חברת פרוטליקס הודיעה היום כי החולה הראשון טופל במסגרת ניסוי קליני פאזה I/II בחולי פאברי בתרופת PRX-102 של החברה. PRX-102 הוא אנזים אלפא גלקטוזידאז A רקומביננטי ייחודי של פרוטליקס שעבר מודיפיקציה כימית, אשר מפותח לשמש טיפול אנזימי חלופי ארוך טווח למחלת פאברי.
"אנו מרוצים מכך ש- PRX102 נכנס לשלב הניסויים הקליניים עוד השנה, כמתוכנן. אנו מאמינים שתרופה זו עשויה לבסוף להוות, חלופה טיפולית מצוינת לחולי הפאברי עם הפוטנציאל להיות טיפול אנזימי חלופי משופר " מסרה ד"ר עינת בריל אלמון, סמנכ"ל בכירה לפיתוח מוצרים בפרוטליקס. "PRX-102 מיוצר בשימוש ב ProCellEx®, מערכת ביטוי החלבונים הייחודית לחברה המשתמשת בתאי צמח מהונדסים גנטית לייצור תוצרים חלבוניים ספציפיים.
הניסוי הקליני - פאזה I/II המנוהל בחולי פאברי בוגרים, יתקיים במרכזים רפואיים שונים בעולם, בהתוויה פתוחה ובמינון משתנה, ומטרתו להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפארמקוקינטיקה והיעילות כתגובה למתן של PRX-102. בניסוי יגויסו 18 חולי פאברי בוגרים, לאחת משלוש קבוצות מינון. כל חולה יקבל עירוי תוך ורידי של PRX-102 מדי שבועיים במהלך 12 שבועות. החולים יקבלו את העירוי ברצף, ועם תום הפרוטוקול הראשוני יוצע לחולים במחקר להמשיך ולקבל PRX-102 במסגרת ניסוי המשך בהתוויה פתוחה.