז אלפא) לטיפול בילדים. אללייזו מעתה מיועדת כטיפול אנזימי חלופי (ERT) ארוך טווח במבוגרים ובילדים המאובחנים כחולי גושה סוג 1.
"קבלת האישור לטפל באללייזו בילדים החולים בגושה סוג 1, מספקת לרופאים אפשרות טיפול נוספת למחלה נדירה זו" מסר רורי או’קונור – סגן נשיא בכיר לרפואה, בחטיבת הפארמה החדשנית הגלובלית של פייזר. "התוויה זו לטיפול בילדים, מחזקת את מחוייבותה הרצופה של חברת פייזר לטיפול בצרכי קהילת הגושה".
הבטיחות והיעלות של אללייזו נבחנו בארבעה עשר ילדים החולים בגושה סוג 1 בשני ניסויים קליניים. הניסוי הראשון שנערך בתשעה ילדים חולי גושה סוג 1 ארך 12 חודשים, היה רב מרכזים, כפול סמיות ואקראי ובוצע בחולים נאיביים לטיפול בגילאים שנתיים עד 13 שנה. בתום 12 חודשי הניסוי היעילות הטיפולית של אלליייזו בחולים הנאיביים הוכחה, כפי שנמדדה בהפחתת נפחי הטחול והכבד ובעליית ספירת טסיות הדם.
ניסוי שני היה ניסוי החלפה אשר כלל 5 ילדים חולי גושה, בגילאים 6 עד 16 שנים, שהועברו מטיפול בסרזיים (אימיגלוצראז) לטיפול באללייזו. הניסוי שהיה רב מרכזים, בהתוויה פתוחה ובזרוע אחת של ניסוי, ארך 9 חודשים. החולים טופלו לפני הניסוי בסרזיים במינון שנע בין 9.5 יחידות/ק"ג לבין 60 יחידות/ק"ג פעם בשבועיים לפחות במשך שנתיים. אללייזו ניתן להם במשך 9 חודשים, כאשר כל חולה קיבל מינון של אלליזו הזהה למינון של סרזיים, אשר בו טופל בעבר. אם נדרש, שינויי מינון הותרו במהלך הניסוי בכדי לשמר את יציבות הפרמטרים הקליניים. נפחי הטחול והכבד הממוצעים, ספירת הטסיות ורמות ההמוגלובין נותרו יציבים לכל אורך תשעת החודשים של הטיפול באללייזו.
המינון המומלץ של אללייזו לטיפול בחולים נאיביים מבוגרים וילדים מגיל ארבע ומעלה הוא 60 יחידות/ק"ג משקל גוף, במתן מדי שבועיים במשך 60 עד 120 דקות של עירוי תוך וורידי.
לחולים שטופלו בעבר בסרזיים במינון יציב, מומלץ להתחיל טיפול באללייזו באותו המינון בעת ההחלפה מסרזיים לאללייזו. תיקוני מינון יכולים להיעשות בהתבסס על התוצאות ועל יציבות המטרות הטיפוליות של כל חולה.
"בעוד שמחלת גושה סוג 1 יכולה להתבטא הן בילדות והן בבגרות, המחלה מופיעה לעיתים קרובות יותר במהלך הילדות" מסרה פרופסור פייג’ קפלן, מהמחלקה לגנטיקה ביוכימית ומחלות מטבוליות, מבית החולים לילדים של פילדלפיה, ארה"ב. "חשוב שלילדים החולים במחלה זו, תהיה נגישות לטווח של אפשרויות טיפול מאושרות ע"י ה-FDA אשר הוכחו כיעילות".