חברת פרוטליקס מודיעה היום על הצגת נתונים חדשים בוועידה רפואית שעסקה בטיפולים ודרכי טיפול במחלת הפברי. פרופ’ רפאל שיפמן, דירקטור במכון לרפואה מטבולית במכון ביילור למחקר בדאלאס, טקסס הציג נתונים ארוכי טווח של מטופלים שהשתתפו בניסוי פאזה I/II.
הנתונים שהוצגו מראים על המשך שיפור בכל הפרמטרים המרכזיים של מחלת הפברי, לאחר שנתיים של טיפול, ובמקביל על הישנות נמוכה של פיתוח נוגדנים לתרופה ואי פיתוח נוגדנים לאחר הירידה בכמות הנוגדנים שמתקיימת בתוך 12 חודשים.
במחקר הקליני שלב I/II השתתפו 16 מטופלים בוגרים בשלוש רמות מינון (0.2 mg/kg, 1mg/kg and 2mg/kg) וקיבלו אינפוזיות תוך-ורידיות של PRX-102 בכל שבועיים. PRX-102 הוא תא רקומביננטי, מהונדס, של האנזים האנושי alpha-Galactosidase-A, אשר פותח על ידי פרוטליקס לטיפול במחלת פאברי.
הנתונים הדו-שנתיים כוללים נתונים מ -11 מטופלים שגויסו וטופלו בניסוי ארוך טווח של תווית פתוחה. מטופלים שלא המשיכו להיכלל בניסוי המורחב כוללים נשים שנכנסו להריון וכן חולים אשר עברו למקום שבו הטיפול אינו זמין במסגרת המחקר הקליני.