הבאר המספק סיפורים מעניינים מענף הביופארמה האמריקאי אינו מתייבש ואף מצרף יותר ויותר חברות למועדון המיליארד (שווי דולרי). פרט לגאות בשוק המניות העולמי על רקע סביבת הריביות הנמוכות במשקים מובילים, טכנולוגיות פורצות דרך מהוות אחד הטריגרים אשר לאחרונה הקפיצו את ענף הביומד והפארמה בכמה רמות. אחת החברות הגולשות על הגל אותו יצרה טכנולוגיית חומצה ריבונוקלאית (RNA) הינה סרפטה תרפיוטיקס (Sarepta) האמריקאית. מנייה זו הייתה אנדרדוג בשנה האחרונה, אך ניסיון נוסף לתקוף התוויה פוטנציאלית עם מוצר הדגל שלה, החזיר את המשקיעים להתעניין בה מחדש.
כאמור, סרפטה תרפיוטיקס עוסקת בגילוי, מחקר ופיתוח מוצרים תרופתיים לטיפול במגוון מחלות. לחברה מספר מוצרים בשלבי פיתוח וניסויים קליניים שונים, כולל מוצרים לטיפול בהיצרות העורקים הכליליים כתוצאה מטיפולי אנגיופלסטיקה וכן שורה של מוצרים תרופתיים המיועדים לטיפול בוירוסים קטלניים כמו אבולה, SARS, קדחת דנג’י, קדחת הנילוס ועוד. מניות החברה, שמעסיקה כ-200 עובדים, נסחרות בנאסד"ק תחת סימול SRPT ולפי שווי של 1.1 מיליארד דולר, וזאת עוד לאחר שבשנה האחרונה החברה מחקה כ-23% משוויה.
קו פיתוח של החברה מתחלק לשני תחומים עיקריים: מחלות נדירות ומחלות ויראליות מדבקות. זאת כאשר בסיס הטכנולוגיה של החברה טמון, כאמור, בחומצה ריבונוקלאית (RNA) – מולקולה, המורכבת מיחידות חוזרות של בסיסים חנקניים המחוברים בעזרת שלד בדומה לרצף ה-DNA. מבנה הזה מאפשר לה להשתתף בתרגום המידע הגלום לחומצות אמינו המרכיבות חלבונים ולבצע פעולות. תיאוריות מודרניות משערות כי RNA היה הראשון מהחומרים התורשתיים והוא יכול לשכפל את עצמו וגם להאיץ תהליכים, בדומה לחלבונים. מגוון מולקולות RNA בתא משמשות בתהליך ביטוי המידע הגנטי הנמצא ברצף ה-DNA ובהמשך מתורגמות לחלבון. עד לפני שנים מעטות סברו החוקרים כי מולקולת אלו משמשת כעזר למיצוי פוטנציאל החומר הגנטי הגלום ב-DNA, עם זאת, בשנים האחרונות עולה כי למולקולה זו תפקידים נוספים ומהותיים, כגון השתתפות בבקרת שעתוק גנים. בווירוסים שונים משמש ה-RNA כחומר תורשתי.
טכנולוגיה זו הפכה במהירה לפורצת דרך בעולם הרפואי ויכולה להתאים לגילוי טיפולים למגוון רחב מאוד של מחלקות שונות, ביניהן הקשות ביותר כגון סרטן ואף גנטיות. בתחום המחלות המדבקות, לסרפטה 3 מוצרים בפיתוח אך בשלב ניסויים קליניים מוקדם Phase I (שבדרך כלל נועד לבדוק בטיחות הטיפול). ואילו בתחום המחלות הנדירות, מתוך 8 מוצרים רק אחד השלים בהצלחה את שלבי מחקר טרום קליניים ונמצא כעת בשלב מתקדם Phase II (הנועד לבדוק יעילות של הטיפול). מוצר זה, המכונה ETEPLIRSEN הוא המנוע הצמיחה העיקרי של החברה כמו גם הסיבה לדעיכה במניה עד לפני מספר חודשים.
עוד באוקטובר 2014 מניותיה של סרפטה קרסו במסחר בוול סטריט לאחר שמנהל המזון והתרופות האמריקאי FDA הודיע לה כי נדרש מידע נוסף עבור בקשת האישור של תרופת הדגל ETEPLIRSEN אך אותו מוצר החזיר את המניה לפסי העלייה הנאה לאחר שהחברה הודיעה לפני כשבוע על פגישה מוצלחת עם FDA באשר להגשת הבקשה לאישור מוצר הדגל כטיפול לניוון שרירים על שם דושן (DMD). העניין הרב, אותו יצרה הידיעה, טמון ברמת הקושי של המחלה התורשתית זו. אומנם שכיחותה היא אחד ל-3,500 ילודים זכרים, תוחלת החיים של הסובלים מן המחלה מגיעה עד לגיל 28 תוך ייסורים לא מבוטלים ותופעות לוואי מהטיפולים הקיימים הידועים. בגיל 12, רוב החולים כבר נעזרים בכסא גלגלים ולאחר מכן מגיעים לשיתוק מוחלט תוך התפתחות עצמות אבנורמלית המובילה לעיוותי שלד ועמוד שדרה. נכון לשנת 2014, אין ריפוי למחלה. אולם מתן סטרואידים מעכב את התפתחות המחלה, תוך גרימת תופעות לוואי.
הסיכון העיקרי הטמון בהשקעה כזו הוא חוסר הכנסות מפעילות השוטפת של סרפטה. החברה מוגדרת כחברת מחקר בלבד ואינה מגובית בתזרים מזומנים יציב. בקופת החברה נותרו כ-166 מיליון דולר במזומן, מול קצב שריפת מזומנים של 62 מיליון דולר לרבעון (האחרון המדווח). כלומר מניה זו יכולה לעניין משקיעי קטליסט – המעריכים התפתחויות כתוצאה מאירוע מהותי. כמו כן, ראוי להזכיר כי מרבית המוצרים בפיתוח נמצאים בשלבים מאוד מוקדמים של מחקר ואף לא החלו בניסויים קליניים. בחברה מעריכים כי יגישו את כל המידע החסר ל-FDA עד סוף מחצית הראשונה של השנה, כלומר בעוד שבוע, ויצפו לתשובה של המנהל תוך חודשיים, כלומר במהלך הרבעון השלישי 2015. מכל האמור, ניתן לסכם כי מדובר בהשקעה תנודתית מאוד וכרוכה בנטילת סיכון לא מבוטל, יחד עם זאת, טכנולוגיה פורצת דרך ופנייה לתחומים כה פוטנציאליים, בהחלט ראויים למעקב אחרי המניה זו בתקופה הקרובה.