חברת קדימהסטם מדווחת היום לבורסה כי פנתה למנהל המזון והתרופות של ארה"ב ("FDA") לגבי הטיפול התאי שהיא מפתחת החברה למחלת ה-ALS. מטרת הפניה הינה קיום דיאלוג אודות גיבוש תכנית קלינית בנוגע לטכנולוגיה, בין היתר, על ידי ניסוח מתווה הניסויים העתידיים הדרושים לצורך הגשת בקשה מלאה ומחייבת (Biologic License Application) לרישוי הטכנולוגיה על ידי ה-FDA.
לאחרונה הודיעה החברה על תוצאות חיוביות בניסוי פרה-קליני שערכה. במסגרת הניסוי, נבדקה יעילות הזרקת תאי התמך (אסטרוציטים) הייחודיים לחברה, לנוזל חוט השדרה של עכברי מודל למחלת ה-ALS בבני אדם, מודל אשר הינו בעל משמעות רבה בניבוי פעילות הטיפול בבני אדם.
תוצאות הניסוי הראו מגמת שיפור בתוחלת חיי העכברים המוזרקים בתאים. בנוסף להארכת חיי העכברים, חל שיפור מובהק בתפקודם המוטורי (השרירי) של העכברים המטופלים בהשוואה לעכברים שלא טופלו. יעילות הטיפול באה לידי ביטוי גם במדדים נוספים המצביעים על עיכוב בזמן התפרצות המחלה.
הזרקה לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם. החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים.
יצוין כי הפניה ל-FDA מהווה נדבך נוסף ביישום האסטרטגיה העסקית של קדימהסטם ובהשגת יעדיה.
פרופ’ מישל רבל, המדען הראשי של החברה, ציין: "זהו שלב חשוב בהתקדמות החברה לקראת פיתוח תרפיה תאית לחולי ALS. החברה מפתחת מוצר תעשייתי, ומתכננת את תהליך ייצור התאים בהקפדה על כללי הבטיחות והאמינות הנדרשים. המגעים המוקדמים עם הרשויות הרגולטוריות הכרחיים להצלחת הפיתוח".
יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין: "מאז פרסום התוצאות הראשוניות החיוביות בניסוי הפרה-קליני שערכנו, אנחנו פועלים לקידום התהליך מול הרשות הרגולטורית האמריקאית, ה-FDA. עם קבלת המשוב מה-FDA נפעל לפיתוח הקליני של הטיפול התאי למחלת ה-ALS".