חברת UCB הודיעה השבוע כי שני מחקרים קליניים שלב 3 בשם ™EMBODY ב-epratuzumab לטיפול בזאבת (לופוס, SLE) לא עמדו ביעדי היעילות הקליניים הראשיים באף אחד מהמינונים שנבדקו בשני המחקרים. התגובה לטיפול בחולים שקיבלו epratuzumab בנוסף לטיפול סטנדרטי לא הייתה גבוהה יותר באופן מובהק מבחינה סטטיסטית מאשר אלו שקיבלו תרופת –דמה (פלצבו), בנוסף לטיפול הסטנדרטי.
Epratuzumab שפותחה על ידי UCB היא נוגדן מונוקלונאלי ממוקד CD22 שהינו חלבון המווסת תאים מסוג B, המרכיבים העיקריים של מערכת החיסון שמשחקים תפקיד מרכזי בהיווצרות של SLE כאשר הם הופכים לפעילים יתר על מידה. בעוד שמנגנון הפעולה של epratuzumab לא הובהר באופן מלא, הנתונים מצביעים על כך שהוא נקשר ל -22CD וכתוצאה מכך מצליח להפחית היפראקטיביות של תאי B הקשורה ל-SLE מבלי לדלל אותם. מנגנון זה זהה לתרופות כגון Rituximab ו- Benlysta שאושרה ע"י ה- FDAבשנת 2011, אשר כולן אינן תרופות ייעודיות לזאבת ולכן עשויות להשפיע גם על מערכת החיסון הכללית.
מחלת הזאבת (לופוס), הינה מחלה אוטואימונית כרונית אשר יכולה להשפיע על מערכות גוף רבות, כולל עור, מפרקים, כליות, מוח, דם, לב וריאות. תסמינים נפוצים כוללים עייפות, חום, כאבי פרקים, נגעים בעור וכאבים בחזה. לעתים חולים מפתחים פריחה אופיינית בצורת פרפר על הלחיים והאף ותסמינים נוספים, בהתאם לאיברים המושפעים. חולים בדרך כלל חווים לסירוגין תקופות של הפוגה שבמהלכה פעילות המחלה היא נמוכה עם מעט מאד סימפטומים, לצד תקופות של פעילות מחלה גבוהה הידועה כ-FLARES, כשתסמיני המחלה עלולים להחמיר. במהלך ה-FLARES, המערכת החיסונית תוקפת רקמות בריאות ובכך יכולה להוביל לנזקים בלתי הפיכים לאיבר.
ההערכה היא כי כ- 5 מיליון בני אדם ברחבי העולם סובלים מ- SLE , רובם נשים בגילאים 15–44. המחלה שכיחה יותר אצל נשים מאשר אצל גברים, ו- 2 עד 3 פעמים נפוצה יותר בנשים ממוצא אפריקאי.
תרופת Epratuzumab הינה תרופה ניסיונית אשר לא אושרה לטיפול בזאבת על ידי אף רשות רגולטורית בעולם וכעת נכשלה בניסוי שלב 3 לטיפול בזאבת, מה שלמעשה מותיר את החולים במחלה כרונית זו, המהווה צורך רפואי מהותי רק עם תרופה אחת שאושרה ב- 50 שנה האחרונים על ידי ה- FDA לטיפול במחלה והיא Benlysta.
חברת אקס טי אל ביופרמסוטיקלס, אשר נסחרת בבורסה בת"א וכן בארה"ב (NASDAQ: XTLB, TASE:XTL), העוסקת ברכישה, פיתוח ומסחור של תרופות לטיפול בצרכים רפואיים מהותיים חסרי מענה, מפתחת תרופה בשם Edratide המיועדת לטיפול בזאבת ועשויה להיות בגדר “game changing” בתחום.
התרופה של אקס טי אל נבדקה בניסויים ב- phase Ia, Ib II בקרב 400 חולים והוכחה כבטיחותית ואף הראתה תוצאות חיוביות לגבי אחד היעדים המועדפים בהמלצות ה- FDA (BILAG) בניסויים למחלה זו, אשר הינו מדד יעד עיקרי שמומלץ ע"י ה FDA.
בניגוד ל- Epratuzumab ולשאר נוגדני תאי B, תרופת Edratide הוא פפטיד שמווסת ומפחית את התהליך האוטו-אימוני הקשור ב-SLE ולכן התרופה פועלת רק על נוגדנים המשויכים לזאבת מבלי לפגוע בפונקציות אחרות של מערכת החיסון. אקס טי אל נמצאת כרגע בתכנון ניסויb 2Phase לתרופה, אשר כאמור כבר הראתה תוצאות חיוביות באותם המדדים בניסוי הקודם ובמידה ותצליח לשחזר את אותם תוצאות תרופת ה- Edratide הינה בעלת פוטנציאל להיות "תרופה מובילה" בתחום.