ביוליין אר. אקס. הודיעה היום על קבלת אישרור למעמד תרופת היתום של BL-8040 ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה- FDA) באינדיקציה של טיפול בנדידת תאי גזע ממח העצם למחזור הדם ההיקפי; זאת בנוסף לאישור מעמד יתום קודם שניתן לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML).
מעמד תרופת יתום מוענק לתרופות המיועדות לטיפול במחלות נדירות, בהן מספר החולים עומד על פחות מ- 200 אלף איש בארה"ב. מעמד תרופת יתום מקנה לחברה המפתחת את התרופה בלעדיות בשיווק התרופה לתקופה של שבע שנים, ומזכה אותה בקבלת סיוע בניהול והגשת הפרוטוקול הקליני מול ה- FDA, כמו גם במענקים פדרליים והטבות מס.
מעמד תרופת יתום ניתנה לטיפול ב- BL-8040 בשילוב עם G-CSF, גורם מעודד נדידת תאי גזע, על מנת לגרום לנדידת תאי גזע אנושיים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי לצורך איסופם להשתלה עצמית או באמצעות תרומת מח עצם.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., מסרה: "אנו שמחים מאוד על אישור מעמד תרופת יתום באינדיקציה נוספת עבור BL-8040, טיפול לנדידת תאי גזע, בנוסף למעמד תרופת יתום לאינדיקציית לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) אותו קיבלנו בשנה שעברה. התפתחות זו עולה בקנה אחד עם תוכניות הפיתוח שלנו עבור BL-8040 לשנת 2014, הכוללת ניסויים קליניים הן עבור לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) והן לנדידת תאי גזע.
"BL-8040 כבר הוכחה כיעילה מאד בעידוד נדידת תאי גזע בשילוב עם G-CSF בניסוי Phase 1/2 בחולי מיאלומה נפוצה, וכמו כן התוצאות הראשוניות של הניסוי Phase 2 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) מראות כי BL-8040 כטיפול עצמאי מעודדת נדידה משמעותית של תאים סרטניים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי. אנו מצפים לתוצאות הניסויים הקליניים בשתי האינדיקציות אשר צפויות במחצית השנייה של השנה", סיכמה סויצקי.