החברה עוסקת בפיתוח חיסונים לטיפול בסרטן ומחלות זיהומיות. חיסוני החברה מבוססים על טכנולוגיית VaxHit, המאפשרת זיהוי ופיתוח חיסונים (signal peptide domains) בעלי יכולת יצירת תגובה ספציפית, חזקה ומקיפה של מגוון תאי מערכת החיסון.
בניגוד לחיסון מניעתי הניתן לאנשים בריאים ומשמש להגנה עתידית, חיסון טיפולי מכוון לטיפול באנשים חולים וביכולתו לרתום את כוחה של המערכת החיסונית של החולה, לאתר ולהרוס את גורם המחלה בצורה בטוחה ממוקדת ויעילה. החיסונים הטיפוליים הוכחו ככאלה שאינם מלווים בתופעות לוואי חריפות המאפיינות טיפולים אחרים לסרטן. מבחינת החולה חיסון טיפולי הינו תרופה לכל דבר.
הרציונאל המדעי מאחורי הטכנולוגיה של החברה
תאי T לימפוציטים של מערכת החיסון יכולים לזהות ולהשמיד תאים עצמיים שעברו התמרה סרטנית, או תאים עצמיים שהודבקו בפתוגנים תוך-תאיים כגון נגיפים, חיידקים ופרזיטים. אופן ההכרה של תאיT מתבצע על ידי הצגה של מקטעים מתוך סמנים (אנטיגנים) ספציפיים המבוטאים ביתר בתא הסרטני או בתא שהודבק בפטוגן כחלק מקומפלקס עם מולקולות תואם הרקמות (MHC) עצמיות. הפעלת מערכת החיסון בעזרת חיסון דורשת מוצרים בעלי יכולת קישור חזקה ומקיפה של מולקולותMHC משימה שהיא על גבול הבלתי אפשרי בגלל המורכבות והשונות הגבוהה במולקולות ה-MHC.
טכנולוגיית VaxHit, אשר פותחה בחברת ווקסיל על-ידי מחבר מאמר זה, לאחר שנים של עבודה במוסדות מחקר מובילים בארץ, הינה פלטפורמה טכנולוגית קניינית המשלבת אלגוריתם ושיטות אימונולוגית והמאפשרת זיהוי ובידוד פשוט ומהיר של איזורים חדשים ויחודיים מתוך סמנים (אנטיגנים) דוגמת הסמן הסרטני MUC1 ואחרים ופיתוחם כחיסונים. טכנולוגיית VaxHit עושה שימוש ברצפים הלקוחים מאיזורים מוגדרים הנקראים סיגנל פפטיד (SP) כמקור לחיסונים בעלי תכונות אימונוגניות במיוחד. רצפי ה-SP מצויים במגוון גדול של סמנים (אנטיגנים) ומכאן שלטכנולוגית VaxHit אפשרות לזהות שלל חיסונים מניעתיים וטיפוליים עבור מחלות שונות.
החדשנות של החיסונים מבוססי טכנולוגיית VaxHit טמונה ביכולת הייחודית של רצפי SP (למרות שהינם רצפים קצרים), לקשור בו זמנית מספר רב של מופעים (אללים) של מולקולות תואם הרקמות (MHC) עובדה המאפשרת להם הפעלה חזקה משולבת של מגוון תאי T מסוג CD8 ו- CD4 במרבית אוכלוסיית היעד. זאת ועוד, חיסונים מבוססי טכנולוגיית VaxHit מסוגלים להתמודד באופן טוב יותר עם מנגנון הורדת רמת ביטוי של מולקולות ה-MHC בתאי סרטן ופתוגנים תוך תאיים. חיסון האימיוצין של חברת ווקסיל הינו דוגמא לחיסון המכיל את איזור ה-SP בסמן הסרטני MUC1. תוצאות שהצטברו בשנים האחרונות כולל בניסוי VAXIL-001, אישררו כי אכן תכונותיו כרצף SP מאפשרות לו הפעלה חזקה ורחבה של תאי T באוכלוסייה התרוגנית של 15 חולי סרטן המיאלומה (לתוצאות הניסוי ראה פרסום במאיה). תכונות יחודיות אלה אינן מתקיימות בחיסונים אחרים המצויים בפיתוח כנגד אותו סמן סרטני (MUC1).
שימושים חדשים בטכנולוגיית VaxHit לפיתוח נוגדנים
על מה בעצם המהומה? מדובר במגוון של יתרונות שכולם מהותיים ברמה העיסקית.
1. העובדה שרצפי SP מגיעים לפני התא באופן עצמאי, אומרת שלחיסוניה של ווקסיל דוגמת חיסון האימיוצין, פוטנציאל להפעלת תאיB יוצרי נוגדנים בנוסף להפעלת תאיT. לנוגדנים יכולות חשובות בלוחמה כנגד תאי סרטן ופתוגנים תוך תאיים המצויות בסינרגייה לפעולת תאי ה-T ומכאן משפרת משמעותית את תכונותיו ויכולותיו של האימיוצין. לראייה, תוצאות ניסוי VAXIL-001 של חיסון האימיוצין בחולי מיאלומה אכן הראו כי ביכולתו של החיסון להפעיל שילוב של תאיT ותאיB יוצרי נוגדנים ב 10 מתוך 15 החולים שטופלו בחיסון.
2. ביטוי רצף SP דוגמת רצף האימיוצין על פני תאי סרטן, אך לא על פני תאים נורמלים, מלמדת כי ניתן ליצור נוגדנים רקומבננים בעלי ספציפיות גבוהה כנגדו. שוק הנוגדנים הוא שוק בוגר גדול בו עיסקאות משמעותיות מתבצעות גם בשלב הטרום קליני (ראה עסקת קומפיוגן - באייר - תשלום מראש של 10 מ’ $ + מאות מיליוני $ בתשלומים עתידיים, ללא הוכחה קלינית). העובדה שהגנום ההומני רוצף לחלוטין ואין גנים חדשים שלא זוהו, מקשה אף יותר על זיהוי מטרות חדשות ליצירת נוגדנים. על כן הגילוי של ווקסיל עשוי לפתוח צוהר קנייני לשחקנים הרוצים ליצור נוגדנים כנגד סמנים חדשים ובאופן פוטנציאלי גם כנגד סמנים ידועים נגדם כבר יש נוגדנים (מוצרים) מאושרים בחלקם מוצרים המוכרים במיליארדי דולרים בשנה.
3. בנוסף, הנוגדנים החד שבטיים שנוצרו כנגד רצף האימיוצין, הינם כלי חשוב לאבחן ולעקוב אחרי תאי הסרטן בחולים המטופלים בחיסון האימיוצין. כלי זה מסייע מחד לבחור חולים מתאימים לטיפול בחיסון ומאידך נותן מדד מדוייק ואמין בזמן אמת על אפקטיביות הטיפול ולכן עשוי להעלות את סיכויי ההצלחה של החיסון.
לסיכום: טכנולוגית VaxHit הינה פלטפורמה שתהיה בסיס רחב ואיתן למגוון רחב של מוצרים עם מגוון שותפים פוטנציאלים בשווקים מטרה גדולים והחברה בוחנת את הדרך למסחור אפשרי של הטכנולוגיה. כל היישומים מגובים בפטנטים רחבים ורובם אושרר בניסויי הפרקליניקה וקליניקה של החברה.
הכותב - ד"ר ליאור כרמון: מייסד, מנכ"ל וראש מו"פ חברת ווקסיל ביותירפיוטיקס בע"מ (ת"א: וקסל)
קישור לסרטון על ווקסיל ביו - יוטיוב