חברת הביופרמצבטיקה קמהדע מודיעה היום על מחקר הוכחת היתכנות (POC) בארה"ב לשימוש בגלסיה לטיפול במחלת השתל נגד המאחסן (GVHD) בשיתוף עם בקסטר (.Baxter International Inc).
המחקר מתקיים במרכז פרד האצ’ינסון לחקר הסרטן בסיאטל, וושינגטון (Fred Hutchinson Cancer Research Center).
גלסיה הוא מוצר של חלבון אלפא-1 אנטי טריפסין (AAT) של קמהדע המופק מפלזמה אנושית, הניתן בעירוי מתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני לטיפול בחסר הגנטי בחלבון AAT ומשווק בארה"ב על ידי בקסטר.
מחקר הוכחת התכנות זה ב-GVHD, עשוי לתמוך במחקרים קליניים נוספים וכן, עשוי לשמש פלטפורמה להרחבת ההתוויות של מוצר ה-AAT, ולכלול טיפול בגלסיה במסגרת השתלת איברים, לאור העובדה שמנגנון הפעולה הוא דומה.
ניסוי ה- POC הוא ניסוי שלב 1-2 ב-24 מטופלים הסובלים ממחלת GVHDשהטיפול הסטנדרטי בסטרואידים לא הועיל להם. החולים שפיתחו את המחלה עקב השתלת מח עצם, יקבלו בין 6 ל-10 מנות של גלסיה בעירוי כדי לקבוע בטיחות באוכלוסיה זו, מינון אופטימאלי ותגובה לטיפול. הניסוי שלב 1-2 מתבצע במרכז פרד האצ’ינסון לחקר הסרטן, בסיאטל, וושינגטון ונמצא כרגע בשלב גיוס מטופלים עבור הניסוי.
ניסויים ראשונים בבני אדם ובעלי חיים מוכיחים כי AAT מפחית משמעותית את חומרת מחלת ה-GVHD, המהווה אחד מהסיבוכים המשמעותיים, מסכני חיים בהשתלת מח עצם. מחלה זו גורמת לנזקים חמורים ברקמות המושתל, הכוללים פגיעה בכבד, במערכת העיכול, בעור ובריריות. לחלבון ה- AAT יכולת להפחית במידה ניכרת את ההתקפה של מערכת החיסון ובכך לסייע בעצירת התפתחות דלקת וזאת באמצעות עיכוב גורמים מעודדי דלקת, כגון; ציטוקינים ופרוטאזות אחרות, שמיוחסים למחלה קשה זו.
הטיפול הקיים ב-GVHD אינו נותן מענה מספק לטיפול בתופעות המחלה. כמו כן, לטיפול הניתן כיום לחולים, כמו גם למחלה עצמה, מיוחסות תופעות לוואי רבות. לאור פרופיל הבטיחות הגבוה של הגלסיה, קיים רציונאל חזק התומך בפיתוח התוויה חדשה זו וסבירות גוברת לכך שהגלסיה תהווה טיפול אפקטיבי למחלה מסכנת חיים זו.
"אנו שמחים לקדם את מוצר הגלסיה עבור טיפול ב-GVHD. אנו צופים כי גלסיה עשויה להפחית תופעות לוואי הקשורות במחלה, כולל נזק מתקדם לרקמות ועל ידי כך תגדיל את יכולת השרידות מסיבוך זה ואולי הפחתה ואף עצירה של צורך במתן טיפול סטרואידי." אמר דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי. "GVHD מתרחש ב-30%-70% מהחולים שעברו השתלת מח עצם, שהינו אחד מהטיפולים המקובלים בחולי לוקמיה או סוגי סרטן דם אחרים והינו הגורם העיקרי לתחלואה ותמותה בחולים אלו. "אנו מעודדים מהתחזיות לגבי גלסיה כטיפול חדשני ויעיל עבור מחלת יתום, קשה ומסכנת חיים זו שעבורה טרם נמצא טיפול תרופתי".
"אנו מאמינים כי קיים פוטנציאל משמעותי להרחיב את השימוש בגלסיה מעבר לטיפול ב-GVHD להשתלות נוספות" ציינה פנינה שטראוס, סמנכ"ל פיתוח קליני וקניין רוחני בקמהדע. "ניסויים קודמים בבעלי חיים הראו ש-AAT מסייע בקליטת שתלים זרים, ביניהם שתל של תאי לבלב שהראה קליטה טובה יותר לאורך זמן ארוך יותר בנוכחות גלסיה, בין היתר עקב יכולתה של הגלסיה לעכב חלבונים המשתתפים בתהליכי דלקת, כולל ציטוקינים דלקתיים, כגון; IL1B, IL6 ו- caspase 3. ניסוי הוכחת התכנות זה עשוי לשמש פלטפורמה להרחבת ההתוויות של מוצר ה-AAT להשתלות איברים לאור מנגנון הפעולה הדומה".