רבות נכתב על אישור ה-FDA לדיכאון שהחברה קיבלה והורעפו שבחים גדולים (ובצדק) על גודל ההישג. בנוסף נטען על ידי רבים, כמיטב הקלישאה על חברות מכשור רפואי שהשיגו את האישור הנכסף, שמרגע שהחלום הוגשם החברה תיבחן על פי שורת ההכנסות והדו"חות הרבעוניים.
האם אמירה זאת נכונה לגבי חברת בריינסוויי?
אין שום ספק שהחברה תצטרך להוכיח את עצמה בפן השיווקי ב-2013 ואבן הדרך הקריטית תהיה בקרוב - חתימה על הסכם הפצה גדול בארה״ב (בשילוב קנדה ע״פ אמירות הנהלת החברה) שגם אולי יאפשר לגזור שווי כלכלי ריאלי לחברה בשלב הזה גם ללא תמחור התוויות קליניות נוספות בעתיד.
באופן יחסי להסכמים שנחתמו עד היום בברזיל, צ׳ילה, איטליה וסקנדינביה זה יהיה הסכם מאוד אסטרטגי ומהותי שגם תהיה לו השפעה מכרעת על שורת ההכנסות של החברה בשנים הקרובות.
רוצה לקרוא דעות נוספות על בריינסוויי? בוא לבקר בפורום ביומד »
אבל נחזור לשאלה המקורית - האם החלום הגדול של בריינסוויי באמת התגשם או שזו רק המערכה הראשונה?
לפני שנבחן מה צפוי בעתיד נבדוק מה משמעות אישור ה-FDA שניתן לחברה במחלת הדיכאון. ההתוויה שקיבלה רחבה מאוד ולמעשה היא האופטימלית שהחברה יכלה לקבל - אישור ה-FDA מכסה את כלל החולים שניסו איזושהי תרופה אנטי-דיכאונית ללא הצלחה (ללא הגבלה במספר התרופות שנלקחו) ו\או כאלו שסבלו מתופעות לוואי כתוצאה מתרופה. האישור גם לא תלוי במינון תרופתי מינימאלי ולכן למעשה בריינסוויי תוכל לטפל בכל חולה דיכאון שרק התחיל לקבל תרופה לדיכאון והחליט להפסיק בין אם מחוסר השפעה ובין אם מתופעות לוואי.
כאמור האישור רחב מאוד ועל אחת כמה וכמה ביחס למתחרה ניורונטיקס שקיבלה אישור לחולים שכשלו בתרופה אחת בלבד ובמינון מינימאלי מסוים. בפועל האישור יאפשר לכלל חולי הדיכאון שניסו איזשהו טיפול תרופתי ללא הצלחה לקבל טיפול ב-DEEP TMS וזאת עוד לפני ECT שנחשב לטיפול מאוד אגרסיבי ומהווה ״מוצא אחרון״ בטיפול בדיכאון.
תמונת המצב נכון להיום בטיפולים בדיכאון מאושרי ה-FDA:
1. תרופות - ישנן הרבה מאוד תרופות אנטי-דיכאוניות בשוק שאינן יעילות לחלק ניכר מהחולים ו\או גורמות לתופעות לוואי קשות (נאמד בכ-30% מכלל החולים)
2. ECT - כרוך באשפוז ובהרדמה, תופעות לוואי קשות ועלויות גבוהות
3. TMS שטחי (ניורונטיקס) - לפי התוצאות הקליניות פחות יעיל באופן משמעותי מה-DEEP TMS וכאמור מאושר רק לחולים שניסו תרופה אחת ויחידה במינון מינימאלי מסוים
4. VNS (סייברוניקס) - פולשני, מאוד יקר ולא כ״כ אפקטיבי, בפועל לא פרקטי לדיכאון
אז מה הלאה בדיכאון?
1. DEEP TMS כטיפול ראשוני לכלל חולי הדיכאון - הטיפול של בריינסוויי הוכח כיעיל לחולים עמידים לתרופות ולכן אפשר להניח שלחולים רגילים הוא יהיה יעיל אף יותר ממרבית התרופות בשוק. כמובן שהחברה תצטרך לאמת את ההנחה הזו בניסוי קליני (לא ברור מה היקפו ומה תהיה הרגולציה שיקבע ה-FDA).
2. שיפור התוצאות בדיכאון על ידי הסטימולטור הרב ערוצי - החברה אמורה להתחיל ניסוי על חולי דיכאון עם הסטימולטור החדש שפיתחה שיאפשר גירוי ב-4 אזורים שקשורים בדיכאון בתקווה להגיע לתוצאות טובות יותר מהסליל הרגיל ואולי אפילו יותר מה-ECT.
