החברה דיווחה בתוצאות הרבעון הראשון על תוצאות ביניים חיוביות נוספות ממחקר קליני שלב 1/2 בחלבון ה-Alpha-1 Antitrypsin (AAT) לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD) בחולים שלא הגיבו לטיפול בסטרואידים, אשר נערך בשיתוף עם בקסלטה ומרכז המחקר לסרטן פרד האצ’ינסון.
הוגשה בקשה לאישור שיווק (MAA) לסוכנות התרופות האירופית (EMA) עבור AAT הניתן באינהלציה לטיפול בחולים במחלת החסר הגנטי של אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD. עוד דיוווחה על התחלת מחקר קליני שלב 2 ב- AAT הניתן בעירוי למניעת דחיית השתלת ריאות, בשיתוף עם חברת Baxalta Incorporated (בקסלטה);קיבלה שני תשלומי אבני דרך כתוצאה מעמידה באבני דרך בתחומי רגולציה ומכירות, כפי שהוגדרו בהסכמים האסטרטגיים עם Chiesi Farmaceutici S.p.A ו- Baxalta .
"במהלך הרבעון הראשון של 2016 ביצענו התקדמות משמעותית בתהליכים אסטרטגים להגדלת ההכנסות שלנו ולקידום תוכניות הניסויים הקליניים שלנו הקשורות למספר התוויות יתום. אנו ממשיכים בפיתוח עסקינו תוך התמקדות בתחום חלבוני הפלסמה, המובל על ידי גידול במספר החולים המטופלים בגלסיה בארצות הברית באמצעות בקסלטה. כתוצאה מכך, אנחנו סמוכים ובטוחים ביכולותינו לעמוד בתחזית ההכנסות שלנו לשנת 2016 המוצגת לראשונה, כמו גם בתחזית ההכנסות לשנת 2017 העומדת על 100 מיליון דולר, הכוללת כ-75% צמיחה במגזר התעשייתי בהשוואה לשנת 2015" ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
"אנו ממשיכים לחזק את הקשר עם בקסלטה על ידי שיתוף פעולה להגדלת היקפי המכירות ולהרחבת השימוש ב- AAT בשימוש תוך ורידי להתוויות נוספות אחרות אשר להן אין מענה רפואי. אנחנו שבעי רצון ממספר החולים בארה"ב המטופלים בגלסיה העולה בעקביות, כפי שהשתקף לאחרונה מעמידה באבן דרך בתחום המכירות, ואנו מצפים שצמיחה זו תמשיך בשנים הקרובות".
"הגשת בקשה לאישור שיווק (MAA) לסוכנות התרופות האירופית EMA מייצגת הישג חשוב מאוד המקדם את מטרתנו לשיווק ה- AAT שלנו הניתן באינהלציה לטיפול בחולים במחלת החסר הגנטי של אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD) באירופה. זאת ועוד, אנו מאמינים שמדדים משופרים של תפקודי ריאה, שהינם "מדד הזהב" לטיפול במחלות ריאה, יחד עם שיפורים בתסמינים ופרופיל הבטיחות של המוצר, תומכים בשיקולי הסיכון/סיכוי. ה- EMA הסכימה להעריך את מכלול המידע מתוך ניסוי שלב 2/3 שלנו, ואנחנו מאוד אופטימיים בקשר להחלטה אוהדת של ה- EMA."
"ההשפעות האימונומודולטוריות והמנגנון המדכא דלקתיות של פעולת ה- AAT התוך ורידי מעניק לנו ביטחון לפתח את מוצר ה- AATבעירוי, החדשני שלנו, במטרה להגדיל את הישרדות החולה ולשפר את איכות חייו במקרים של מחלות מסכנות חיים כגון מחלת השתל נגד המאחסן (GVHD) ודחיית השתלת ריאה. מידע פרה-קליני ותוצאות הביניים שפרסמנו לאחרונה עבור הניסוי הקליני שלב 1/2 של ה- GVHD הינם מעודדים. אנו מצפים להיכנס לניסוי קליני נוסף ב- GVHD עד לסוף השנה. התחלנו את שלב II של ניסוי מניעת דחיית השתלה ריאה במטרה להוכיח היתכנות להתוויה זו שאין לה מענה רפואי."
"אנחנו מצפים להשיג מספר אבני דרך חשובות במהלך 2016. אנו צופים גידול הכנסות יציב בשנת 2016, אשר, יחד עם התקדמות בתוכניות הקליניות השונות שלנו, הגשת הבקשה לאישור שיווק ה- AAT הניתן באינהלציה באירופה, ההגשה המתוכננת של ה- BLA עבור המוצר לכלבת בצירוף עם החלטות רגולטוריות עתידיות חיוביות באירופה ובארצות הברית, צפויות לחזק את החברה וייצרו ערך לבעלי המניות" סיכם מר לונדון.