בהמשך לדיווח של אלביט מדיקל טכנולוג’יס מיום 4 לפברואר, 2013, בדבר ניתוח ראשוני של תוצאות ניסוי Phase III בחולים הסובלים מלוקמיה או מלימפומה, אשר טופלו ב-®StemEx, מתכבדת החברה להודיע כי גמידה סל, חברה כלולה המוחזקת על ידה בשיעור של כ-30.8% (בדילול מלא כ-28.8%), דיווחה לה על תוצאות סופיות של הניסוי כדלקמן:
הניסוי כלל 101 חולים אשר טופלו ב--®StemEx, והוא נערך בכ-25 מרכזים רפואיים בארה"ב, באירופה ובישראל. קבוצת הביקורת של הניסוי כללה כ-300 חולים בעלי מאפיינים דומים לחולים שהשתתפו בניסוי, אשר עברו השתלה של 2 מנות דם טבורי (Double Cord Blood Transplantation) בשנים 2006-2010 ("קבוצת הביקורת"). זו קבוצת ביקורת מעודכנת ורלוונטית יותר מקבוצת הביקורת המקורית מן השנים 1995-2005.
כיעד הניסוי העיקרי (primary end point), נבדקו אחוזי תמותה של החולים 100 ימים לאחר ההשתלה. ניתוח הנתונים העלה כי בתקופה זו, אחוז התמותה בקבוצה שטופלה ב-®StemEx עומד על 15.8% לעומת 24.5% בקבוצת הביקורת (0.035p=).
התוצאות הקליניות שהתקבלו בסוף הניסוי ממדידת יעדי ניסוי משניים (secondary end points) וממדידת נתונים נוספים (exploratory end points), תומכות בתוצאות יעד הניסוי העיקרי:
1. מספר החולים בהם נקלט השתל גבוה יותר בקבוצת ה-®StemEx מאשר בקבוצת הביקורת. כישלון בקליטת השתל היה ב-8.1% מהחולים בקבוצת ה-®StemEx לעומת ב-14.5% בקבוצת הביקורת (p=0.086).
2. הזמן לקליטת תאים נוטרופילים (סוג של תאי מערכת החיסון), neutrophil engraftment, היה משמעותית קצר יותר בקבוצת הניסוי . 21 ימים בממוצע בקבוצה שטופלה ב- ®StemEx, לעומת 28 ימים בקבוצת הביקורת (p<0.0001).
3. הזמן לקליטת טסיות דם,platelet engraftment , היה משמעותית קצר יותר בקבוצת הניסוי: 54 ימים בממוצע בקבוצה שטופלה ב- ®StemExלעומת 105 ימים בקבוצת הביקורת (p=0.008).
4. ככל שהיו יותר תאי גזע (CD34+ stem/progenitor cells) ב- ®StemEx, כך הייתה קליטה מהירה יותר של השתל (P=0.001 עבור תאים נוטרופילים, 0.007P= עבור טסיות דם).
5. בבדיקת אחוזי התמותה 180 יום לאחר ההשתלה, לא נמצאו הבדלים משמעותיים בין הקבוצות. אחוז התמותה עמד על 32.7% בחולים שטופלו ב-®StemEx, לעומת 34.7% בקבוצת הביקורת (p=0.39).
6. לא נרשמו הבדלים משמעותיים במספר אירועי מחלת השתל נגד המאכסן, grade III-IV acute GvHD . 19.4% בקבוצת ה-®StemEx לעומת 16.9% בקבוצת הביקורת (p=0.11).
7. תהליך היצור של ®StemEx הוכח כהדיר וכיעיל מבחינה לוגיסטית, ובכך יכול לאפשר השתלת ®StemEx בחולים במקומות שונים בעולם.
לאור התוצאות האמורות, נערך המיזם המשותף של גמידה סל וטבע תעשיות פרמצבטיות בע"מ להיפגש עם ה-FDA ועם ה-EMA כדי לדון בהליכים הנדרשים לרישום ®StemEx כתרופה בארה"ב ובאירופה.
פרופסור גילירמו סנז, מנהל תחום המטולוגיה קלינית של המחלקה ההמטולוגית בבית החולים האוניברסיטאי לה פה, ולנסיה, ספרד, חוקר ראשי של הניסוי הקליני ב StemEx והחוקר אשר גייס מבין החוקרים הכי הרבה חולים עבור המחקר אמר היום: "אנו נרגשים מאוד מהתוצאות המצוינות של שלב II/III של מחקר StemEx. הוכח באופן חד משמעי כי StemEx הינו תהליך אמין להעשרה של דם טבורי בתאי גזע. StemEx מייצר יותר תאים צעירים, זמן קליטת השתל קצר יותר ומעבר לכך הוכיח שיעור תמותה נמוך יותר בהשוואה לטיפול בדם טבורי ללא העשרה. המסקנה המשמחת היא כי StemEx מסייע לנו להציל חיים".
"נתוני שלב II/III של מחקר StemEx מראים כי StemEx יכול לשמש כאלטרנטיבה להשתלת מח עצם עבור חולים אשר אין באפשרותם לאתר תורם מח עצם מתאים. החברה מתכננת להיפגש בקרוב עם מינהל המזון והתרופות בארה"ב ועם הרשות הרגולטורית באירופה כדי לדון במסלול לאישור המוצר לשיווק" אמרה דר’ יעל מרגולין, נשיא ומנכ"ל גמידה סל.