חברת הביופרמצבטיקה קמהדע מדווחת כי עשרות חולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1, שסיימו את השתתפותם בניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 שמבצעת החברה באירופה ובקנדה, בחרו להמשיך לקבל את הטיפול בתרופת ה-AAT במתן באינהלציה של קמהדע מעבר למסגרת הזמן שנקבעה לטיפול בפרוטוקול וכחלק מהניסוי (OLE). הניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 יסתיים השנה והחברה צופה כי חולים רבים נוספים עשויים אף הם לבקש ולהצטרף בחודשים הקרובים לקבלת המשך טיפול בתרופת ה-AAT באינהלציה מעבר למסגרת זמן הטיפול המקורית שנקבעה במתווה הניסוי. עשרות החולים שכבר מקבלים את הטיפול הנוסף עשויים לתרום מידע קליני נוסף ורב ערך אשר יתרום להיערכותה של החברה לכניסה לשוק.
עוד מעדכנת קמהדע כי במסגרת שיתוף הפעולה עם קייסי (Chiesi FarmaceuticiS.p.A), החלו החברות בהכנות להגשת תיק הרישום לתרופה, הצפויה ב-2014, בכפוף להצלחת הניסוי הקליני.
תוצאות דו"ח ביניים נוסף בניסוי הקליני הפיבוטלי שלב 2-3 (PHASE 2-3 INHALED AAT) באירופה ובקנדה בהתוויית החסר הגנטי בחלבון ה-AAT (אמפיסמה תורשתית) מתבססות על נתוני כל החולים בניסוי עד כה, ותומכות ועקביות עם הדוחות הקודמים ומדגימות פרופיל בטיחותי גבוה. עד היום תופעות הלוואי היוו חלק מהתופעות הידועות כקשורות למחלה והן היו צפויות ובהתאמה למחלת האמפיסמה התורשתית ממנה סובלים החולים. לא נצפו עד היום תופעות הקשורות לתגובות אלרגיות ולא נצפו בעיות או סימנים המעידים על סיכון כלשהוא עקב השימוש במכשיר האינהלציה. הניסוי יסתיים ב-2013 והדו"ח המסכם צפוי להתפרסם בחודשים הראשונים של 2014.
המחקר הקליני הבינלאומי הייחודי שמבצעת קמהדע בתרופת ה-AAT באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 הינו להערכת החברה היחיד והמתקדם בעולם .
באוגוסט 2012 חתמה קמהדע על הסכם אסטרטגי ובלעדי עם חברת קייסי (Chiesi Farmaceutici S.p.A), חברה פארמצבטית מובילה באירופה המתמחה במוצרים בתחום מחלות הנשימה (Respiratory) ומחלות מיוחדות, לשיווק והפצה באירופה של התרופה פורצת הדרך לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה (Inhaled AAT for AATD). על פי ההסכם, קמהדע תקבל כ-60 מיליון דולר בגין עמידה באבני דרך רגולטוריות ויעדי מכירות. בנוסף התחייבה קייסי לרכישות מינימום בהיקף של עשרות מיליוני דולרים לאחר, ובכפוף לקבלת כל האישורים הרגולטורים ואישור ההחזרים הביטוחיים הנדרשים. ההסכם הינו ל-12 שנים וקמהדע מעריכה שפוטנציאל המכירות בגין הסכם ההפצה, אם וככל שתרופת ה-AAT באינהלציה, אשר הינה בעלת מעמד של תרופת יתום, תסיים בהצלחה את הניסוי הקליני Phase 2-3 ותקבל את אישור המכירה באירופה, עשוי להגיע למאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.
כמו כן, קמהדע דיווחה לאחרונה על קבלת אישורInvestigational New Drug Application (IND) מה- FDA האמריקאי לביצוע ניסוי קליני בארה"ב (ניסוי שלב II) עם תרופת ה-AAT באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 והודיעה כי תתחיל בניסוי במהלך המחצית השנייה של 2013.
תרופת ה- AAT של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (ה-(Glassia נמכרת בהצלחה מזה כשנתיים וחצי בארה"ב ומניבה לחברה הכנסות בעשרות מיליוני דולרים בשנה.