ביוליין אר. אקס. הודיעה היום כי תוצאות פרה קליניות חיוביות באינדיקציה נוספת של BL-8040, פלטפורמה לטיפול בסרטן, כטיפול חדשני לתת-אוכלוסייה של חולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) בעלי מוטציות בגן FLT3, הוצגו בכנס השנתי של האיגוד לאונקולוגיה המטולוגית (SOHO -Society of Hematologic Oncology ) ביוסטון, טקסס.
הנתונים מראים כי BL-8040 פועל באופן סינרגיסטי עם AC220, מעכב FLT3 המצוי גם הוא בפיתוח כתרופה נגד AML. שילוב התרופות הצליח למזער את רמות המחלה השאריתית במח העצם של מודל AML בעכברים בעלי מוטציות FLT3-ITD.
BL-8040 הינו מעכב חדשני וסלקטיבי של החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים, אשר מופעל בדרך כלל על ידי הכימוקין CXCL12. CXCL12 והקולטן שלו, CXCR4, הם שחקני מפתח המאפשרים לתאי ה- AML להסתתר ולהתרבות במח העצם, וביטוי יתר של CXCR4 בחולי AML מתבטא בפרוגנוזה שלילית. מוטציות בגן FLT3 מתגלות בכ- 30% ממקרי ה- AML וקשורות לפרוגנוזה שלילית ולשכיחות גבוהה של התפרצות מחודשת של המחלה. כמו כן, הוכח כי מוטציות ב- FLT3 מפעילות את מסלול העברת האותות של CXCR4 וקשורות לביטוי מוגבר שלו. בהתאם לכך, נראה כי עיכוב של CXCR4 עשוי להפוך את תאי ה- AML לרגישים יותר לכימותרפיה ולטיפולים ממוקדים נגד מוטציות FLT-3.
הנתונים שהוצגו בכנס מראים כי BL-8040 משרה מוות תאי (אפופטוזיס) של תאי ה- AML ביעילות ובמהירות, הן בניסויים בתרביות רקמה והן במודל עכברים. בנוסף, השילוב של BL-8040 עם מעכב ה-FLT3, AC220 Quizartinib)), הגדיל את ההשפעה האפופטוטית של AC220, מהפחתה של 60% להפחתה של 97% בחיוניות תאי ה- AML. גם במודל עכברים, BL-8040 העצים את השפעת AC220, והביא להפחתת רמת תאי ה- AML השאריים במח העצם מ- 0.05% לשיעורים נמוכים של כ- 0.006%, וכן העלים לחלוטין את המחלה במספר עכברים מקבוצת טיפול זו. חשוב לציין כי הפחתת עומס המחלה בקבוצת הטיפול המשולב ב- BL-8040 ו- AC220 הביאה להישרדות ממושכת יותר. יתרה מכך, בקבוצת הטיפול המשולב שקיבלה את BL-8040, הייתה ירידה מתונה יותר במספר תאי הדם הלבנים התקינים יחסית לטיפול ב- AC220 בלבד.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס.,מסרה, "BL-8040, הפלטפורמה הקלינית שלנו לטיפול בסרטן, תומכת במהפכת הרפואה האישית, שמטרתה לספק טיפול מדויק, יעיל ומותאם אישית לחולי הסרטן. התוצאות אשר התפרסמו היום מראות כי שילוב של BL- 8040 ו- AC220 ממזער את הרמה השאריתית של תאי AML בעכברים שטופלו וגם מגביר את הישרדותם. תוצאות אלו מעידות על היתרונות הפוטנציאליים לטיפול ב- BL-8040 בחולי AML בעלי מוטציות FLT3-ITD, ומספקות בסיס רציונלי לטיפול משולב ב-BL-8040 עם מעכבי FLT3 באוכלוסיית חולים זו. תוצאות מבטיחות אלו תומכות עוד יותר בנתונים אשר הצטברו עד כה, אשר כולם מצביעים על כך של- BL-8040 פוטנציאל לשפר משמעותית את הטיפול הרפואי בחולי AML".
BL-8040 נמצא גם בעיצומו של ניסוי קליני Phase 2 לטיפול בחולים בוגרים בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), בעלי מחלה עיקשת או כאלו בהם התפרצה אצלם מחדש, שתוצאותיו הסופיות צפויות בתחילת 2015. במקביל נמשך ניסוי קליני Phase 1 ב- BL-8040 לנדידת תאי גזע, שתוצאותיו צפויות לקראת סוף 2014 או תחילת 2015. בנוסף, ניסוי Phase 1/2 ב- BL-8040 כטיפול בלוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) צפוי להתחיל במהלך שנת 2014, בהובלת פרופ’ ארנון נגלר, מנהל מערך ההמטולוגיה, השתלות מח עצם ובנק הדם הטבורי בבית החולים שיבא תל השומר.