חברת פרוטליקס הודיעה היום על הגשת תשובתה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) כתגובה למכתב שהוגש בפברואר 2011 ע"י ה-FDA לאחר בחינת התיק שהוגש ע"י פרוטליקס לתרופת הטליגלוסראז אלפא.
טליגלוסראז אלפא הוא גרסה של האנזים גלוקוסרברוזידאז המבוטא בתאי צמח, בטכנולוגיה ייחודית של חברת פרוטליקס, והינו פיתוח ייחודי לטיפול במחלת הגושה.
ד"ר דוד אביעזר, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס אמר: אנו מאמינים כי ענינו באופן מספק והגשנו את הנתונים המבוקשים על פי דרישת ה- FDA. אנו נמשיך לעבוד בתיאום מלא עם ה-FDA עד לשלב המתקדם בסקירת התיק לקראת אישורו".
ב- 30.11.2009 חתמה חברת פרוטליקס על הסכם עם חברת פייזר למסחור ושיווק תרופת הטליגלוסראז אלפא.
הגשת מכתב התשובה של חברת פרוטליקס נותנת מענה לנושאים שהועלו ע"י ה-FDA במכתבם. כולל בקשתם לקבל נתונים קליניים על ניסוי המעבר וניסוי ההמשך (Extension) של חברת פרוטליקס, כולל מידע נוסף הקשור לענייני הכימיה – ייצור - בקרה (CMC).
הגשת החברה כוללת נתונים קליניים לגבי כל 26 החולים הבוגרים אשר משתתפים בניסוי המעבר מתרופת הסרזיים לטליגלוסראז אלפא ואשר נמשך 9 חודשים. הנתונים תומכים ביעילות ובטיחות המעבר מתרופת הסרזיים (של גנזיים) לטליגלוסראז אלפא. חולה אחד בלבד הגיב ברגישות יתר. נתוני היעילות של התרופה מדגימים שספירת ההמוגלובין וטסיות הדם, ונפח הטחול והכבד נשארו יציבים. חולים שנכללו בניסוי הועברו מטיפול מתרופת הסרזיים (במינון בטווח של עד 60/10 יח’/ק"ג כל שבוע שני) למנה מקבילה מבחינת מספר היחידות של תרופת טליגלוסראז אלפא.
ההגשה כללה גם נתונים לגבי החולים הנאיביים אשר סיימו את השתתפותם בניסוי הקליני המרכזי (פאזה שלישית אשר נמשך תשעה חודשים) והמשיכו לקבל טליגלוסראז אלפא למשך כולל של 24 חודשים בניסוי ההמשך. חולים אלה המשיכו להראות שיפור במצבם הקליני תוך הפגנת יעילות ובטיחות מתמשכים והתרופה הוכיחה את בטיחותה וסבילותה.
מעבר לכך, חולים אשר היו במעקב לצורך בדיקת פרמטרים שונים בעצמות באמצעות בדיקות של תהודה מגנטית (MRI) מתקדמות בשיטת QCSI והמשיכו להפגין שיפור במצב מח עצם לאורך הזמן.
נתונים מפורטים על ניסוי המעבר והניסוי ההמשך יוצגו בכנסים רפואיים קרובים.
באשר לנושאים הקשורים לכימיה- ייצור- בקרה (CMC), חברת פרוטליקס הגישה בדיקות חדשות ועדכונים לבדיקות שהוגשו בעבר ל-FDA כמענה לשאלות שהועלו בנוגע למפרטי הואלידציות.
חברת פרוטליקס מצפה לקבל בקרוב מה- FDA תאריך יעד חדש לסיום בחינת תיק הבקשה לאישור תרופה חדשה (PDUFA Date).