מנכ”לית חברת כן פייט, פרופ’ פנינה פישמן התארחה בפורום ספונסר וענתה על שאלות המערכת ושאלות הגולשים.
ברוכה הבאה פרופ’ פנינה פישמן
איזו בשורה מביאה הטכנולוגיה אותה מפתחת החברה ומה מייחד את תרופות החברה?
הטכנולוגיה מבוססת על משפחה של תרופות התוקפות מטרה ספציפית על פני תאים דלקתיים וסרטניים שהינה קולטן לאדנוזין מסוג A3. המטרה נמצאת על פני התאים החולים בלבד. כל התרופות הינן מולקולות קטנות. התרופה נקשרת אך ורק למטרה ולכן תאי הגוף הבריאים אינם מושפעים. כתוצאה מכך הטיפול הינו ספציפי והתרופות הנן בעלות פרופיל בטיחותי מירבי. כפי שהוכח בטיפול של כ-1000 חולים שטופלו עד היום בתרופות החברה.
מהן התרופות בצנרת הפיתוח של החברה ומהו גודל השוק אליו הן פונות?
התרופה הראשונה בצנרת הפיתוח הנה CF101 אותה מפתחת החברה לטיפול בפסוריאזיס (שלב 2/3) ולטיפול בדלקת מפרקים (שלב 2b). גודל השוק לפסוריאזיס הנו מעל 3 מיליארד דולר וצפוי לגדול ב-5 השנים הקרובות ל- 6.5 מיליארד דולר. גודל השוק לדלקת מפרקים הנו כ- 15 מיליארד דולר. את התרופה השנייה, CF102, מפתחת החברה לטיפול בסרטן ראשוני של הכבד (שלב 2). בשוק קיימת היום רק תרופה אחת, Nexavar, וגודל השוק צפוי להגיע לכ- 2 מיליארד דולר בשנת 2015. את התרופה השלישית, CF602 מייעדת החברה לטיפול בהפרעות בתפקוד מיני, שוק של כ- 4 מיליארד דולר. לקבוצת כן פייט, במסגרת פעילות החברה הבת אופטליקס, תרופות נוספות בשלבי פיתוח קליני מתקדמים ביניהן לטיפול בעין יבשה (שלב 3), גלאוקומה (שלב 2) ואובא יטיס (שלב 1).
האם תוכלו להסביר לנו מה אופי ומרכיבי ההסכם עם החברה היפנית והקוריאנית?
ההסכם עם החברה היפנית, SKK שנחתם בשנת 2006, הנו למתן רישיון לתרופת ה- CF101. ביפן לטיפול במחלות אוטואימוניות (לא כולל מחלות עיניים) והוא כולל 19.5 מיליון דולר דמי זיכיון שישולמו בכפוף לאבני דרך וכן תמלוגים משמעותיים ממכירות.
ההסכם עם החברה הקוריאנית Kwang Dong Pharmaceutical שנחתם בשנת 2008 מעניק רישיון לתרופת ה- CF101 בקוריאה לטיפול בדלקת מפרקים בלבד וכולל 2 מיליון דולר דמי זיכיון והשקעה בכפוף לאבני דרך וכן תמלוגים משמעותיים ממכירות.
עד היום קבלה החברה מעל ל-8 מיליון דולר.
מה האסטרטגיה העסקית של החברה?
החברה מפתחת תרופות חדשניות הניתנות בטבלייה. החברה פיתחה מיומנויות גבוהות לביצוע כל תהליכי הפיתוח ובניית ערך למוצריה תוך הוכחת היתכנות קלינית בניסויים בבני אדם. האסטרטגיה העסקית של החברה כוללת מתן רישיונות אזוריים או גלובליים בשלבי פיתוח מתקדמים לחברות פארמה בינלאומיות אשר ישווקו את התרופות לאחר הוכחת היעילות בניסויים קליניים מתקדמים (שלב 2 או 3).
