חברת פרוטליקס המפתחת תרופה למחלת הגושה וממתינה לאישור FDA, דיווחה הבוקר (ג’) על נתונים ראשוניים חיוביים בניסוי הרב-מרכזי הנערך בהשתתפות 15 חולים שנערך במשך תשעה חודשים ברחבי העולם, ומיועד לבדוק את בטיחות המעבר לאלפא טליגלוקריס של החברה, ונערך תחת פרוטוקול של מנהל המזון והתרופות האמריקני (ה-FDA). מהנתונים עולה כי חולים יכולים לעבור בבטחה לשימוש קבוע ב- taliglucerase אלפא, המשמשת תחליף לאנזים האנושי.


גושה הינה מחלה גנטית אוטוזומלית רצסיבית שנגרמת ע"י מוטצייה בגן הנקרא GBA שתוצאותיה מחסור באנזים הליזוזומלי בטא-גלוקו-סרברו-סידאז (Beta Glucocerebrosidase), המחסור האנזימטי הזה גורם לצבירה של חלבונים. המאפיינים הקליניים משתקפים בהגדלת תאי גושה בכבד, בטחול, במח העצם ובאיברים אחרים וגורמים להגדלתם (נוכחותם של תאי גושה במח העצם ובטחול עלולים להוביל לאנמיה משמעותית ולחסר בטסיות דם). גושה הינה מחלת החסר האנזימטי הנפוצה ביותר

תגובות לכתבה

הוסיפו תגובה

אין לשלוח תגובות הכוללות מידע המפר את תנאי השימוש