חברת הביופרמצבטיקה קמהדע מודיעה היום על קבלת אישור IND (Investigational New Drug) לניסוי קליני שלב II בארה"ב בתרופת ה-AAT באינהלציה של החברה, לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס (CF). תרופת ה-AAT באינהלציה של קמהדע זכתה למעמד של תרופת יתום (Orphan Drug) לטיפול בסיסטיק פיברוזיס הן באירופה והן בארה"ב. להערכת החברה, קמהדע היא המתקדמת בעולם בפיתוח תרופה העושה שימוש ב-AAT באינהלציה להתוויה זו. החברה מתכוונת לפתח ההתוויה במסגרת שותפות אסטרטגית ובודקת את האפשרויות השונות לכך.
הניסוי שאושר לקמהדע הינו ניסוי קליני (שלב II) בארה"ב בתרופת ה-AAT באינהלציה לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס. הניסוי יבדוק מדדים של בטיחות ויעילות . בניסוי קליני קודם (שלב II) שביצעה קמהדע עם חולי סיסטיק פיברוזיס הושגה הצלחה מרובה ונצפה פרופיל בטיחות מצוין לתרופה יחד עם תוצאות חיוביות המעידות על ירידה בדלקתיות הריאה בפרמטרים שונים שנבדקו בניסוי כגון, חלבון האלסטז. הניסוי הקליני הקודם הראה בבירור כי ה-AAT מקטין משמעותית את נטל חלבון האלסטז בריאותיהם של חולי ה-CF , חלבון שבמידה ואינו מבוקר כראוי מחריף את מצב הדלקת בריאותיהם של החולים.
האישור הנוכחי מצטרף לאישור IND אחר שהתקבל מוקדם יותר השנה לניסוי שלב II בארה"ב לטיפול בהתוויית החסר הגנטי בחלבון אלפא- 1 באמצעות AAT במתן באינהלציה, אשר בכוונת החברה להתחיל ב-2013. במקביל, מקדמת החברה ניסוי שלב II/III לטיפול בהתוויית החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 באמצעות AAT במתן באינהלציה באירופה, שצפוי להסתיים בסוף שנת 2013.
סיסטיק פיברוזיס (CF) הנה מחלה תורשתית רב מערכתית הפוגעת בעיקר בנשימה, אך עלולה לפגוע גם במערכות נוספות דוגמת מערכת העיכול, העור ואף הפוריות. זוהי אחת המחלות התורשתיות הנפוצות ביותר בארצות המערב. בישראל כ-600 חולי CF והיא נחשבת לאחת מהמחלות התורשתיות היותר שכיחות ומופיעה בכ-1 מתוך 2,500 תינוקות. מחלת הריאות מתאפיינת בנוכחות מוגברת של כיח רב, צמיגי ומודלק, המוביל למצב כרוני של דלקתיות יתר (inflammation). דלקתיות זו מביאה להרס של מבני הריאה, להידרדרות בתפקודי נשימה ולעלייה בהתלקחויות (אירועי החמרה) נשימתיות.
כיום מרבית הטיפולים למחלה הם טיפולים המתמודדים עם תסמיני המחלה, כגון- אנטיביוטיקה, פיזיותרפיה נשימתית, חומרים הממיסים את הכיח ומרחיבי סימפונות. ה AAT לעומת זאת פונה לטפל באחת מבעיות השורש המחריפות את מחלת הנשימה של חולי ה CF שהיא הדלקתיות בריאה.