איזה תרופה מתוך צנרת הפיתוח תירשם ראשונה ומה ההשלכות לכך עבור החברה?
ככל הנראה ההתוויה לטיפול במחלת הפסוריאזיס תהיה הראשונה להירשם. בהתבסס על גודל השוק ועל הצורך בתרופות שהינן מולקולות קטנות הניתנות בטבלייה ואשר להן פרופיל בטיחותי מרבי. אם זאת, החברה צופה כי תחבור לשותף אסטרטגי עוד לפני רישום התרופה. ארוע מסוג זה ילווה בהכנסות משמעותיות לחברה מדמי רישיון ומתמלוגים.
מה החשיבות של התוצאות החיוביות שהתקבלו בדו”ח הביניים של ניסוי הפסוריאזיס?
התוצאות שפורסמו כללו סיכום של 100 חולים והתווספו לתוצאות של ניסוי שלב 2 אותם פרסמנו בעבר. הייתה הלימה מלאה בין התוצאות של הניסוי הקודם והנוכחי כאשר כעת התוצאות היו אף טובות יותר כיוון שטיפלנו בתרופה מעבר ל- 3 חודשים. התגובה הליניארית של החולים לטיפול והמינון שנתן את הפעילות המרבית בשני הניסויים היה זהה וסיפק הוכחת התכנות קלינית מלאה ליעילות התרופה בחולים עם מחלה זו. התוצאות הטובות מהוות אישור לפלטפורמה הטכנולוגית כולה ולשימוש בה לריפוי של מחלות אוטואימוניות דלקתיות כדוגמת פסוריאזיס. כל אלו מובילים להצפת ערך של פעילות החברה ולהתעניינות רבה של חברות מובילות בתחום זה.
מה התחרות בשוק בתחומים בהם החברה עובדת?
התרופות המתחרות בשוק בתחום המחלות הדלקתיות (אוטואימוניות) הוא בעיקר תרופות ביולוגיות אשר יעילותן מוכחת אך הטיפול בהן מאוד יקר ומתאפיין בתופעות לוואי קשות. בשוק נמצאות היום מספר מולקולות קטנות בפיתוח מתקדם כגון תרופת ה- Apremilast של חברת Celgene אשר היעילות והבטיחות של תרופת ה- CF101 עולות עליה.
התחרות בתחום סרטן הכבד היא רק תרופה אחת המצויה היום בשוק, Nexavar, המוכרת בכ- 1 מיליארד דולר. תרופה זו הינה רעילה לכבד ולכן חולים עם מחלה מתקדמת בכבד לא יכולים לקבל אות הטיפול. היעילות והבטיחות של תרופת ה- CF102 ויכולת התרופה להגן על תפקודי כבד, מיחדים את האטרקטיביות של התרופה בשוק זה.
לגבי תרופת ה- CF602, שוק התרופות לטיפול בהפרעות בתפקוד מיני הנו כ- 4 מיליארד דולר ובשנים הקרובות תהפוכנה תרופות כגון ויאגרה וסיאליס לגנריות, וודאי כי קיימת דרישה לתרופה מסוג זה.
האם החברה נמצאת בשלב פיתוחי אשר מצדיק חבירה לשותף אסטרטגי?
החברה מתקדמת בצורה שיטתית לשלב זה. עפ”י האסטרטגיה שבנתה החברה כדאי לחבור לשותף כאשר נמצאות בידינו תוצאות של ניסויים קליניים מתקדמים. אכן דוח הביניים החיובי בפסוריאזיס והתוצאות להן אנו מחכים בדלקת מפרקים פותחות אפשרות למימוש צעד זה.
מה היתרון שאתם רואים בהקמת אופטליקס ובפיצול של יישומי העיניים?
