חברת פלוריסטם מדווחת היום (ג’) כי סוכנות הבריאות של גרמניה (מכון פול ארליך – PEI) אישרה לחברה להתחיל בגיוס חולים לניסוי הפיבוטלי (לפני שיווק) שלב III ב-PLX-PAD לטיפול במחלת טרשת העורקים החמורה בגפיים התחתונות (CLI). אישור זה מצטרף לאישורים הרגולטוריים שקיבלה פלוריסטם לאחרונה מרשויות הבריאות בארה"ב (FDA) ובבריטניה. כמו כן, לפני מספר חודשים הגיעה החברה להסכמות עם הרשות הרגולטורית ביפן בנוגע למתווה הניסוי ב- CLI במסגרת מסלול האישור הרגולטורי המואץ לרפואה משקמת ביפן.
פלוריסטם מתכוונת להתחיל בגיוס של כ- 250 החולים שישתתפו בניסוי זה, שייערך בכ-40 מרכזים רפואיים בארה"ב ובאירופה, במהלך המחצית הראשונה של שנת 2017.
לדברי זמי אברמן, מנכ"ל ויו"ר פלוריסטם, "בעקבות קבלת האישורים לעריכת הניסוי בארה"ב, בריטניה ועתה גם בגרמניה, אנו מתכוונים להתחיל בגיוס החולים לניסוי, שאנו מאמינים שידגים את היעילות של התרופה התאית שפיתחנו לטיפול במצב רפואי שנחשב למורכב ואין לו כיום מענה רפואי מספק. המסלול הרגולטרי המואץ באירופה בחר במוצר התאי שלנו, PLX-PAD להיות מועמד לאישור שיווק מוקדם בהתוויות שונות, ביניהן ה-CLI. הפוטנציאל לקבלת אישור שיווק מוקדם באירופה מהווה יתרון חשוב עבורנו ועבור מיליוני החולים ב CLI".
הניסוי הבינלאומי, שלב III, אשר יבוצע כניסוי אחד בארה"ב ובאירופה, עשוי להוביל לאישור שיווק מוקדם באירופה של ה-PLX-PAD לטיפול במחלת ה-CLI. כחלק מתוכנית המסלול הרגולטורי המהיר, תבחן ועדה עצמאית של מומחים את ממצאי הניסוי 12 חודשים לאחר שמחצית מהחולים המשתתפים בניסוי (125 חולים מתוך 250) יוזרקו. במידה והממצאים יעידו על יעילותו של הטיפול ביחס לקבוצת החולים שקיבלו פלסבו, תוכל החברה לקבל אישור שיווק מוקדם של תאי-PLX-PAD עבור המחלה. זאת, בזמן שהניסוי ימשיך וכל 250 החולים יקבלו את הטיפול. מידע שייאסף מכלל 250 החולים צפוי לשמש כבסיס להגשת בקשה ל-FDA האמריקני לאישור תרופה ביולוגית (BLA) וכן לאישור שיווק מלא באירופה.
במחלת ה-CLI, משקעים שומניים חוסמים את העורקים ברגל ומובילים לירידה משמעותית בזרימת הדם, לכאבים בעת מנוחה, לפצעים (כיבים) שאינם מחלימים ולנמקים. חולים ב-CLI נמצאים בסיכון מיידי לכריתת גף ולמוות. אופציות הטיפול המועטות במחלה, בעיקר אצל חולים שאינם מתאימים לטיפול באמצעות פרוצדורה של ניתוח מעקפים של העורקים, גורמות לכך שחולים אלה סובלים באופן חמור מחוסר מענה רפואי כיום. תאי PLX-PAD מוזרקים לשריר המטופל ברגל הפגועה אשר בתגובה לאיתותים המתקבלים מהגפה הפגועה, מפרישים חלבונים שונים העוזרים, בין היתר, בשיפור תפקוד הרקמות, זרימת הדם ועידוד יצירת כלי דם חלופיים.
עם יותר מ-700,000 אזרחים אשר חולים במחלת ה-CLI, גרמניה היא המדינה בעלת השוק הגדול ביותר באירופה המערבית (כך על פי ממצאי מחקר שנערך בשנת 2010 על ידי Sage Group). נתון זה משקף את העובדה שבגרמניה יש את המספר הגבוה ביותר באירופה של חולי סוכרת, וכן שבמדינה חיה קבוצת האוכלוסייה המבוגרת הגדולה ביותר ביבשת.