קמהדע הודיעה היום על השלמת השלב המכריע II/III של ניסויים קליניים באירופה ובקנדה ב-AAT נשאף, לטיפול בחוסר בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין.
החברה, שמפתחת חלבון ריפוי נגזר פלזמה עם התמקדות באינדיקציות יתום, מצפה לדווח על תוצאות סופיות ממחקר זה ברבעון הראשון של 2014.
המחקר האקראי והרב מרכזי הוא כפול סמיות ומבוקר פלסבו, ונועד להעריך את הבטיחות והיעילות של ה-AAT האנושי הנשאף של קמהדע לטיפול ב-AATD ב> 160 חולים. המחקר כלל שאיפה של 160 מ"ג או פלצבו של AAT אנושי פעמיים ביום , באמצעות התקן ה-eFlow למשך 50 שבועות. לחולים ניתנה האפשרות להשתתף במחקר הרחבה של תווית פתוחה למשך 50 שבועות נוספים.
נקודת הסיום הראשונית של המחקר הואההבדל באירועי החמרה בין שתי הקבוצות בשנה אחת, והוא 80% מופעל כדי להדגים הבדל של 20%. כוח מבוסס על מספר האירועים שנאספו במהלך המחקר. נקודות סיום משנית כוללת פרמטרים נוספים של אירועי החמרה, בדיקות תפקוד ריאות ובטיחות. נקודות גישוש נוספות כוללות צפיפות CT בקבוצת משנה של נושאים, מדידות איכות חיים ועוד.
"אנו גאים על השלמת מחקר מרכזי זה כמתוכנן, ומצפים למימוש הפוטנציאל של פריצת הדרך שלנו עם מוצר ה-AAT הנשאף", אמר דוד צור, מנכ"ל קמהדע. "החלק המבוקר של מחקר מרכזי זה הושלם, אך חולים עדיין מטופלים במחקר הארכת תווית פתוחה, עם שיעורי השתתפות גבוהים מאוד. אנו מאמינים ששיעורים אלה תומכים בהעדפת הרופאים לטפל באמצעות ה-AAT הנשאף".