פיתוח של תרופות למחלות עיניים הינו נישה מעניינת וחשובה בתחום הביוטכנולוגיה. קיימים משקיעים ייעודיים לתחום זה. ריבוי ההתוויות והתוצאות הקליניות הטובות שהתקבלו הצדיקו פיצול פעילות זו. הערך שבנינו באמצעות מהלך זה והעובדה שהחברה סוחרת בשוק האמריקאי אשר מעריך את תחום הביוטכנולוגיה, פותח אופק רחב להתקדמות חברת אופטליקס הן פיננסית והן קלינית.
האם התוצאות שהתקבלו בניסוי הבודק את יעילות התרופה לסרטן הכבד עומדות בקנה אחד עם התרופה המצויה בשוק?
התוצאות שהתקבלו בניסוי שלב 1/2 בתרופת ה- CF102 מלמדות כי בהבדל מתרופת ה- Nexavar אשר גורמת לאפקט רעיל בכבד, תרופת ה- CF102 תומכת בתפקודי הכבד ולכן מהווה תרופה בטוחה ונוחה יותר לשימוש לחולים וכן ניתן לטפל בה אף בחולים המצויים בשלב של מחלת כבד מתקדמת. בנוסף, התוצאות מלמדות כי ניתן יהיה לטפל בתרופת ה- CF102 בחולים שהינם נכשלי תרופת ה-Nexavar..
מה החידוש בהודעה שפרסמתם היום בנוגע לתרופת ה-CF102 לטיפול בחולי סרטן?
בניתוח מעמיק שבצעה החברה בתוצאות הניסוי הקליני שהסתיים בחולי סרטן הכבד מצאנו את המינון היעיל ביותר. החברה הגישה אתמול פטנט המגן על שימוש בתרופה בטווח המינונים היעיל. עוד ציינו בהודעה כי באחד החולים, המטופל עדיין בתרופת ה-CF102, נרשמה תוחלת חיים של מעל 3 שנים.
בנוסף, מאמר המסכם את תוצאות הניסוי הקליני שערכה החברה פורסם השבוע בעיתון מדעי אונקולוגי מוביל. אנו גאים כי הקהיליה המדעית קיבלה ומוקירה את תוצאות הניסוי
מה דעתך על סקטור הביוטכנולוגיה בישראל?
סקטור הביוטכנולוגיה בישראל היום הינו אחד מהטובים בעולם. היכולת של ישראל לפתח ולהצמיח טכנולוגיות הייתה כאן מזה שנים רבות ובעשור האחרון היא קרמה עור וגידים לתעשייה ממוקדת ומשגשגת. שוק ההון תרם רבות למיצוב ענף תעשייתי זה ואנו סמוכים ובטוחים כי הוא אף יראה פירות מהחברות הנסחרות.
מה החשיבות של העבודה שעושה החברה בארה”ב מבחינה רגולטורית?
החברה מפתחת את כל התרופות וההתוויות תחת הרגולציה האמריקאית תוך הקפדה מרבית על כל כללי ודרישות ה- FDA. התרופה נמצאת תחת פיקוח ובקרה של 4 מחלקות שונות ב-FDA. עובדה זו מקבלת הכרה מכל רשויות הרגולטוריות באזורים אחרים בעולם ותזרז שם את הרישום והשיווק.
מהם הישגי כן פייט בשנת 2012?
בשנת 2012 המשכנו להוכיח ולבסס את היתרון הבולט של תרופות החברה (ה-CF101 וה-CF102) בכל הקשור לפרופיל הבטיחות שהינו יוצא דופן לטובה בוודאי ביחס לתרופות הביולוגיות הנמכרות בשווקים אליהם אנו פונים.
דיווחנו על תוצאות ביניים חיוביות בניסוי שלב II/III לטיפול בפסוריאזיס והוכחנו יעילות cמדדים העיקריים שנבדקו. יעילות התרופה נמצאה עולה בצורה לינארית.לאורך תקופת הטיפול.
