קומפיוג’ן כשמה כן היא – חברה המשלבת את עולם המחשוב ועולם הגנטיקה. קומפיוג’ן מפתחת פלטפורמות חישוב (אלגוריתמיים) המאפשרות גילוי תרופות ביולוגיות למחלות שונות. מערכות המחשוב אותם מפתחת קומפיוג’ן מעבדות ידע מדעי רחב היקף ומחליפות, למעשה, את האדם החוקר בתהליך הראשוני של מציאת תרופה פוטנציאלית למחלה ספציפית. בשנים האחרונות החליטה החברה להתמקד במציאת תרופות אימונותרפיות לטיפול במחלות סרטן.
תרופות אימונותרפיות הינן תרופות ביולוגיות המונחות לפגוע באופן ספציפי בתאים סרטניים בלבד. זאת, בניגוד לטיפול הכימותרפי המביא להרס כל התאים המתחלקים בגוף, ללא הבחנה בין תא בריא לתא סרטני. כיום, מרבית התרופות לטיפול בסרטן המושקות לשוק והנמצאות בשלבי פיתוח הינם תרופות אימונותרפיות. תחום התרופות האימונותרפיות לטיפול בסרטן הינו אחד מתחומי המחקר המתפתחים ביותר בענף האונקולוגיה שהוא עצמו צפוי להוביל את שוק הפארמה עם היקף מכירות של- 74-84 מיליארד דולר ב- 2017. שתי דוגמאות לתרופות האימונותרפיות ניתן למצוא המקום ה- 25 ו- 26 ברשימת 100 התרופות המובילות בבחינת היקף מכירות: Gleevec של נוברטיס לטיפול בלוקמיה ו- Herceptin לטיפול בסרטן השד. שניהן עם מכירות של 2 מיליארד דולר בשנה האחרונה. נתוני שוק אילו עשויים לרמוז מדוע החליטה קומפיוג’ן להשתמש בפלטפורמות החישובית שלה כדי למצוא דווקא תרופות אימונותרפיות לטיפול בסרטן.
אם כך, כיצד זה עובד? התרופות האימונותרפיות מבוססות ברובן על מציאת חלבונים ספציפיים הנמצאים אך ורק על תאים סרטניים. עם זיהוי החלבון, המבדל את התא הסרטני משאר התאים הבריאים בגוף, ניתן לפתח נוגדן המתביית על התא הסרטני. נוגדן זה יכול לשאת רעל ההורג את התא או לגרום להפעלת מערכת להשמדה עצמית הנמצאת בכל תא חי ובכך להביא את התא הסרטני להמית את עצמו. נוגדן זה יכול גם לאותת למערכת החיסונית, אשר איננה מסוגלת לזהות לבדה תא סרטני, כי זהו תא חולה שיש לחסלו. קומפיוג’ן משתמשת באלגוריתמיים החישוביים שברשותה במטרה לזהות כמה שיותר חלבונים ספציפיים הנמצאים אך ורק על תאים סרטניים.
המודל העסקי של החברה מבוסס על מציאת החלבונים המיוחלים וחתימת הסכם שיתוף פעולה עם חברת תרופות מובילה עוד לפני השלב הפרה קליני של פיתוח התרופה. הרציונל הוא פשוט - מאחר ורובו ככולו של הידע בקומפיוג’ן מרוכז בשלב הראשוני של גילוי החלבונים, הדרך הבטוחה ביותר להמשיך את תהליך הפיתוח הינו באמצעות שיתוף פעולה עם חברה בעלת מוניטין, ידע וניסיון בכל הנוגע לפיתוח הנוגדנים ושלבי הקליניקה והרישום עד להגעת התרופה אל השוק. באשר לאסטרטגיה בעתיד - ככל שימצאו יותר חלבונים ויחתמו יותר הסכמי שת"פ, כך תצבור החברה יותר מן הידע וההון הנדרשים לשם הבאת התרופה לשלבים מתקדמים יותר ללא צורך בשותף. אז, הערך לבעלי המניות יהיה גדול יותר עבור כל גילוי.
נכון לעכשיו, מחזיקה קומפיוג’ן בהסכם שת"פ אחד עם ענקית התרופות באייר למחקר, פיתוח ומסחור תרופות לסרטן המבוססות על הנוגדנים המתבייתים על שניים מהחלבונים שהתגלו על ידה. לאחרונה דווחה קומפיוג’ן על השגת אבן דרך ראשונית בשלב הפרה קליני של הפיתוח עם באייר. על פי תנאי ההסכם קומפיוג’ן זכאית לקבל בעתיד כ- 30 מ’ דולר עבור השגת יעדים בשלב הפרה קליני ולמעלה מ- 500 מ’ דולר בתשלומים עבור עמידה באבני דרך לאורך כל הפיתוח. בנוסף, בתרחיש של השלמת הרישום והשקת תרופה תהיה קומפיוג’ן זכאית לתמלוגים מהמכירות.
פרט לשני החלבונים הנמצאים תחת שת"פ עם באייר, מחזיקה קומפיוג’ן בעוד 11 חלבונים הנמצאים על תאים סרטניים והעשויים לשמש בסיס לפיתוח תרופות אימונותרפיות נוספות, כאשר ארבע מהם התגלו זה לא מכבר. הנהלת החברה מצפה כי במהלך השנה הקרובה תצליח לחתום על הסכם שת"פ חדש למחקר, פיתוח ומסחור של תרופה המבוססת על חלבון אחד או יותר. במקביל, החברה ממשיכה לפעול במטרה לגלות חלבונים נוספים העשויים לשמש בסיס לתרופות האימונותרפיות.
היתרון הקיים בקומפיוג’ן על פני שאר החברות המתמקדות בתחום התרופות האימונותרפיות בפרט וחברות ביו-מד בכלל הוא שהפלטפורמה בה מחזיקה החברה הינה מערכת לומדת. באופן זה קומפיוג’ן מסוגלת להמשיך ולגלות חלבונים שיהווה בסיס פוטנציאלי לתרופות ולהסכמי שת"פ. ככלל, ככל שהחברה תזכה ליותר שיתופי פעולה כך הסבירות להבאת תרופה לשוק תגדל. משקיע הרוצה ליצור חשיפה ממוקדת וארוכת טווח לתחום המחקר והפיתוח של תרופות אונקולוגיות חדישות, עשוי למצוא את מבוקשו בחברת קומפיוג’ן.