חברת פרוטליקס פירסמה היום את תוצאות הניסוי הקליני בפאזה הראשונה ב-GCD במתן אוראלי (112-PRX) לטיפול במחלת גושה, אשר יוצגו ע"י פרופ’ ארי זימרן, במסגרת הכנס השנתי ה-10 למחלות ליזוזומאליות, WORLD 2014, שייערך בתאריכים 10-13 בפברואר בסאן דיאגו, קליפורניה.
GCD פומי (אוראלי) הוא אנזים גלוקוצרברוזידאז (GCD) המבוטא בתאי צמח בפורמולציה הייחודית לחברת פרוטליקס וניתן במתן פומי, ומכיל את אותו אנזים פעיל הקיים בטליגלוצראז (אללייזו)- הטיפול האנזימי המאושר לשיווק של פרוטליקס.
"הנתונים מהניסוי הקליני מראים כי לGCD במתן פומי היכולת לשנות באופן דרמטי את הדרך בה מטופלים חולי גושה – לא רק על ידי שיפור באיכות חייהם על ידי הפחתת הצורך בעירוי תוך וורידי מדי שבועיים, אלא אף באופן בהיותו בעל יתרון קליני פוטנציאלי לאור יכולת הטיפול לשמור על רמות אנזים קבועות ואחידה בזרם הדם של החולים לאורך זמן" מסר פרופ’ ארי זימרן, מנהל מרפאת גושה במרכז הרפואי שערי צדק בירושלים ואחד החוקרים הראשיים בניסוי זה.
התוצאות מראות שחולים שנטלוGCD פומי הגיבו היטב וזאת בכל שלושת המינונים שנבדקו. אף חולה לא הפסיק את השתתפותו בניסוי לפני סיומו, לא דוווחו כל אירועים חמורים (SAE) הקשורים לתרופה ולא התגלו נוגדנים שיוצרו כתגובה לטיפול באף אחד מהחולים שנטלו חלק בניסוי. כל התגובות היו חולפות מטבען, קלות או בינוניות, והחולים שדיווחו על תגובות אלו שבו למצב תקין ללא אירועים נוספים. חולה אחד חווה בחילה הקשורה לטיפול, ושני חולים חוו סחרחורת קלה וסחרחורת, שייתכן וקשורות לטיפול.
נתוני הפרמקוקינטקה הראו כי אנזים GCD פעיל התגלה במחזור הדם של החולים, ונמדד בבדיקה מבוססת היטב, הנערכת בכדוריות דם לבנות של חולי גושה, לאחר מתן פומי של GCD . אנליזה של C MAX הראתה עלייה ממוצעת של מעל ל-% 100 בפעילות האנזימתית בהשוואה לערך הבסיס, ובטווח של בין 50% ל- 350% בקרב החולים השונים שהשתתפו בניסוי. באופן כללי, הפרופיל הפרמקוקינטי של GCD פומי מדגים נוכחות אנזים מתמשכת במשך כ-30 שעות מהמתן. לאור זאת, באמצעות מתן יומיומי של ה-GCD הפומי, פרוטליקס מצפה להגיע לרמה קבועה ויציבה של אנזים GCD פעיל במחזור הדם של חולי הגושה, בדומה למצבם הפיזיולוגי של אנשים בריאים.
רמת טסיות הדם ב-3 מתוך 8 חולי גושה אשר סבלו קודם לכן מרמת טסיות דם נמוכה (טרומבוציטופניה) הראתה שיפור משמעותי בספירת הטסיות, שהינו מהיר ובלתי צפוי לאחר טיפול כה קצר. הנתונים מראים כי ספירת טסיות עלתה מ-27% ועד ל-78% מערך הבסיס.
ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל החברה הוסיף "תעשיית הביופארמה עומדת בפני אתגרים מהותיים בנושא מתן תרופות על בסיס חלבונים הנלקחים דרך הפה ועוברים במערכת העיכול. דופן תא הצמח משמש באמצעי הגנה יחודי מפני הסביבה החומצית, על ידי יצירת קפסולה טבעית עבור החלבון הרקומביננטי המיוצר בתא הצמח. אנו נרגשים מהוכחת ההיתכנות הקלינית המודגמת בניסוי זה ומצפים להמשך הפיתוח של חלבונים נוספים במתן פומי, באמצעות מערכת הביטוי המגוונת בתאי צמח של פרוטליקס. אנו בוחנים בשלב זה הרחבת השימוש בפלטפורמה שלנו למתן פומי של חלבון ה- anti TNF לדלקות שונות, וכן לנוגדנים מונוקלונאליים."
חברת פרוטליקס מנהלת דיונים בימים אלו עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA , לגבי השלב הבא בפיתוח ה-GCD הפומי, במטרה להתחיל את הפאזה הבאה בניסוי הקליני עוד השנה.
פוסטרים מדעיים המציגים את הנתונים בנושאי GCD פומי, ניסוי הפאברי 102-PRX, וכן את פרופיל הגליקוזילציה של טליגלוצראז אלפא יוצגו אף הם במהלך בכנס, וכן יועלו לאתר האינטרנט של חברת פרוטליקס.