ביוליין אר. אקס. חברה ביופרמצבטית לפיתוח תרופות, הודיעה היום על חתימת הסכם רישוי עולמי ובלעדי עם ביוקיין תרפויטיקס, חברת פורטפוליו של כלל תעשיות ביוטכנולוגיה, עבור הפיתוח והמסחור של BL-8040 (לשעבר BKT-140). BL-8040 היא תרופה המיועדת לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) ובסוגים אחרים של סרטני דם, המוכנה להתחיל Phase II של ניסויים קליניים.
BL-8040 היא פפטיד (חלבון קצר) המשמש כמעכב יעיל של CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות והישרדות של תאים. CXCR4 מתבטא ברמות גבוהות מן הרגיל ביותר מ- 70% מסוגי הסרטן בבני אדם, ופעמים רבות רמת הביטוי שלו תואמת את חומרת המחלה. בניסוי קליני Phase I/II שבדק את הבטיחות והיעילות של מינונים הולכים ועולים של התרופה ב- 16 חולי מיאלומה נפוצה (סוג של סרטן דם), BL-8040 התבררה כבטוחה ביותר לשימוש וללא תופעות לוואי ניכרות בכל המינונים שנבדקו. על בסיס הנתונים שהתקבלו מניסוי זה, אישר ה- FDA (מנהל המזון והתרופות האמריקני) בקשת IND (אישור להתחיל ניסויים קליניים בארה"ב) עבור התרופה.
ניסויים הראו ש- BL-8040 מעודדת נדידה של תאי גזע של מערכת הדם ממח העצם אל כלי הדם ההיקפיים. BL-8040 גם גורמת לנדידה של תאים סרטניים ממח העצם ומאתרים אחרים, ולכן עשויה לחשוף תאים אלו לטיפולים כימותרפיים או ביולוגיים קיימים ולגרום למוות שלהם באפופטוזיס. ניסויים פרה-קליניים הראו ש- BL-8040 יעילה, הן לבד והן בשילוב התרופה לסרטן Rituximab, בהפחתת הגרורות הסרטניות במח העצם ובגרימת מוות של תאי לימפומה.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"ל ביוליין אר. אקס. ציינה: "ביוליין אר. אקס. קיבלה החלטה אסטרטגית להיכנס לתחום האונקולוגיה, בו יש צורך ברור ודחוף לתרופות מהדור הבא הפועלות במנגנונים ביולוגיים חדשים. משום כך, אנו שמחים ביותר לרכוש את הזכויות עבור תרופה מבטיחה זו, המוכנה לניסויים קליניים II Phase. תחילה נפתח את התרופה לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML), מחלה קשה מאד, בעלת סיכויי הישרדות נמוכים ביותר וצורך רפואי אמיתי. AML מוגדרת כמחלת יתום הן בארה"ב והן באיחוד האירופאי. משום כך אנו מתכננים לבקש סטטוס של תרופת יתום מן הרשויות הרגולטוריות כדי להאיץ את תכנית הפיתוח של התרופה. בנוסף, בהסתמך על הנתונים הפרה-קליניים המבטיחים של BL-8040 וכן על מנגנון הפעולה שלה, אנו סבורים שניתן יהיה להשתמש בתרופה לאינדיקציות אונקולוגיות אחרות, ובכוונתנו לבחון גם את האפשרויות הללו. אנו מצפים לתחילת הניסויים הקליניים II Phase לבדיקת היעילות של BL-8040 בחולי AML, המתוכננים להתחיל במחצית הראשונה של 2013."
"אנו שמחים ביותר שביוליין אר. אקס. תמשיך לפתח את התרופה האנטי-סרטנית המבטיחה הזו, ואנו סמוכים ובטוחים כי ביוליין, עם הניסיון והמומחיות שלה, תקדם את BL-8040 במהלך שלבי הפיתוח הקליני בצורה היעילה ביותר", אמר פרופסור אמנון פלד מהמכון לתרפיה גנטית במרכז הרפואי הדסה בירושלים, מייסד ומנכ"ל ביוקיין תרפויטיקס.
"CXCR4 הוא אחת המטרות החשובות ביותר בסרטן שהתגלו בשנים האחרונות. הוא חיוני להיבטים רבים של התקדמות המחלה ומתבטא ביתר ביותר מ- 70% מכל סוגי הסרטן, כולל לוקמיה, סרטן השד, הראות, המעי הגס והערמונית. BL-8040 מעכבת את פעילותו של CXCR4 ומשום כך היא עשויה לפגוע באופן ספציפי בתאים הסרטניים. ניסויים בבעלי חיים הראו שהתרופה עשויה לעודד מוות של תאי סרטן הדם. בנוסף, עבור סוגים רבים של סרטן הדם, מח העצם מהווה מקום מסתור של התאים הממאירים מפני הטיפולים הכימותרפיים. משום כך, תרופות המעכבות את CXCR4 והגורמות לנדידה של התאים החוצה ממח העצם אל מערכת הדם, למעשה "מגרשים" את התאים הממאירים ממקומות המסתור שלהם."
"הראינו בניסויים פרה-קליניים ש- BL-8040 יעילה ביותר בהוצאת תאים ממח העצם. פעילות זו חושפת את התאים לטיפול הכימותרפי ומשפרת את יעילות הטיפול בתרופות נוגדות סרטן שונות", סיכם פרופסור פלד.