ביוסייט ,חברת פיתוח תרופות המתמקדת במחקר ופיתוח של תרופות חדשניות עם רעילות מופחתת לטיפול בסרטן, מודיעה היום על סיום הטיפול בחולים שהשתתפו בניסוי קליני שלב I/IIa ב- Astarabine לטיפול בלוקמיה חריפה. החברה צפויה לדווח על תוצאות מלאות מהניסוי במהלך החודשים הקרובים.
Astarabine היא תרופה נסיונית חדשנית המהווה תרכובת של ציטרבין , וחומצת האמינו אספרגין. ציטרבין מהווה כיום טיפול קו ראשון בלוקמיה מיאלובלסטית חריפה (AML), וכן בלוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL) עמידה או חוזרת. השימוש בציטרבין מלווה ברעילות גבוהה ותופעות לוואי חמורות, ביניהן פגיעה במוח ודיכוי מח העצם. בעוד ממוצע גיל החולים ב-AML קרוב ל-70, מינוני הציטרבין הולכים ומופחתים ככל שעולה גיל החולים וככל שמצב בריאותו הכללי של החולה קשה יותר, וזאת מאחר ומדובר בחומר בעל רעילות גבוהה המסוכנת במיוחד עבור חולים מבוגרים וחולים עם מחלות כליה או כבד. מכאן שלמרות שעד כה לא אושרה לשימוש תרופה יעילה יותר מהציטרבין, הרעילות שלה מהווה מגבלה משמעותית ביכולת לטפל ברוב החולים ובחולים מבוגרים בפרט.
בניגוד לציטרבין, ה- Astarabine ממקד את רעילות הטיפול לתאי לוקמיה בלבד, שכן הוא נכנס לתאי הלוקמיה באופן ספציפי, שם הוא מפעיל מנגנונים תאיים המובילים למותם.
המחקר הקליני הנערך בבי"ח רמב"ם בניהולה של ד"ר צילה צוקרמן, הינו ניסוי פתוח שמטרתו להעריך את הבטיחות והיעילות של ה- Astarabine כטיפול יחיד בחולי AML או ALL מבוגרים. התוצאות שהושגו עד כה בניסוי מעידות על רמת בטיחות גבוהה בכלל החולים, כולל בחולים בגילאי 80 ו-90, ללא תופעות לוואי משמעותיות הקשורות לטיפול. יתר על כן, הטיפול ב- Astarabine הביא לשיעורי תגובה גבוהים בחולים שאובחנו לראשונה כחולי AML ו-ALL, כמו גם בחולים ב- AML משנית.
"אנו שמחים ומעודדים מהתוצאות שהושגו עד כה בטיפול ב- Astarabineבחולי AML ו-ALL, במיוחד מכיוון שמדובר בחולים אשר לא קיים עבורם כיום מענה טיפולי יעיל. אנו מצפים להמשיך את פיתוח ה- Astarabine במטרה להעריך ולבסס את בטיחות ויעילות המוצר במחקר נרחב יותר. אנו מאמינים כי ה- Astarabine יכול להביא תקווה לחולים רבים ולבני משפחותיהם ולספק מענה לצורך משמעותי הקיים כיום בטיפול ב-AML וב-ALL" אמרה ד"ר רות בן יקר, מנכ"לית ביוסייט.