בשבת החל אחד האירועים המעניינים והחשובים בעולם הרפואה המודרני. משקיעים בתחום, רופאים ובעיקר חולים רבים ברחבי העולם עוקבים, במשך כמעט כל השבוע החולף, אחרי התפתחויות וממצאים חדשים המוצגים בכנס שנתי של אגודת אלצהיימר הבינלאומית. אך ההצגה שייכת הפעם לחברת פארמה הענקית ביוג’ן (Biogen). זו צפויה מחר (יום רביעי) להציג בפני משתתפי האירוע את המידע החדש מהניסוי הקליני בתרופת aducanumab (הידועה גם בשם 037BIIB). עבור חולים מהווה זו תקווה למציאת פתרון מהפכני לטיפול במחלה שאין לה תרופה כיום, ועבור המשקיעים בתחום יכולה להיות הזדמנות לנצל את המומנטום קצר טווח.
ביוג’ן הינה חברת פארמה יצרנית ומחקרית אמריקאית שנוסדה בשנת 1985. החברה עוסקת במחקר וייצור תרופות ייחודיות המבוססות על טכנולוגיה ביופארמצווטית. לחברה קו מוצרים רחב ומגוון, המיועד לטיפול במחלות שונות, ביניהן קשות מאוד, כגון טרשת נפוצה (החברה מוכרת למשקיעים ישראליים כמתחרה העיקרית בקופקסון של טבע), המופיליה מסוג A ו-B, סוגי סרטן שונים (בשיתוף עם חברות גדולות אחרות בתחום) ועוד. כעת, כאמור, על הפרק עומד פיתוח תרופה פורצת דרך בתחום אלצהיימר. מניות החברה נסחרות בנאסד"ק תחת סימול BIIB ולפי שווי לא מבוטל של 95 מיליארד דולר. זאת לאחר שמתחילת השנה החולפת, הוסיפה המניה לערכה כ-20%, בעיקר על רקע תוצאות ראשוניות מעודדות בהתוויית אלצהיימר שפורסמו במרץ 2015, אז הגיע מחיר המניה ל-480 דולר – שיא בתולדותיה של החברה (כיום נסחרת המניה ב-409 דולר, כלומר מרוחקת בכ-17% מרמת השיא).
אומנם במרץ פורסמו ממצאים מהניסוי ב-aducanumab שמעידים על בטיחותה של המוצר, התרופה הצליחה להאט בעד כ-71% את הירידה בתפקוד הקוגניטיבי של חולי אלצהיימר מתונים (מבחן ה-CDR), במילים האחרות, להאט את המחלה. במהלך כנס בינלאומי בנושא אלצהיימר ופרקינסון בניס שבצרפת הראה אלפרד סנדרוק, סגן נשיא בכיר בחברה, כי התרופה החדשה כוללת נוגדנים התוקפים את שכבת הפלאק עמילואיד שמצטברת במערכת העצבים של החולה וגורמת לניוון האיטי והמתמשך עד למוות של תאי העצב במוח. בתקשורת העולמית המקצועית כבר כינו למוצר "פריצת דרך", כאשר על פי הערכות האופטימיות, התרופה יכולה להגיע לשוק בשנת 2018. כמובן שמדובר בפוטנציאל הכנסות של מיליארדי דולרים מדי שנה.
בחזרה לאירוע המרכזי השבוע (מחר), כאמור, החברה תציג בכנס מידע נוסף על מה שפורסם במרץ, אז התבססו הנתונים על ניסוי בקרב 166 חולים. הממצאים החדשים צפויים להעיד על תגובה של חלק החולים לטיפול במינון של 6 מ"ג לאחר 12 חודשים של נטילה ובהשוואה לפלסבו. אירוע זה יכול להשפיע די דרמטית על המניה ובשני הכיוונים (אירוע בינארי), זאת בשל פוטנציאל הלא מבוטל של המוצר וגם בשל שלב מוקדם מידי להכרזות סופיות. הגורם המעיב העיקרי הוא "הצלחת יתר" של תרופה במרץ. האנליסטים בשוק היו מרוצים גם מהאטה של 20%-30% בקצב הידרדרות החולה, מול ה-70% שפורסמו. לפי כך, הכשל בתוצאות המשך יכול לצנן את התלהבות השוק בתגובה חדה.
מנגד, מדובר, כאמור, במחלה קשה מאוד שאין לה תרופה כיום. לפי כך, פוטנציאל השוק הוא אדיר. לפי הערכות שונות, בעולם יש יותר מ־35 מיליון חולים באלצהיימר, ומספר זה עלול להכפיל את עצמו פי 3 עד שנת 2050. הינה מחלה של מערכת העצבים המרכזית הנפוצה בעיקר בקרב קשישים. המחלה מתבטאת בניוון איטי ומתמשך עד המוות של תאי העצב במוח ומתאפיינת בירידה קוגניטיבית המביאה בסופו של דבר למוות החולה. הטיפולים הקיימים אינן יכולים לרפא את המחלה אלא להאט במידה זו או אחרת את התפתחותה.
עם כל האמור, יש לציין כי ביוג’ן אינה חברת מחקר בלבד אלא יצרנית ענקית של תרופות, לפי כך אינה מתבססת על הצלחה של תרופה בודדת. אירוע חשוב לא פחות באורך החברה הינו פרסום דוחותיה הכספיים הרבעוניים בסוף השבוע החולף (יום שישי, 24 ביולי). כלומר, בפני המשקיע נפתחה בהזדמנות קצרת טווח להיחשף לאירוע מרכזי בתחום הפארמה תוך איזון מסוים של רמת הסיכון בשל היותה של ביוג’ן חברה יצרנית מבוססת מחזור ההכנסות לא מבוטל ותזרים מזומנים שוטף. יחד עם זאת, יש להזכיר את הסיכון הכרוך בעת השקעה בחברות פארמה וביומד תנודתיות מאוד בהשוואה לתחומים מסורתיים.