חברת פרוטליקס הודיעה היום כי החלה בגיוס חולים לניסוי קליני פאזה IIa בגלוקוצרברוזידאז (GCD) במתן פומי, או GCD אוראלי, לטיפול במחלת גושה.
GCD פומי הוא אנזים גלוקוצרברוזידאז הייחודי לחברה בעל מבנה גליקוזילציה מתאים, המבוטא בתאי צמח ועובר קפסולציה באופן טבעי בתוך תאי גזר, אשר ניתן דרך הפה. החברה מצפה שהניסוי יושלם במהלך הרבעון השלישי של שנת 2014.
ניסוי פאזה IIa יארך 28 יום רצופים של מינון עולה לכל חולה בהתוויה פתוחה, מטרתו להעריך את בטיחות 112-PRX פומי וללמוד את הפרמקוקינטיקה תלוית המינון של GCD פומי ב-10 חולי גושה מבוגרים נאיביים. המשתתפים בניסוי יקבלו מנה בודדת יומית של GCD פומי במתן אוראלי במשך 5 ימים עוקבים בכל מינון.
במהלך ניסוי פאזה ראשונה שבוצע בסוף שנת 2013, GCD פומי נמצא בטוח ונסבל היטב בכל 16 החולים, ולאורך כל שלושת המינונים שנבחנו. לא דווחו כל אירועים חמורים הקשורים בתרופה ואף חולה לא פרש מהניסוי טרם סיומו. נוכחות של אנזים GCD נצפתה במחזור הדם והאנזים הראה פעילות ביולוגית. ע"י מתן פומי יומיומי של GCD אוראלי, חברת פרוטליקס מצפה להגיע לרמה יציבה של אנזים GCD פעיל במחזור הדם של החולים, באופן דומה למצב הפזיולוגי הקיים באנשים בריאים.
"עם סיום ניסוי פאזה ראשונה שלנו ב-GCD אוראלי בסוף השנה שעברה, שמחנו לראות את הוכחת ההיתכנות שהודגמה בניסוי ואנו מצפים להמשך הפיתוח של טיפול אנזימי במתן פומי לחולי גושה" ציין ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "אנו מאמינים שלמתן פומי של אנזים GCD ישנה היכולת לשפר את איכות החיים של החולים, ואף אולי לשפר את מצבם הקליני באמצעות שמירה על מתן קבוע של טיפול בעל הפעילות היעילה והבטוחה של מתן טיפול אנזימי".