חברת פלוריסטם הודיעה היום (ה’) כי הגישה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) את המסמכים הנדרשים על מנת להעניק לתאי הגזע מהשלייה שפיתחה מעמד של תרופת יתום לטיפול באנמיה אפלסטית. מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות.
זוהי הפעם השנייה שפלוריסטם מגישה בקשה למעמד תרופת יתום מה-FDA. בפעם הראשונה החברה הגישה בקשה ובאוגוסט 2011 קיבלה מעמד תרופת יתום מה-FDA לתאי ה-PLX שלה עבור טיפול במחלת ברגר.
במאי השנה, פלוריסטם הכריזה כי ילדה בת שבע שמצבה התדרדר במהירות בעקבות אנמיה אפלסטית, עברה מהפך במצבה עם עלייה משמעותית בספירת תאי הדם האדומים, תאי הדם הלבנים והטסיות שלה בעקבות זריקה תוך-שרירית של תאי ה-PLX של החברה. זאת לאחר שהשתלות מח עצם קודמות שבוצעו בילדה - נכשלו. בעקבות הטיפול, החולה הוצאה מבידוד ואף שוחררה מבית החולים הדסה עין כרם בו הייתה מאושפזת.
זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "ההתאוששות המדהימה שהוצגה אצל הילדה שסבלה מאנמיה אפלסטית לאחר טיפול החמלה בתאי ה-PLX, הניעה אותנו לעבוד במרץ על מציאת המסלול המהיר ביותר שיאפשר לחולים אלה לקבל את הטיפול שלנו. אין ספק שהשגת מעמד תרופת יתום עבור התווייה זו תזרז את הגעת התרופה אל החולים. בימים אלו אנו מקימים וועדה מייעצת שתורכב ממומחים מובילים בתחום השתלת מח עצם, מארה"ב, אירופה וישראל, על מנת לאפשר לנו לקבל תובנות חשובות בעוד אנו מרחיבים את פעילותנו לטיפול במחלות מוח עצם והשתלות".
אנמיה אפלסטית נגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע היוצרים דם במח העצם ולכן הלוקים במחלה סובלים ממחסור בכל תאי הדם. המחלה נחשבת למחלה קשה, כך שהחולים מטופלים או בעירוי דם בתקווה להשתלת מוח עצם או בטיפול תרופתי המדכא את המערכת החיסונית. חולי אנמיה אפלסטית נכללים בתחום השתלות מוח העצם, שוק המוערך בכ-1.3 מיליארד דולר בשנה בארה"ב בלבד.
מעמד תרופת יתום מעניק לחברה מספר הטבות תחת החוק למעמד תרופת יתום משנת 1983 (ODA). הטבות אלה כוללות תקופת בלעדיות של 7 שנים לתרופת היתום מרגע אישור המוצר, זיכוי מס עבור הוצאות ניסויים קליניים מסוימות עבור פיתוח תרופת היתום, הנחייה בכתב על מחקרים קליניים ולא קליניים הנדרשים להשגת אישור לשיווק תרופת היתום ומענקים.