ביוליין אר. אקס, חברה ביופרמצבטית הנמצאת בשלבי פיתוח קליניים והתמקדת באונקולוגיה ובאימונולוגיה, פרסמה היום את תוצאותיה הכספיות לשנת 2017, שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017. ציוני דרך והישגים בשנת 2017 ועד היום: המשך התקדמות כמתוכנן במספר ניסויים קליניים עבור BL-8040, הפרויקט המוביל של החברה בתחום האונקולוגיה: השקת ניסוי קליני פיבוטלי Phase 3, הקרוי GENESIS, עבור BL-8040 כטיפול חדשני לניוד תאי גזע ממח העצם לצורך השתלת מח עצם אוטולוגית (עצמית) וזאת בהמשך לפגישה מוצלחת עם ה-FDA מוקדם יותר השנה.
תוצאות חלקיות משלב המונותרפיה של הניסוי הקליני Phase 2a, הקרוי COMBAT, שבוחן את השילוב של BL-8040 ו-KEYTRUDA, מעכב ה-PD-1 של חברת מרק ((Merck, לטיפול בסרטן הלבלב. התוצאות מראות עלייה ניכרת בחדירה של תאי T לתוך הגידול, וכן על ניוד משמעותי של תאי מערכת החיסון.
השקה של שלושה ניסויים קליניים 1b/2 Phase במסגרת שיתוף הפעולה עם ג’ננטק (Genentech), לבחינת השילוב של BL-8040 עם Tecentriq (atezolizumab), הנוגדן של ג’ננטק כנגד PD-L1 לאימונותרפיה של סרטן.
תוצאות הישרדות כללית במעקב לטווח ארוך של ניסוי קליני Phase 2a לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה שוב או שגילתה עמידות לתרופות (r/r AML), המראות שהשילוב של BL-8040 ומינון גבוה של Ara-C (HiDAC), משפר באופן משמעותי את הישרדות המטופלים ביחס לנתונים היסטוריים לגבי טיפול של HiDAC בלבד.
תוצאות חלקיות של ניסוי קליני Phase 2 עבור BL-8040 כטיפול חדשני לניוד תאי גזע לצורך השתלת מח עצם אלוגנאית (מתורם בריא), התומכות בשימוש ב-BL-8040 כמתן יחיד לניוד מהיר של תאי גזע.
החברה גם הודיעה של התקדמות בהרחבת והאצת פוטנציאל הצמיחה שלה וחיזוק המאזן הכספי שלה: רכישת Agalimmune Ltd., חברה ביופרמצבטית בריטית, המפתחת טיפולי אימונותרפיה לסרטן, מחזקת את מעמדה של ביוליין אר. אקס. בתחום האימונו-אונקולוגיה באמצעות הוספת פרויקט מוביל נוסף, AGI-134. נתונים פרה-קליניים שהוצגו בכנס ASCO-SITC הראו נסיגה מוחלטת של גידולים במרבית העכברים שטופלו ב-AGI-134.
הושלמה הנפקה לציבור בנאסד"ק בתמורה נטו של 28.9 מיליון דולר, בהובלת BVF Partners, L.P; כמו כן גייסה החברה 9.6 מיליון דולר נוספים כהשקעה ישירה של BVF Partners.
אבני דרך משמעותיות שצפויות ב-2018: תוצאות סופיות של הניסוי האימונו-אונקולוגי Phase 2a, הקרוי COMBAT, בסרטן הלבלב עבור BL-8040 בשילוב עם KEYTRUDAשל מרק, צפויות במחצית השנייה של 2018. תוצאות משלב ה- "LEAD-IN" של הניסוי הקליני GENESIS, ניסוי Phase 3 לניוד תאי גזע, צפויות במחצית השנייה של 2018. התחלת ניסוי קליני Phase 1b/2 אימונו-אונקולוגי עבור BL-8040 בשילוב עם atezolizumab של ג’ננטק לטיפול בסרטן ריאות מסוג תאים לא קטנים. תוצאות חלקיות של ניסויים קליניים Phase 1b/2 במסגרת שיתוף הפעולה עם ג’ננטק, צפויות להתקבל במחצית השנייה של 2018. התחלת ניסוי קליני Phase 1/2a אימונו-אונקולוגי עבור AGI-134 במספר אינדיקציות של גידולים מוצקים, צפויה באמצע 2018. תוצאות סופיות של ניסוי קליני Phase 2 עבור BL-8040 כטיפול לניוד תאי גזע לצורך השתלת מח עצם אלוגנאית (מתורם בריא), צפויות להתקבל עד אמצע 2018.
