אנליסט הביומד הבכיר ג’ייסון קולברט מבית ההשקעות מקסים פרסם תחזית מעודכנת ביחס לחברת תאי הגזע הישראלית-אמריקנית בריינסטורם (BCLI), הנסחרת בנאסד"ק, שקיבלה לאחרונה מה-FDA אישור מסלול מהיר (Fast Track) למוצר הראשי שלה, NurOwn – טיפול תאי גזע בחולי ALS.
קולברט מעריך שבריינסטורם, שנסחרת כיום לפי שווי שוק של כ-65 מיליון דולר, עשויה לקיים ניסוי שלב 3 ב-2017, ולקבל אישור סופי מה-FDA לטיפול כבר ב-2019. לאור זאת חוזה האנליסט שהמניה, שנסחרת כיום סביב 4 דולר, תקפוץ במאות אחוזים תוך כמה חודשים עד למחיר מטרה של 14 דולר.
אישור ה-FDA למסלול מהיר ל-NurOwn מהווה גם כך בשורה משמעותית מאוד לבריינסטורם ולמשקיעיה. הכניסה למסלול המהיר עשויה להאיץ מאוד את הפיתוח והאישור הסופי של המוצר, שכיום נמצא בניסוי שלב 2 רחב היקף בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
מסלול מהיר מוענק ע"י מנהל המזון והתרופות האמריקני רק למספר מצומצם של תרופות בפיתוח, שמיועדות לטיפול במחלות קשות שאין להן טיפול רפואי כלל או כאלו שהטיפולים הקיימים לא נותנים להן מענה טוב מספיק. חברות פארמה שנמצאות במסלול המהיר מקיימות מול ה-FDA הליך מואץ של "אישור מתגלגל" לתרופה שבמסלול, שכולל, בין השאר, פגישות בתדירות גבוהה עם אנשי מנהל המזון והתרופות וקבלת חוות דעת תכופות מהמנהל לצורך הסרת חסמים ופתרון מהיר של בעיות שמתעוררות תוך כדי הליך הפיתוח. בסופו של דבר עשוי המסלול המהיר לקצר משמעותית את זמן פיתוח התרופה.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר חלוקתם של תאים אלו במעבדה, ובקרוב בביוריאקטור מיוחד שפיתחה החברה, מושתלים התאים בחזרה בגוף החולה – ישירות לשרירים ולנוזל חוט השדרה – כאשר הם מכילים אלמנטים ההופכים אותם לתאי תמיכה לתאי עצב. הטכנולוגיה של בריינסטורם מבוססת על מחקרם של פרופ’ אלדד מלמד ופרופ’ דני אופן מאוניברסיטת תל אביב.
לפני שבועיים הודיעה בריינסטורם על סיום ניסוי שלב 2a בבית החולים הדסה עין כרם, בהובלתו של פרופסור דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית. תוצאות סופיות של הניסוי צפויות להתפרסם עוד ב-2014. תוצאות הביניים שהוצגו בחודש יוני האחרון בכנס האקדמיה האירופית לנוירולוגיה באיסטנבול היו טובות במיוחד. מעבר לבטיחות הופגנה גם ראשיתה של יעילות קלינית - רוב המטופלים בתאי הגזע הגיבו בחיוב, כלומר הידרדרות ניוון השרירים שלהם נעצרה והמצב של חלקם אף שופר בזכות הטיפול.מדובר בתוצאות חסרות תקדים בתולדות חקר מחלת ה-ALS בעולם.
לפני שלושה חודשים החלה בריינסטורם, באישור ה-FDA, בניסוי שלב 2 רחב היקף בארצות הברית, כולל קבוצת ביקורת, במסגרתו מטופלים 48 חולי ניוון שרירים בשלושה מרכזים קליניים מהמובילים בצפון אמריקה – מאס ג’נראל ויו-מאס במסצ’וסטס ומאיו קליניק שבמינסוטה. לפני שלושה שבועות החלה החברה להיסחר בנאסד"ק, אחרי שנסחרה לאורך השנים מעבר לדלפק (OTC). על פי ההערכות, עליית בריינסטורם לנאסד"ק עשויה להוביל לרישומן הכפול של מניות החברה גם בבורסה בתל אביב, מה שיהפוך את בריינסטורם לאחת החברות הבולטות במדד הביומד המקומי לאור שווי השוק שלה.
"אנחנו מאוד נרגשים מכך שה-FDA אישר לנו מסלול מהיר", אומר מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר טוני פיורינו, "המסלול המהיר יאפשר דיאלוג נרחב ותכוף עם ה-FDA, מה שיעזור לנו מאוד לשפר ולהאיץ את הפיתוח של טיפול תאי הגזע פורץ הדרך שלנו ב-ALS".