חברת פרוטליקס דווחה היום שהחולה הראשון קיבל טיפול ב PRX-112 במסגרת ניסוי קליני פאזה 1 באנזים GCD במתן פומי, לטיפול במחלת הגושה. GCD למתן דרך הפה הינו האנזים גלוקוצרברוזידאז (GCD) המבוטא בתאי צמח ונשמר בתוך תאי הגזר, ובכך הינו מוגן באופן טבעי בתוכם וניתן לתת אותו לחולים דרך הפה. חברת פרוטליקס מצפה שניסוי פאזה 1 יסתיים במהלך הרבעון השלישי של 2013.
"באמצעות השימוש ב-GCD במתן פומי אנו נעזרים במאפיינים הטבעיים של תאי הצמח להעביר אנזים פעיל לזרם הדם של החולים" אמר פרופסור ארי זימרן, מנהל מרפאת הגושה במרכז הרפואי שערי צדק, ירושלים, חוקר מוביל. "אנו מאמינים שמתן GCD דרך הפה יאפשר שיפור באיכות החיים של החולים מבלי להתפשר על היעילות והבטיחות של הטיפול".
פאזה ראשונה של הניסוי הקליני היא ניסוי פרמקוקינטיקה ובטיחות, בהתוויה פתוחה, ונועד להעריך את ההעברה של האנזים לאחר מתן פומי ב-12 נבדקים, חולי גושה. המשתתפים יקבלו תאי גזר מורחפים בנוזל, במתן פומי בודד במסגרת הטיפול הראשונה בניסוי, ושלוש מנות יומיות עוקבות במהלך הטיפול השני בניסוי. ניסויים פרה קליניים של ה-GCD הפומי הוכיחו את יציבות האנזים בתא הגזר ואת היכולת של דופן הצלולוז של תא הצמח להגן על האנזים מפני פירוק במהלך המעבר בדרכי העיכול במודל in vitro של הקיבה והמעי. בנוסף לכך, הן חולדות והן חזירים שהואכלו ב112PRX , תאי גזר שעברו ייבוש בהקפאה המבטאים את אנזים GCD, הראו הן רמות אנזים בפלסמה והן צבירה של האנזים הפעיל באברי מטרה כגון טחול וכבד.
ד"ר עינת בריל אלמון, סמנכ"ל בכירה פיתוח מוצרים, בפרוטליקס הוסיפה:"הוכחנו בהצלחה את יכולת תאי הצמח להוות אמצעי למתן פומי במספר חלבונים טיפוליים בניסויי החיות שביצענו. אנו מאמינים כי תוצאות הניסוי ב-GCD הפומי יספקו תימוכין נוסף לכך שמנגנון המתן האוראלי הזה יכול להיות ישים גם עבור חלבונים אחרים המשמשים לטיפול בהתוויות אחרות