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס. ציין, "אנחנו מאוד גאים בהמשך ההתקדמות וההוצאה לפועל כמתוכנן של תכניות האונקולוגיה שלנו ב-2017. במהלך השנה השקנו מספר ניסויים קליניים עם התרופה המובילה שלנו,
BL-8040, כולל ניסוי קליני פיבוטלי Phase 3 ראשון בהשתלה עצמית של תאי גזע, וכן מספר ניסויים במסגרת שיתופי הפעולה שלנו עם ג’ננטק ועם MD Anderson Cancer Center. יתר על כן, הודענו על תוצאות קליניות מעודדות שמראות את הפוטנציאל התרפויטי של BL-8040 – התוצאות החלקיות עליהן דיווחנו לאחרונה משלב המונותרפיה של הניסוי הקליני Phase 2 לטיפול בסרטן הלבלב, COMBAT, מראות ניוד משמעותי וחדירה מוגברת של תאי T אנטי-סרטניים אל הסביבה התאית של הגידול, תוצאות שתומכות בנתונים עליהם דיווחנו בעבר עבור BL-8040. וטיפול משולב של BL-8040 ו-Ara-C הראה שיפור משמעותי בהישרדות הכללית בניסוי הקליני שלנו Phase 2a בחולי AML עמידים לטיפולים או שכאלה אצלם המחלה התפרצה שוב".
"אנחנו גם נרגשים מהפוטנציאל של המוצר האונקולוגי השני שלנו, AGI-134, אותו רכשנו בתחילת 2017, עם נתונים פרה-קליניים חדשים המראים נסיגה של גידולים ראשוניים לאחר הזרקת התרופה ישירות לגידול. אנחנו צפויים להתחיל ניסוי קליני Phase 1/2a עבור מוצר זה במספר אינדיקציות של גידולים מוצקים עד אמצע 2018. נמשיך בביצוע התכניות שלנו במהלך 2018, ואנחנו מצפים לדווח על אבני דרך משמעותיות במהלך 6-12 החודשים הבאים, כולל תוצאות ממספר ניסויים קליניים Phase 2 ותוצאות ראשוניות מהניסוי הקליני Phase 3 שלנו בהשתלת תאי גזע אוטלוגית", סיכם מר סרלין.
הוצאות מחקר ופיתוח בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 19.5 מיליון דולר, גידול של 8.3 מיליון דולר, או 74.6%, בהשוואה לסך של 11.2 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הגידול נובע בעיקר מהוצאות גבוהות יותר בשנת 2017 הקשורות לניסויים חדשים של BL-8040 שהחלו במהלך הרבעון השלישי של 2016 ובמהלך שנת 2017 וכן מהוצאות בגין פרויקט AGI-134 שנרכש לאחרונה ונמצא בשלב קרוב לקליניקה.
הוצאות שיווק ומכירות בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 1.7 מיליון דולר, גידול של 0.3 מיליון דולר, או 25.2%, בהשוואה לסך של 1.4 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הגידול נובע בעיקר מהוצאות משפטיות חד פעמיות הקשורות לפרויקט AGI-134.
הוצאות הנהלה וכלליות בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 4.0 מיליון דולר, בדומה לשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016.
ההפסד התפעולי של החברה בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכם בסך 25.2 מיליון דולר, בהשוואה להפסד תפעולי בסך של 16.5 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הגידול בהפסד התפעולי מבטא את הגידול המשמעותי בהוצאות מחקר ופיתוח במהלך שנת 2017.
הוצאות אחרות בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 0.3 מיליון דולר, בהשוואה להכנסות אחרות בסך של 0.2 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הוצאות (הכנסות) אחרות בשתי התקופות נובעות בעיקר משערוך התחייבויות פיננסיות הנמדדות בשווי הוגן של כתבי אופציות.
הכנסות מימון נטו בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 1.1 מיליון דולר, בהשוואה להכנסות מימון נטו בסך של 0.5 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הגידול בהכנסות מימון נטו נובע בעיקר מרווחים הנובעים מפעילויות גידור מטבעי וכן מהכנסות ריבית גבוהות יותר כתוצאה מיתרות מזומנים ופיקדונות לזמן קצר גבוהות יותר.
ההפסד הנקי של החברה בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכם בסך של 24.4 מיליון דולר, בהשוואה להפסד נקי בסך של 15.8 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. מזומנים, שווי מזומנים ופיקדונות לזמן קצר נכון ליום 31 בדצמבר 2017 הסתכמו בסך של 49.5 מיליון דולר.
תזרים המזומנים ששימש לפעילות שוטפת בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכם בסך של 20.5 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים מזומנים ששימש לפעילות שוטפת בסך של 14.5 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. הגידול בסך של 6.0 מיליון דולר בתזרים המזומנים ששימש לפעילות שוטפת בשנת 2017 נובע בעיקר מגידול בהוצאות מחקר ופיתוח.
תזרים המזומנים ששימש לפעילות השקעה בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכם בסך של 15.9 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים המזומנים שנבע מפעילות השקעה בסך של 9.3 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. תזרימי המזומנים הקשורים לפעילות השקעה מיוחסים בעיקר להשקעות ומשיכות מפיקדונות לזמן קצר וכן מיוחסים לרכישת אגלימיון ולהשקעה ב- iPharma במהלך שנת 2017.
תזרים המזומנים שנבע מפעילות מימון בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2017 הסתכם בסך של 38.7 מיליון דולר, בהשוואה לתזרים המזומנים שנבע מפעילות מימון בסך של 2.1 מיליון דולר בשנה שהסתיימה ביום 31 בדצמבר 2016. תזרים המזומנים בשנת 2017 משקף בעיקר את ההנפקה לציבור שהושלמה באפריל 2017 ואת ההשקעה הישירה של BVF Partnersשהושלמה ביולי 2017.