3. שילוב של DEEP TMS ו-FMRI - החברה התחילה ניסוי בקנדה לחולי דיכאון שמשלב סקירת FMRI. המטרה של הניסוי היא זיהוי האינדיקטורים של המחלה שאולי יאפשרו להעריך עוד לפני תחילת הטיפול האם הטיפול יצליח או שמדובר בחולה שיש סיכוי גבוה שלא יגיב. בנוסף ישנה אפשרות שבעתיד החברה תציע מס׳ פרוטוקולים/סלילים לחולי דיכאון שיאפשרו לבצע ״אופטימיזציה״ של הטיפול כתלות בפרמטרים הספציפיים של החולה.
כעת נסקור את ההתפתחויות הקליניות הצפויות הקרובות בשאר ההתוויות המתקדמות של החברה:
1. מאניה דפרסיה - החברה נמצאת בשליש הראשון של ניסוי מולטיסנטר במאניה דפרסיה. הניסוי ייערך על 120 מטופלים (כמחצית מהניסוי בדיכאון) והחברה צפויה לסיים את הניסוי עד סוף 2013. במידה והתוצאות בניסוי יהיו חיוביות החברה תגיש בקשה ל-FDA - השאלה המתבקשת היא האם ה-FDA יאשר שוב את מסלול 510K המקוצר בדומה לדיכאון או שהחברה תיאלץ להגיש בקשה במסלול ה-PMA הארוך יחסית.
כך או כך על פניו הסיכויים להצלחה בניסוי גבוהים מאוד והתוצאות בניסוי הראשון היו טובות אפילו יותר מהניסוי בדיכאון. חשוב לציין שנכון להיום אין בשוק תרופה שעוזרת להתקפי המאניה של המחלה ואם החברה תצליח בניסוי גם בהפחתת התקפי המאניה יהיה זה הישג קליני מאוד גדול.
2. אלצהיימר - בנובמבר האחרון החברה פרסמה תוצאות טובות מאוד מניסוי כפול סמיות באיכילוב שנערך על 40 חולים, השיפור בין קבוצת האמת לקבוצת הביקורת בסוף הטיפול היה גבוה אף יותר מהתרופה הנפוצה במחלה שמאושרת FDA. החברה הצהירה שלאור התוצאות תחל בניסוי מולטיסנטר במחלה שייערך על כ-120-140 מטופלים. חשיבות ההצלחה באלצהיימר מבחינת החברה הינה בגודל השוק האדיר במחלה קשה זו והעובדה שאין היום תרופה שמצליחה למנוע את הידרדרות מצב החולים במחלה לאורך זמן.
3. פרקינסון - החברה סיימה ניסוי כפול סמיות מוצלח בתל השומר על 47 חולים ובו התגלה שיפור משמעותי מובהק במספר מדדים של המחלה. בנוסף החברה פרסמה בנובמבר האחרון תוצאות ביניים מניסוי פתוח באיטליה על 27 חולים שגם בו התגלה שיפור מובהק בתסמיני המחלה מה שנותן תיקוף נוסף לתוצאות. החברה ממתינה לתוצאות מניסוי נוסף באיטליה ונראה שע״פ התוצאות עד היום הכיוון מאוד מבטיח וגם כאן החברה תתחיל בניסוי מולטיסנטר להשגת אישור FDA.
4. PTSD - החברה סיימה ניסוי כפול סמיות ב-PTSD שבו הושג שיפור מובהק במדדי המחלה. החברה הכריזה בעבר שתגיש בקשת מה-FDA לתחילת ניסוי מולטיסנטר במחלה.
5. גמילה מעישון - ביוני האחרון החברה הציגה תוצאות ביניים מניסוי כפול סמיות בחולי מחלת ריאות כרונית חסימתית - בניסוי השתתפו 63 מטופלים כאשר באחת מקבוצות הניסוי הושגה ירידה משמעותית אצל כ-80% מהמטופלים וב-50% הושגה גמילה מוחלטת. מדובר בתוצאות מרשימות ביותר גם בהשוואה לטיפולים אחרים בתחום הגמילה מעישון ואפשר להניח שאם התוצאות הסופיות יאוששו את תוצאות הביניים החברה תצא למולטיסנטר גם במחלה זו.
6. BBB (מחסום דם מוח) - אחד הניסויים המרתקים והמסקרנים של החברה נערך על חולי סרטן המוח ובו נבדקת האפשרות לפתיחה זמנית של מחסום דם, מה שיאפשר הולכה של תרופות כימותראפיות בצורה יעילה לאזורים במוח שעד היום לא ניתנים להגעה. בניסוי כפול סמיות על 19 נבדקים שהסתיים באיטליה הוצגה פתיחה משמעותית של המחסום ב-83% מהחולים. לאור התוצאות החוקרים הראשיים בניסוי המליצו להתחיל בניסוי רב-מרכזי בהיקף גדול של חולים על מנת לבדוק את השפעת הולכת התרופות הכימותראפיות לאחר פתיחת מחסום דם המוח ובהחלט אפשרי שאחת מחברות הפארמה תרצה לשתף פעולה עם בריינסוויי בתחום.