השלמנו מהלך מוצלח לפיצול הפעילות בתחום העיניים בדרך של מיזוג הפוך עם שלד בורסאי בארה”ב לחברה בת חדשה אופטליקס.
קבלנו אישור פטנט בסין לטיפול במחלת העין היבשה עד 2026.
השגנו תוצאות סופיות מוצלחות בניסוי שלב I/II בחולי סרטן הכבד. התרופה קבלה מעמד של תרופת יתום.מה-FDA.
בהמשך לתוצאות קליניות שהתקבלו, הגשנו בקשה לרישום פטנט לשימוש בתרופת החברה לשיפור התפקוד המיני (CF602).
מהם האירועים העיקריים הצפויים בכן פייט ב-2013?
פרסום תוצאות ניסוי שלב III לטיפול בסינדרום העין היבשה.
פרסום תוצאות סופיות לניסוי של IIb בדלקת מפרקים שגרונית.
פרסום תוצאות ביניים בניסוי שלב II לטיפול בגלאקומה.
השלמת גיוס כל המטופלים בניסוי שלב II/III בחולי פסוריאזיס.
הגשת פרוטוקול הניסוי שלב II בסרטן הכבד.
הגשת פרוטוקול הניסוי שלב II באוביאיטיס.
השלמת רישום ADR Level II.
כיצד מתכוונת כן פייט לממן את פעילותה ברבעונים הקרובים?
לחברת כן פייט צנרת עשירה של תרופות הנמצאות בשלבי פיתוח מתקדמים ביותר. בהתאם למודל העסקי של החברה ולתוכנית העבודה המוצהרת, המשך קבלת תוצאות קליניות חיוביות באחד או יותר מהתרופות שבפיתוח תאפשר לחברה לקדם ולבצע עסקאות מסחור עם חברות רב לאומיות.
ב-2013 לבדה צפויה החברה לפרסם תוצאות סופיות של שלושה ניסויים קליניים מתקדמים, מהם גם תוצאות שלב III בתרופה לטיפול בסינדרום העין היבשה. אנו מאמינים כי אירועים אלה ייצרו ויציפו ערך לחברה.
במקביל, עומדות בפני החברה מספר אופציות מסחריות נוספות למימון הפעילות, ובכלל זה גם קבלת תשלומים נוספים בגין הסכמי הרישוי שחתמנו. בהקשר זה אני יכולה לציין כי תשלום נוסף אפשרי מחברת Seikagaku היפאנית עבור עמידה באבן דרך פיתוחית בטיפול דלקת פרקים שגרונית, לאחר שעד היום כבר קיבלה החברה 7.5 מיליון דולר מסך כולל של תשלומים שעשויים להגיע לכדי 19 מיליון דולר
וכעת כמה שאלות שהגיעו מגולשי ספונסר
מה הצפי למועד סיום הניסוי הנוכחי בפסוריאזיס ולפירסום התוצאות?
כמו כן מתי תתחיל Seikagaku את השלב השני בניסוי ה- 101 ביפן ומה התשלום הקרוב שהיא אמורה לשלם לכן פייט באבן הדרך הקרובה?
הצפי למועד סיום הניסוי חברה תשאף לסיים את גיום החולים במהלך שנת 2013 ולפרסם את התוצאות בחציון ראשון של שנת 2014.
SKK יחלו בניסוי שלב 2 לאחר פרסום תוצאות הניסוי של כן-פייט. זוהי אבן הדרך הקרובה והתשלום הינו משמעותי.
האם השימוש בתרופה לריפוי מחלות אוטואימוניות ודלקתיות עשוי להיות על בסיס כרוני (לכל החיים) או שישנו ריפוי מלא של המחלה?
השימוש למחלות אלו הינו כרוני ומכך נובע גודל השוק
עד כאן שאלות הגולשים, תודה רבה לפרופ’ פנינה פישמן ולחברת כן פייט על הארוח בפורום ביומד של ספונסר