ביוליין הודיעה היום על תוצאות פרה קליניות חיוביות ב-BL-8040 באינדיקציה נוספת, שלישית במספר, כטיפול בלוקמיה מיאלואידית כרונית (CML). תוצאות הניסוי פורסמו לאחרונה בכתב העת Molecular Cancer Therapeutics.
לוקמיה מיאלואידית כרונית (CML) הינה סרטן של תאי דם לבנים, הנגרם על ידי הפעלה רציפה של אנזים מסוג טירוזין קינאז הגורם לסרטן. תרופות מעכבות טירוזין קינאז, דוגמת התרופה גליבק (imatinib mesylate), גרמו למהפכה בטיפול ב- CML ומהוות עדיין את אסטרטגית הטיפול המובילה בחולים אלו. עם זאת, תאי גזע לוקמיים רדומים שעמידים בפני מעכבי טירוזין קינאז ואחראיים, ככל הנראה, להתפרצות מחדש ולעמידות המחלה, מוגנים על ידי סביבת מח העצם ובמיוחד על ידי תאי סטרומה במח העצם, מפני מוות המושרה על ידי תרופות. לאור זאת, קיים צורך בתרופות חדשניות אשר יכולות לתקוף תאי גזע לוקמיים במח העצם.
הניסוי, אותו הוביל פרופסור ארנון נגלר, מנהל מערך ההמטולוגיה, השתלות מח עצם ובנק הדם הטבורי בבית החולים שיבא תל השומר, בדק את השפעת BL-8040 במתן עצמאי ובשילוב עם גליבק, על התרבותם של תאי CML אנושיים בתרבית ובהשתלה בעכברים.
תוצאות הניסוי הראו כי טיפול ב- BL-8040 עיכב את התפתחות התאים באופן ישיר והישרה מוות תאי בתרבית. כמו כן, נמצא כי BL-8040 פעל באופן סינרגיסטי עם גליבק ואיפשר שימוש במינונים נמוכים של התרופה. בעכברים בהם הושתלו גידולים של CML, עיכב השילוב של BL-8040 עם רמות נמוכות של גליבק את הגידולים באופן משמעותי עד כ- 95%. הממצא המשמעותי ביותר היה כי הטיפול החדשני ב- BL-8040 הצליח לבטל את ההגנה של מח העצם על תאי ה- CML ואיפשר לתרופות להשרות מוות תאי יעיל.
פרופסור ארנון נגלר מסר: "אנחנו שבעי רצון מתוצאות ניסוי זה, אשר מראה כי ל- BL-8040 הפוטנציאל להוות תוספת חשובה לתרופות הקיימות כיום לטיפול ב- CML. ל- BL-8040שני מאפיינים מעוררי עניין. ראשית, יכולתו לעכב באופן ישיר את התפשטות תאי ה- CML ושנית, יכולתו להפוך את תאי ה- CML המסתתרים במח העצם לרגישים לטיפול התרופתי. התכונה השנייה נובעת בעיקר מיכולתה של תרופה זו לנייד את תאי הסרטן ממח העצם אל מחזור הדם ההיקפי".
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., מסרה: "תוצאות מעודדות אלה מספקות את ההצדקה לטיפול ב- BL-8040 בשילוב עם מעכבי טירוזין קינאז על מנת להתגבר על עמידות תאי ה- CML לתרופות ולדכא את יתרת הגידול. הניסוי מראה כי ל- BL-8040 פוטנציאל לטיפול בחולי CML שפיתחו עמידות לגליבק.
"כיום, נמצא BL-8040 בניסוי קליני Phase 2 באינדיקציית לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), והוא צפוי להתחיל בניסוי קליני Phase 1 בנדידת תאי גזע ברבעון השני של השנה, כאשר התוצאות הסופיות בשני ניסויים אלה צפויות במחצית השנייה של 2014. אנו מלאי תקווה כי תרופה מבטיחה זו תממש את הפוטנציאל שלה לעזור לחולי סרטן הן כטיפול עצמאי והן בשילוב עם טיפולים אחרים בעתיד הנראה לעין", סיכמה ד"ר סויצקי.