קייתרה (Kythera Biopharmaceuticals), חברת ביומד אמריקאית, העוסקת בפיתוח תכשירים לאסתטיקה, הינה חברה במועדון המיליארד, אליו הצטרפה במהלך השנה האחרונה לאחר שהוסיפה לערכה קרוב ל-50%. כעת, על רקע הטלטלה הפוקדת את הענף הביומד בבורסות ארה"ב, משקיעיה והנהלתה מתכוננים למהלך השבוע, אשר יכול לזרז את מסחור מוצר הדגל של החברה אשר זכה לפני כשבועיים לאישור סופי של המנהל המזון והתרופות האמריקאי FDA. החברה תציג ביום חמישי הקרוב בכנס של בנק אוף אמריקה ובמהלכו תנסה לשכנע את חברות הפארמה הגדולות והשוק כי אזהרות של FDA באשר לטיפול של החברה בתופעת "הסנטר הכפול" אינן כה משמעותיות.
כאמור, קייתרה ממקדת את מאמצי המחקר שלה בתחום האסתטיקה הרפואית וטרם החלה לשווק מוצר כלשהו קרי אינה מציגה הכנסות בדוחותיה הכספיים. צנרת פיתוח של החברה, המפתחת וממסחרת מוצרי מרשם חדשים תרופתיים לשוק הרפואה האסתטית, לא מגוונת ומורכבת משני מוצרים עיקריים. אחד, מוצר ה-KYTH-105 הינו תכשיר למניעת התקרחות בשלבים המוקדמים ונמצא כעת בשלבי הוכחת הייתכנות בלבד. לפי כך, המוצר הדגל והיחיד המתקדם של החברה הינו ATX-101 או בשמו המסחרי KYBELLA, והינו תרופה הניתנת בהזרקה לטיפול בשומן רווי תת עורי, תופעה הידועה גם כ"סנטר כפול". תכשיר זה הינו יחיד במינו ומיעד להרוס תאי שומן כך שלא יוכלו לצבור שומן רווי. חוץ מארה"ב, החברה מקדמת מוצר זה גם בשוויץ, קנדה ואוסטרליה.
מניות החברה נסחרות בנאסד"ק תחת סימול KYTH ולפי שווי לא מבוטל של 1.2 מיליארד דולר. בשל העדר מכירות, עיקר השווי מיוחס לציפיות השוק מתרופת KYBELLA. עוד לפני כשבועיים ולפני יום ה-PDUFA שנקבע ל-13 במאי, הכריזה החברה כי קיבלה אישור סופי באשר לשיווק בארה"ב המוצר שהשלים את כל שלבי ניסוי הקליני. בחברה מציינים כי לטיפול בשומן באזור הרגיש מתחת לסנטר אין כיום טיפול אפקטיבי מוכח ומוצרה מועמד להיות הטיפול הלא פולשני הראשון מסוגו בנישה האמורה. יחד עם זאת, ב-FDA הזהירו ממספר תופעות לוואי הכרוכות בטיפול והמניה של קייתרה הגיבה בירידות מתונות. כעת על החברה להוכיח לשוק ההפך ולעניין חברות פארמה גדולות כגון Allergan.
הטיפול בזריקות של קייתרה, הממיס שומנים ומעלים סנטר כפול, מתבצע במשך כחצי שנה וכולל עד 50 הזרקות חודשיות. הזריקה בינתיים אושרה בארה"ב בלבד. בתוך מספר שבועות מבטיחה הזריקה המהפכנית להפחית משמעותית את המימדים של הסנטר הכפול, ואף להעלים אותו לגמרי. יש לציין כי תופעת "סנטר כפול" נובעת מהצטברות שומן תת עורי, האופיינית לכבדי משקל, ותוצאותיה הינה כפל עור. הטיפול היעיל ביותר הידוע עד כה לתופעה הוא ניתוח פלסטי המבתק את תאי השומן ושואב אותם. אולם הניתוח דורש החלמה תחת חבישות ומותיר צלקות, לרוב בצידי הסנטר או מאחורי האוזניים.
יחד עם זאת, ב-FDA הזהירו כי אין להשתמש בזריקה של קייתרה באזורים אחרים בגוף לטיפול בתאי שומן. כמו כן, במנהל ציינו כי יחד עם תאי השומן, זריקת KYBELLA יכולה להשמיד גם תאים אחרים כמו תאי עור במידה והזרקה תתבצע באופן שגוי (לתוך העור ולא מתחתיו). לכן, על המטופל להיעזר במומחה ולא להזריק תרופה בעצמו ובלבד לאחר שהבין את כל הסיכונים הכרוכים בטיפול, אמרו נציגי FDA. מנגד, המנהל אישר את התרופה לאחר שנבדקה בקרב כ-1,022 מטופלים והוכיחה את בטיחותה. במקביל, ב-FDA הזהירו מתופעות לוואי אפשריות קשות כגון פגיעה עצבית בלסת שיכולה לגרום לעיוות של חיוך או לחולשת שרירי הפנים. כמו כן, הזריקה יכולה לגרום לנפיחות, שטף דם, כאב, חוסר תחושה, אדמומיות וכדומה.
לסיכום, למרות הציפיות השוק המתבטאות בערכה הלא מבוטל של החברה, אישור FDA טרם קיבל ביטוי במלואו במניה. אזהרות מתופעות לוואי הרתיעו את המשקיעים וכעת על החברה להוכיח את המודל העסקי שלה, לפתור את בעיית התופעות המוזכרות ולהראות לשוק כי מוצרה בטוח ומהווה אלטרנטיבה יחידה ויעילה ביותר לטיפול כירורגי. על החברה לעשות המהלך בתקופה הקרובה כי אינה מגובית בהכנסות מפעילות שוטפת. במידה ותפתור בעיה זו, יכולה החברה לעניין שחקניות פארמה גדולות ולהציף ערך במיוחד בתנאי הסקטור הנוחים כאשר חברות פארמה יושבות על הר מזומנים ומאתרות מטרות לרכישה.
"בתעשיית המכשור הרפואי יש חשיבות גבוהה לאופן בו מנוהלים פרויקטים של מוצרים חדשים," אומרים בחברת דאסו סיסטמס, המספקת פתרונות 3DEXPERIENCE לניהול פרויקטים, החל משלב הרעיון ועד לשלב השיווק וההפצה. "כדי למנוע מצבים כמו המקרה הנוכחי בו מוצר מקבל אישור של ה-FDA אך לא מצליח לחדור לשוק, כדאי להיות מוכנים מראש עם התשתיות הטכנולוגיות הנכונות, אשר גם מעודדות שיתוף פעולה וחדשנות, ובעיקר מאפשרות עמידה ברגולציה הקפדנית ביותר. בעזרת הפתרונות הטכנולוגיים הנכונים והעדכניים ביותר ניתן לנהל את כל מחזור חיי המוצר וכך להגיע לאספקה מהירה יותר של מוצרים לשווקים חדשים."