קומבינציית RHB-104 של רדהיל ביופארמה השיגה תוצאות של 80% הפוגה (רמיסיה) בניסוי עצמאי עם ילדים חולי קרוהן. במחקר הפדיאטרי הרטרוספקטיבי, אשר הוצג בכנס המדעי השנתי של ה- American College of Gastroenterology (ACG), הושגו תוצאות חיוביות עם 80% הפוגה במחלת הקרוהן.
תרופת RHB-104 של רדהיל הינה פורמולציה מוגנט פטנט חדשה ומשופרת, במתן בקפסולה, של קומבינציית החומרים הפעילים בה נעשה שימוש בניסוי הרטרוספקטיבי. המחקר הרטרוספקטיבי העצמאי נערך במרכז קליני יחיד באוסטרליה על ידי פרופסור תומאס בורודי, חבר בועדה המייעצת של רדהיל וחוקר בעל שם עולמי בתחום מחלות מערכת העיכול אשר פיתח את תרופת RHB-104.
רדהיל החלה לאחרונה ניסויPhase III בארה"ב עם תרופת RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן בחולים בוגרים ומתכננת להתחיל ניסוי Phase III שני, באירופה, במחצית הראשונה של 2014.
המחקר נערך במרכז קליני יחיד, ובמסגרתו טופלו 10 ילדים החולים במחלת הקרוהן באמצעות פורמולציה מוקדמת של תרופת RHB-104 של רדהיל להדברת חיידק ה- MAP (Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis), והכילה את אותם החומרים הפעילים במינונים המותאמים לטיפול בילדים. מחלת הקרוהן הינה מחלה דלקתית של מערכת העיכול לה צרכים טיפוליים ללא מענה.
הניסוי נערך על ידי פרופסור תומאס בורודי במרכז למחלות של מערכת העיכול בסידני, אוטרליה, ונועד לבחון את הבטיחות והיעילות של טיפול להדברת חיידק ה- MAP כטיפול במחלת הקרוהן בילדים.
התוצאות של המחקר הרטרוספקטי האוסטרלי הראו הפוגה (רמיסיה) קלינית של 80% במחלת הקרוהן ב- 10 ילדים בגילאי 8-17 (גיל חציוני: 14.3) אשר טופלו לתקופות של 6 עד 117 חודשים (9.75 שנים). מצב החולים נבחן ותועד באופן קבוע במהלך הטיפול באמצעות שימוש במדד PCDAI (Pediatric Crohn’s Disease Activity Index – המדד המקובל לבחינת פעילות מחלת הקרוהן בילדים) ומצב הפוגה של המחלה הוגדר כ- PCDAI
משך הזמן החציוני של הפוגה במחלה היה 16 חודשים, כאשר בעת פרסום התוצאות מחלתו של אחד המטופלים נותרה בהפוגה למשך 76 חודשים. בנוסף הראו התוצאות של המחקר הרטרוספקטיבי קשר חזק בין טיפול בקומבינציה האנטיביוטית לבין תגובה קלינית בחולים אשר לא טופלו קודם לכן באמצעים המדכאים את מערכת החיסון המשמשים כטיפול נפוץ למחלת הקרוהן. בניסוי דווחו תופעות לוואי קלות בלבד אשר לא הצריכו שינויים במינון התרופה.
רדהיל החלה לאחרונה ניסוי Phase III בארה"ב עם RHB-104 לטיפול במחלת הקרוהן בחולים בוגרים (ניסוי המכונה MAP US) ובכוונתה להתחיל ניסוי Phase III נוסף, באירופה, במחצית הראשונה של 2014 (ניסוי המכונה MAP Europe). ב- 2011 הוענק ל- RHB-104, על-ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), מעמד של תרופת יתום עבור טיפול במחלת הקרוהן בילדים.
RHB-104 הינה קומבינציה אנטיביוטית חדשנית, מוגנת פטנט, במתן בקפסולה אוראלית, בעלת פעילות תוך-תאית, אנטי-מיקובקטריאלית ואנטי דלקתית חזקה. הפורמולציה המוקדמת בה נעשה שימוש במחקר הפדיאטרי והפורמולציה מוגנט הפטנט המשופרת של תרופת RHB-104 של רדהיל מבוססות על כמות הולכת וגדלה של עדויות התומכות בהשערה המדעית שמחלת הקרוהן נגרמת על ידי זיהום של חיידק ה- MAP בחולים בעלי רגישות מקדמית לזיהום, ואינה מחלה אוטואימונית בלבד.
פרופסור תומאס בורודי, מפתח הפורמולציה הראשונית של תרופת RHB-104, הינו חבר שאינו מקבל תגמול בועדה המייעצת של רדהיל. פרופסור בורורדי הקים ומנהל את המרכז למחלות של מערכת העיכול בסידני, אוסטרליה, והינו מומחה בעל שם עולמי בתחום הגסטרואנטרולוגיה אשר הוביל פיתוח של גישות טיפוליות חדשות למחלות זיהומיות במערכת העיכול ופיתח גם את הטיפול המשולש הראשון לכיבים (אולקוס) הנגרמים על-ידי חיידק ה- H. pylori. פרופסור בורודי פרסם מעל 200 מחקרים, מאמרים ופרקים בספרים.
ברודי ציין: "זהו פרסום ראשון של מחקר המתאר טיפול בילדים חולי קרוהן באמצעות טיפול להדברת חיידק ה- MAP, ואני נרגש מאד מהתוצאות המצוינות שלו. התוצאות הגבוהות של 80% הפוגה במחלה מעידות על פוטנציאל אמיתי לשיפור משמעותי בחיי חולים צעירים הסובלים ממחלת הקרוהן." פרופסור בורודי הוסיף: "ישנו צורך רפואי ניכר, ללא מענה, בטיפולים חדשניים בעלי מנגנוני פעילות חדשים לטיפול במחלת הקרוהן, ותוצאות המחקר הפדיאטרי הזה מאשרות את אמונתי החזקה בקומבינציה האנטיביוטית כאופציה טיפולית חדשה ובעלת פוטנציאל פורץ דרך למחלת הקרוהן. אני נרגש מכך שרדהיל ביופארמה החלה לאחרונה ניסוי Phase III להערכת הבטיחות והיעילות של RHB-104 לטיפול בחולי קרוהן בוגרים."