חברת הביופרמצבטיקה קמהדע , המתמחה בפיתוח, ייצור ומכירת תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים, מדווחת על אישור ה-FDA האמריקאי ל- Investigational New Drug Application IND שהגישה החברה לביצוע ניסוי קליני בארה"ב (ניסוי שלב 2) עם תרופת ה-AAT לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה. במקביל, מקדמת החברה, כמתוכנן, את הניסוי הקליני שלב 2-3 למוצר ה- AATD-IH באירופה ואשר תוצאותיו צפויות להתפרסם בסוף 2013.
קמהדע מעריכה כי אם וככל שתסיים בהצלחה את הניסוי הקליני שלב 2-3 באירופה, עשוי ה-FDA להכיר במידע הקליני שיתקבל במסגרת ניסוי זה, יחד עם המידע הקליני שיתקבל במסגרת הניסוי שלב 2, עבורו קיבלה קמהדע את האישור הנוכחי, בבואו לדון בבקשת אישור שיווק לתרופה. הכרה במידע הקליני שיתקבל במסגרת הניסוי הקליני שלב 2-3 באירופה עשוי להביא לקיצור התקופה עד להגשת בקשת אישור השיווק מה-FDA והבאת התרופה לשוק.
קמהדע בוחנת כעת אפשרויות לשיתוף פעולה אסטרטגי כחלק מכוונתה לקדם את הניסוי הקליני בתרופה באינהלציה בארה"ב.
מטרת הניסוי המתוכנן בתרופת ה-AATD-IH בארה"ב הינו בחינת יעילותה ובטיחותה של התרופה במתן באינהלציה, לפי דרישות ה FDA, וזאת בהמשך להצלחת תרופת ה- AATD-IV של קמהדע במתן בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1, אשר אושרה לשיווק על ידי ה-FDA והנמכרת בארה"ב מזה כשנתיים, בהיקף של עשרות מיליוני דולרים בשנה.
לאחרונה חתמה קמהדע על הסכם אסטרטגי עם חברת קייסי (Chiesi Farmaceutici S.p.A), חברה פארמצבטית מובילה באירופה המתמחה, בין היתר, במוצרים בתחום מחלות הנשימה (Respiratory) ומחלות מיוחדות, לשיווק והפצה באירופה של התרופה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 במתן באינהלציה (ה- AATD-IH). החברה מעריכה כי לעסקה זו פוטנציאל מכירות של מאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.
תרופת ה-AATD-IH עשויה להיות התרופה הראשונה בעולם המיועדת לטיפול בחולים הסובלים מחוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, הניתנת באינהלציה. זו פריצת דרך טכנולוגית ורפואית המצטרפת ליתרונות הנוספים של מוצר האלפא 1 של קמהדע, בכללם היותו המוצר היחיד המאושר הניתן בתמיסה נוזלית, במצב מוכן לשימוש מיידי (ללא הכנה מוקדמת), ללא מייצבים או משמרים ובדרגת ניקיון גבוהה ביותר. חוסר גנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין גורם למחלת האמפיזמה (נפחת תורשתית) ולפגיעה סופנית ברקמת הריאה.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע: "אנו שמחים על אישור ה-IND והאפשרות להיכנס לניסוי קליני מתקדם בארה"ב עם תרופת ה-AAT במתן באינהלציה, במקביל לניסוי שלב 2-3 באירופה הנמצא בשלב מתקדם. בדעתנו לבחון כעת אפשרות לחתימת הסכם עם שותף לצורך קידום הניסוי בארה"ב שעשוי אף להיות ניסוי אחרון וסופי לפני הגשת בקשה לאישור שיווק.
עמידתה של החברה ביעדים שהציבה לעצמה לפיתוח ומסחור תרופת ה-AAT לטיפול במחלת החוסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין, בהתאם לתוכנית העבודה, שכללו קבלת אישור ה-FDA לשיווק תרופת ה-AAT בעירוי בארה"ב, חתימה על הסכם לשיתוף פעולה עם שותף אסטרטגי (חברת בקסטר), צמיחה עקבית במכירות בהיקף של עשרות מיליוני דולרים בשנה, ובנוסף הזיהוי הנכון של ההזדמנות שבקידום הניסויים הקליניים והמסלול הרגולטורי לתרופה באינהלציה באירופה וקבלת אישור ה-IND להתחלת הניסוי הקליני במוצר באינהלציה גם בארה"ב – מוכיחה עצמה כמוצלחת וכבעלת פוטנציאל לקידום תרופת ה-AATD-IH, שהיא תרופת הדגל של החברה, הן בארה"ב והן באירופה, בסמיכות יחסית ותוך ניצול מלוא יכולותיה ויתרונותיה העסקיים והתחרותיים של קמהדע.
ההסכם האסטרטגי עליו חתמנו לאחרונה עם חברת קייסי היווה אף הוא סממן חשוב להבנת העניין הרב שמזהה השוק במוצר באינהלציה והכרה בפוטנציאל הקליני, ואנו מעריכים שככל שנתקדם בהמשך הוכחת ההצלחות הקליניות של המוצר וההיערכות לכניסתו לשוק נצליח לממש את הפוטנציאל העסקי הרב הטמון בו".