ביוליין אר.אקס הודיעה היום, כי הגישה את הבקשות הרגולטוריות הדרושות להתחלת ניסוי קליני Phase 1 באינדיקציה נוספת ב- BL-8040, טיפול חדשני לנדידת תאי גזע ממח העצם למחזור הדם ההיקפי. הבקשות הרגולטוריות הוגשו לוועדת הלסינקי המוסדית (IRB) של בית החולים הדסה והניסוי צפוי להתחיל במהלך הרבעון השני של שנת 2014.
הניסוי יהיה בנוי מ- 2 חלקים: החלק הראשון של הניסוי יהיה רנדומאלי בעל סמיות כפולה, מבוקר פלסבו, במינונים עולים במטרה לבדוק את הבטיחות והסבילות של מתן מינונים חוזרים ועולים של BL-8040 בנבדקים בריאים. היעדים המשניים כוללים הערכת היעילות של BL-8040 בעידוד נדידת תאי גזע כטיפול עצמאי, כמו גם מעקב אחר הפרופיל הפרמקוקינטי של התרופה. חלק זה יבוצע בקרב ארבע קבוצות מתנדבים, כשבכל קבוצה 8 נבדקים בריאים. החלק הראשון של הניסוי ישמש כדי לבחור את המינון הבטוח והיעיל האופטימלי של BL-8040 כטיפול עצמאי, אשר בו ייעשה שימוש בחלקו השני של הניסוי.
החלק השני בניסוי הוא פתוח ונועד להעריך את יכולת הטיפול ב- BL-8040 לעודד נדידת תאי גזע, כמו גם למדוד את כמות התאים שנאספו על ידי הליך האיסוף (leukapheresis). היעדים המשניים בניסוי הינם הערכת החיות והפעילות הביולוגית של תאים אשר BL-8040 הביא לנדידתם ונאספו על ידי leukapheresis. חלק זה יבוצע בקבוצה אחת של 8 נבדקים בריאים אשר יקבלו BL-8040 במינון שייקבע בחלק הראשון של הניסוי.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., מסרה: "נדידת תאי גזע הופכת לשיטה נפוצה יותר ויותר לאיסוף תאי גזע, הן מהחולה עצמו והן לצורך תרומת מח עצם, כתחליף לפרוצדורה כירורגית של הפקת מח עצם. תהליך האיסוף המקובל כיום כרוך בזריקות יומיות של G-CSF במשך 4-6 ימים, הליך שהוא יקר ויותר מכך, אינו יעיל בקרב עד 20% מחולי מיאלומה נפוצה. על כן, היינו מרוצים מאד מתוצאות הניסוי Phase 1/2 בחולי מיאלומה נפוצה, שהתפרסמו לאחרונה בכתב העת המדעי המוביל Clinical Cancer Research, שהראו שזריקה בודדת של BL-8040 הינה יעילה מאד בעידוד נדידת תאי גזע בשילוב עם G-CSF.
"מטרת הניסוי הנוכחי הינה להעריך את יעילות עידוד נדידת התאים של BL-8040 כטיפול עצמאי, דבר אשר עשוי לקצר משמעותית ולהפחית את עלויות הטיפול. כפי שדיווחנו בדצמבר 2013, ניסוי Phase 2 ב- BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) נמצא בעיצומו, ותוצאותיו הסופיות צפויות במחצית השנייה של 2014. עידוד נדידת תאי גזע הינה רק אינדיקציה אחת מתוך אינדיקציות המטולוגיות נוספות אשר בכוונתנו לבחון עבור הפלטפורמה של BL-8040 בעתיד", סיכמה ד"ר סויצקי.