קמהדע מדווחת כי הגישה בקשה לאישור שיווק (Marketing Authorization Application – MAA) מרשות התרופות האירופית (European Medicines Agency – EMA) עבור מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD). הבקשה אושרה לבחינה על-ידי ה-EMA.
"הגשת הבקשה לאישור בהתוויה זו מהווה הישג חשוב ומקדמת אותנו צעד אחד נוסף להשגת היעד שלנו למסחור טיפול ה-AAT באינהלציה לטובת החולים הסובלים מ-AATD באירופה", אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
לדבריו, "ה-EMA הסכים לבחון את כלל המידע שהתקבל מהניסוי החדשני שביצענו, שלב 2/3, ובהתבסס על מעמד המוצר שלנו כתרופת יתום, ובהמשך לדיונים שהתקיימו עם הרגולטורים, המידע הקליני החזק, התמיכה שאנו מקבלים ממובילי דעה ומקהילת המטופלים, והצורך התמידי והבלתי מושג בטיפול עבור מחלה כרונית זו – אנו אופטימיים מאוד להשגת תוצאה חיובית. חשוב מאוד להדגיש שהשילוב של מדידות תפקוד הריאה, המהוות את "מדד הזהב" לבחינת יעילות הטיפול במחלות הריאה, והשיפור בסימפטומים, לצד הפרופיל הבטיחותי של המוצר, נוסכים בנו את הביטחון שהמידע הקליני יעמוד בדרישות ה-EMA במונחי סיכון/תועלת".
"הגשת הבקשה לאישור שיווק (MAA) באירופה למוצר ה-AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD מהווה צעד חשוב קדימה לקראת הנגשת טיפול נוסף לחולי AATD. מחקר זה הינו הראשון אי פעם המעיד על יכולת ה- AATבאינהלציה להפחית את הירידה ב-FEV1 באוכלוסיית החולים הסובלים מהחמרות חוזרות של שיעול וקוצר נשימה. אני מאמין שתוצאות אלה תומכות ביכולת לטפל בחולי ה-AATD באמצעות מוצר ה-AAT באינהלציה של קמהדע. אני מצפה לאישור הרגולטורי לטובת חולי ה-AATD", אמר ד"ר יאן סטולק ממחלקת הריאה במרכז הרפואי של אוניברסיטת ליידן, וחוקר ראשי בניסוי הקליני שלב 2/3.
"הגשת הבקשה של קמהדע ל- EMAלאישור ה-AAT באינהלציה מהווה פריצת דרך שעשויה להיות בעלת השפעה על המרכיבים הקריטיים בהתקדמות מחלה זו. מחקר פורץ דרך זה העיד על שיפור משמעותי בתפקוד הריאה. אנו תקווה כי טיפול ייחודי זה יהיה זמין בקרוב לטובת קהילת חולי ה-AATD", אמר פרופ’ רוברט סטוקלי מבית החולים האוניברסיטאי של ברמינגהם, וחוקר בניסוי הקליני שלב 2/3.
"הגשת הבקשה לאישור על-ידי קמהדע מסמלת ציון דרך חשוב בתהליך לניהול מחלות ריאה הנגרמות על-ידי החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. באמצעות בקשה זו לאישור, קמהדע תאפשר טיפול פשוט באינהלציה, פעמיים ביום, המשפר את תפקוד הריאה ומוריד את אי הנוחות שבהחמרות הבריאותיות. אישור של מוצר ה-AAT באינהלציה של קמהדע יאפשר התערבות טיפולית חדשה וחשובה להגנה על אוכלוסייה פגיעה", אמר ד"ר קנת’ ר. צ’אפמן, מנהל המרכז לאסטמה ולנשימה ברשת הבריאות האוניברסיטאית, פרופ’ לרפואה באוניברסיטת טורונטו וחוקר בניסוי הקליני שלב 2/3.
סיכום תוצאות הניסוי שלב 2-3 באינהלציה: הגשת הבקשה לאישור מתבססת על הניסוי הרב מרכזי, שלב 2-3, רנדומלי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, שבחן את הבטיחות והיעילות של מוצר האינהלציה של קמהדע למתן AAT ממקור אנושי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין ב- 168 חולים. בניסוי ניתן באינהלציה מינון של 80 מ"ג AAT או פלסבו, על בסיס דו יומי באמצעות מכשיר ה- eFlow® למשך 50 שבועות. המדד הראשוני של הניסוי היה להראות הבדל בזמן עד לאירועי החמרה הראשון בדרגת חומרה בינונית או קשה בין שתי הקבוצות.
המדדים השניוניים של הניסוי כללו פרמטרים נוספים של אירועי ההחמרה. המדדים לתפקודי ריאה כללו Forced Expiratory Volume in One second (FEV1) as % of Slow Vital Capacity (SVC), FEV1 % predicted, FEV1 (liters) and Diffusing capacity (DLCO), שנאספו לתמיכה ביעדי בטיחות בניסוי. מטרות מחקר נוספות כללו בדיקת צפיפות CT בתתי קבוצות, מדדי איכות חיים ועוד.
למרות אי העמידה ביעד הראשוני והשניוני בניסוי, בחינת מדדי תפקוד הריאה, אשר נאספו לצורך תמיכה ביעדי הבטיחות של הניסוי, הציגו תמונה עקבית של הבדלים משמעותיים בהורדת הנזק הדלקתי בריאה שמקושר לירידה בתפקודי הריאה.
תוצאות תפקודי הריאה: ניתוח של תפקודי הריאה בניתוח נתוני הבטיחות של אוכלוסיית החולים בניסוי הוכיח כי לאחר שנה של טיפול יומי במוצר ה-AAT באינהלציה של קמהדע נצפו שיפורים קליניים וסטטיסטיים במדדי תפקוד הריאה, בעיקר במונחי מדדי זרימת אויר ברונכיאלית FEV1 (L), FEV1% חזוי ו-FEV1/SVC.