חברת פרוטליקס הודיעה היום (שני) כי הוועדה למוצרי תרופות יתום (COMP) של סוכנות התרופות האירופאית (EMA) פרסמה חוות דעת חיובית על בקשת מעמד תרופת היתום של פרוטליקס עבור pegunigalsidase alfa, או PRX-102, לטיפול במחלת פאברי.
כדי להיות זכאית למעמד תרופת יתום למוצר, החברה הייתה צריכה להוכיח ראיות סבירות מבחינה רפואית כי PRX-102 תספק יתרון משמעותי לעומת טיפולים מאושרים הקיימים באיחוד האירופי לטיפול במחלת פאברי.
בחוות הדעת הרשמית שלה, הסבירה ה- COMP שפרוטליקס הראתה כי למרות ששיטות טיפול משביעות רצון למחלת פאברי אושרו באיחוד האירופי, PRX-102 יהיה בעל תועלת משמעותית לאלה שנפגעו ממחלת פאברי. ה-COMP ציינה צידוקים קליניים ולא קליניים שסופקו על ידי פרוטליקס על מנת לבסס את התועלת המשמעותית של אלפאנגלסידיאז אלפא, שהוועדה ייחסה להם יתרון רלוונטי מבחינה קלינית.
בנוסף נציין כי מניית פרוטליקס קיבלה בסוף השבוע המלצת קנייה מהאנליסטים של H.C.Wainwright, שקבעו לה מחיר יעד של 5 דולר לעומת מחיר שוק של 0.71 דולר בניו יורק בעת כתיבת ההמלצה.