חברת הביופרמצבטיקה קמהדע מודיעה על התחלת ניסוי קליני חדש שלב 2 ב- AAT במתן באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD).
הניסוי, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי ייבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית. החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow®, במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.
"אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב עם מוצר ה- AAT באינהלציה לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה", אמר דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי.
קמהדע סיימה ניסוי קליני שלב 2/3 להתוויית החסר הגנטי בחלבון ה- AAT. בניסוי, שתוכנן כניסוי מבוקר, רנדומלי, רב-אתרי וכפול סמיות השתתפו יותר מ- 165 חולי AATD באירופה וקנדה, שקיבלו טיפול של AAT באינהלציה או פלסבו. קמהדע מצפה לקבל את התוצאות הראשוניות מהניסוי הזה עד סוף אפריל או תחילת מאי 2014.
בניסוי שלב 2/3 זה ניתן מינון של 160 מ"ג AAT באינהלציה ע"י מכשיר ה- eFlow המותאם לתרופה למשך 50 שבועות. חולים שעמדו בנתוני הכללה נוספים קיבלו את האפשרות להמשיך לתקופת ניסוי נוספת של 50 שבועות בה כולם קיבלו את המוצר הפעיל, ללא קבוצת פלסבו. המטרה הראשונית של הניסוי היא להראות הבדל באירועי ההחמרה בין שתי הקבוצות בתקופת זמן של שנה. המטרות השניוניות של הניסוי כללו פרמטרים נוספים של אירועי ההחמרה, תפקודי ריאה ונתוני בטיחות. מטרות שהוגדרו כ"מחקריות" כללו בדיקת צפיפות ריאה בתת קבוצה של חולים, שאלון איכות חיים ועוד.
"אנו מתכננים לעשות שימוש בנתונים שיתקבלו מניסוי שלב 2 המתחיל כעת יחד עם הנתונים מהניסוי האירופאי שלב 2/3 כדי להגיש את תיק הרישום (BLA) גם לרשות התרופות והמזון האמריקאית. בנוסף, תוצאות חיוביות מניסוי שלב 2/3 יקדמו שיתופי פעולה שאנו שוקלים כעת עם שותפים אסטרטגיים בארה"ב, כולל בלעדיות למכירות ו/או מתן רישיון למכירת המוצר", הוסיף צור.
לקמהדע תכנית פיתוח קליני רחבה הכוללת תוכניות להתחלת ניסוי קליני אמריקאי שלב 2 לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס באמצעות AAT באינהלציה במהלך המחצית השנייה של שנת 2014. קמהדע גם עורכת ניסוי קליני שלב 2/3 ב-AAT בעירוי לטיפול בסוכרת שלב 1 (סוכרת הנעורים) בו תוצאות הביניים צפויות להתקבל במהלך שנת 2016. קמהדע השלימה לאחרונה את גיוס המשתתפים בניסוי שלב 2/3 בארה"ב של מוצר ה-KamRAB - כטיפול מניעתי למחלת הכלבת והשקתו של המוצר בארה"ב צפויה במהלך שנת 2015.