ביוליין אר. אקס. הודיעה היום על תוצאות ראשוניות מבטיחות עבור BL-8040 בניסוי קליני Phase 2 בחולים בעלי התפרצות מחודשת של לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML).
התוצאות הראשוניות מראות כי BL-8040 הינו בטיחותי בכל המינונים שנבדקו עד כה, הן כטיפול עצמאי והן בשילוב עם מינון גבוה של התרופה הכימותרפית Cytarabine (Ara-C). כמו כן, נמצא כי BL-8040 מעודד נדידה משמעותית של תאים סרטניים ממח העצם למחזור הדם ההיקפי, ובכך מגדיל את חשיפתם של תאים אלה לטיפול הכימותרפי.
בנוסף, נצפו סימנים של מוות משמעותי של תאים סרטניים (אפופטוזיס) בעקבות מתן של המינונים הגבוהים יותר שנבדקו עד כה. השלב הנוכחי בניסוי טרם הגיע למינון הגבוה ביותר המתוכנן, ובכך בעצם תיתכן השפעה משמעותית יותר של BL-8040 בקבוצות להן יינתן מינון גבוה יותר בהמשך הניסוי.
הניסוי הנוכחי הינו ניסוי קליני Phase 2 רב מרכזי, ניסוי גלוי (ללא סמיות) הנערך תחת IND ומטרתו להעריך את הבטיחות והיעילות של BL-8040 במתן מינונים חוזרים ועולים בחולים בוגרים הסובלים מהתפרצות מחודשת של לוקמיה מיאלואידית חריפה. היעדים העיקריים של הניסוי הם הערכת הבטיחות והסבילות של BL-8040. היעדים המשניים כוללים את בדיקת הפרופיל הפרמקו-קינטי של התרופה (ריכוזה בדם), והערכת יעילות התרופה, המתבטאת בעידוד נדידת תאים סרטניים ממח העצם אל מחזור הדם, רמת הרס תאים אלו (אפופטוזיס) ורמת התגובה הקלינית.
עד כה, גוייסו לניסוי שמונה חולים מתוך 50 חולים הצפויים להשתתף בניסוי בשמונה מרכזים בארה"ב ובישראל. הניסוי מורכב משני חלקים: השלב הנוכחי, של מתן מינונים עולים לצורך קביעת מינון התרופה, והשלב הבא, הרחבת הניסוי וביצועו במינון הבטוח הגבוה ביותר שייקבע בשלב הנוכחי. בשלב המינונים העולים, משתתפי הניסוי מגויסים בקבוצות של שלושה חולים בכל קבוצה, כאשר המינון עולה בכל קבוצה עוקבת בהסתמך על תוצאות הבטיחות של הקבוצה שלפניה. עד כה לא נצפו תופעות לוואי הקשורות ל- BL-8040, מלבד תגובה זמנית וחלשה במקום ההזרקה. המינון של BL-8040 שניתן לקבוצה הנוכחית בניסוי הוא 1.0 מיליגרם/ק"ג, כאשר המינון הגבוה ביותר המתוכנן בניסוי הוא של 1.5 מיליגרם/ק"ג.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס, מסרה: "אנו שמחים מאוד על התוצאות הראשוניות בניסוי Phase 2 ב- BL-8040 בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה. זהו אחד מהנכסים הקליניים המבטיחים ביותר שלנו, ותוצאות אלה מספקות תמיכה נוספת בפוטנציאל של תרופה ייחודית זו. על אף שהניסוי מצוי בשלב מוקדם וטרם השלמנו את קביעת המינון האופטימלי של התרופה, ניתן כבר לראות נדידה מרשימה של תאים סרטניים ממח העצם למחזור הדם בשיעור גבוה יותר באופן ניכר ממה שנראה עד היום בתרופות אחרות אשר נבדקו להתוויה זו. בנוסף, ישנם סימנים ראשוניים של השריית אפופטוזיס משמעותית של תאי הסרטן, בדומה למה שנצפה בניסויים פרה-קליניים עם BL-8040".
"השלב הראשון בניסוי, של מתן מינונים עולים, דורש הערכת הבטיחות והסבילות על-ידי ועדת ניטור נתונים ובטיחות חיצונית לפני ההתקדמות למינון העולה הבא, ואילו שלב הרחבת הניסוי ימשיך במינון האופטימלי ללא צורך בהערכה שכזו. לכן, אנו מצפים ששלב הרחבת הניסוי ימשיך בקצב מהיר יותר באופן משמעותי לעומת שלב העלאת המינונים. אנו מצפים לפרסם תוצאות ביניים בניסוי בסוף שלב העלאת המינון, הצפויות במהלך הרבעון השני של 2014, ולפרסם את התוצאות הסופיות בניסוי כולו במחצית השנייה של 2014. בנוסף, תוכניות הפיתוח העתידיות של BL-8040 כוללות בחינת התאמה לאינדיקציות המטולוגיות נוספות, כולל התחלת ניסויים קליניים בנדידת תאי גזע ובלוקמיה מיאלואידית כרונית במחצית הראשונה של 2014."
ד"ר גאוטאם בורטאקור, החוקר הראשי בניסוי מהמרכז בעל השם העולמי לחקר הסרטן MD Anderson ביוסטון, טקסס, מסר: "לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) הינה מחלה בעלת צורך ברור בטיפולים חדשים ויעילים יותר. האפשרויות הקיימות כיום הינן מוגבלות למדי, ושיעור ההישרדות לחמש שנים הוא נמוך בהשוואה לסוגי סרטן דם אחרים. הדבר נכון במיוחד לגבי חולים בעלי התפרצות מחודשת של המחלה. התוצאות הראשוניות בניסוי Phase 2 ב- BL-8040 מראות השפעה אפופטוטית יוצאת דופן של התרופה על תאי סרטן AML, והתרופה היא ייחודית ביכולתה להשרות הן נדידת תאים סרטניים ממח העצם, והן מוות של תאים אלה בו זמנית. על כן, יש בי תקוות גדולות כי תרופה זו תהיה תוספת חשובה לארסנל התרופות המוגבל הקיים כיום לטיפול ב- AML".