מעבר למחלות הנ״ל החברה ערכה עד היום מספר רב של ניסויים קליניים נוספים עם תוצאות מרשימות (סכיזופרניה, טרשת נפוצה, אוטיזם, OCD ועוד) בעשרות מרכזים בעולם ומקיימת נכון להיום יותר מ-20 ניסויים קליניים במקביל - מספר כמעט בלתי נתפס לחברת ביומד בסדר הגודל של בריינסוויי וגם לחברות ביומד בינוניות-גדולות.
בין הניסויים במחלות השונות שהחברה נמצאת בהן רק בתחילת הדרך ובהן עדיין אין תוצאות אפשר לציין את : שיקום משבץ, אפילפסיה, הפרעת קשב, אנורקסיה, השמנת יתר, אישיות גבולית, התמכרות לסמים, תסמונת טורט ועוד.
כמו כן אם נסתכל על חברות הביומד בעולם ובייחוד חברות המכשור הרפואי בתחומים שבהם בריינסוויי עוסקת נגלה שלמעשה אין חברות דומות לה ואישור ה-FDA הרחב בדיכאון הוא אולי הגושפנקה לכך שבריינסוויי מיצבה את עצמה כחברה המובילה בתחום המוח בעולם.
היא נמצאת בפער גדול מבחינת מו"פ מכל חברה אחרת שעוסקת בתחום ה-Neuro-Stimulation, מתקדמת הרבה יותר מהמתחרה ניורונטיקס עם ה-TMS השטחי, הרבה יותר מסייברוניקס עם ה-VNS (שרק מטיפול פולשני ויקר באפילפסיה מכניסה 200 מליון דולר בשנה) וגם הרבה יותר מחברת מדטרוניק עם ה-DBS לטיפול בפרקינסון.
מעבר להתקדמות הרגולטורית בעשרות הניסויים הקליניים שהחברה ערכה עד היום ומאות הפרוטוקולים שנוסו, אחד מתוצרי הלוואי של החברה בפעילותה האינטנסיבית הוא קניין רוחני עצום על פעילות המוח וההשפעות של הטיפול בעומק המוח. בכל תוצאות מניסוי ובייחוד כשיש כמה פרוטוקולים שונים עם תוצאות שונות החברה ״לומדת״ עוד אספקט על המוח, דבר שיכול לעזור גם בשיפור הפרוטוקולים של המחלות השונות.
עובדה ידועה היא שבחברות מכשור רפואי ההתקדמות הרגולטורית מהירה הרבה יותר מחברות פארמה והחברה למעשה הוכיחה עד היום היתכנות אמיתית ב-3 ״ראשי חץ״ - מחלות פסיכיאטריות, נוירולוגיות והתמכרותיות ובמבט לאחור נראה שהפיזור הקליני הרחב וחוסר המיקוד היו החלטה נכונה מאוד לפחות מהבחינה הקלינית. האם זו הייתה גם החלטה עסקית נכונה? הזמן ישפוט וככל הנראה עוד ב-2013, אבל כבר היום אפשר לעמוד על כמה מן ה״יתרונות לפיזור״:
ההנחה הרווחת היא שאחרי מחסום ה-FDA הראשון החיים של החברה יהיו יותר קלים מבחינת התייחסות הרשויות לחברה בעולם והרגולציה תהיה ״נוחה״ יותר, קצב גיוס המטופלים יגבר כתוצאה מההכרה של החברה והמוניטין שצברה והלוגיסטיקה (כאשר עשרות מערכות כבר פרוסות בעולם) תהיה בעלות נמוכה יותר, כל אלו יאפשרו לחברה להמשיך ולהעמיק את הפעילות המחקרית בעולם.
אז האם החלום באמת התגשם?
אולי השאלה הנכונה היא מה החלום ומי החולם...
בריינסוויי כחברת ביומד שזכתה לאישור ה-FDA במחלת הדיכאון אכן הגשימה את החלום הרטוב של חברות בתעשיית הביומד, מעטות הן החברות שהשיגו אישור FDA במחלה עם שוק בקנה מידה ענק כמו דיכאון ומעטות עוד יותר חברות שהשיגו או ישיגו אישור במחלות האחרות שאותן בריינסוויי מתיימרת לפתור.
אבל נראה שהחזון של הנהלת החברה הוא הרבה יותר גדול ורחב מאישור FDA כזה או אחר - מי שבוחן את ההחלטות שקיבלה ההנהלה בשנים האחרונות מבין שברצונם להוביל לא פחות ממהפכה רפואית בתחום ולשם הם חותרים, כשאישור FDA לטיפול בדיכאון הוא רק התחנה הראשונה.
אם בריינסוויי תצליח לעבור בשלום עוד 2-3 תחנות בדרך בשנים הקרובות, אז נוכל לאמר שהחלום הגדול אכן התגשם ואין ספק שזה ישתקף גם במחיר המניה.