חברת הביופרמצבטיקה ביוקנסל, העוסקת במחקר ופיתוח של תרופות למחלת הסרטן, קיבלה את אישור מינהל המזון והתרופות האמריקאי ה-FDA להתחלת ניסוי קליני בארצות הברית מסוג Phase IIb בסרטן הלבלב לבחינת היעילות והבטיחות של התרופה BC-819 שתינתן בשילוב עם התרופה Gemzar, שהינה כימותראפיה מאושרת עבור חולי סרטן הלבלב.
ה-FDA אישר את מתווה ניסוי Phase IIb שיכלול כ-100 חולים הצפויים לקבל את התרופה, כך שקבוצה אחת, המונה מחצית מהחולים, תטופל בשילוב של תרופת החברה BC-819 ו-Gemzar, ואילו קבוצה נוספת תקבל Gemzar בלבד. ביוקנסל מתכוונת לבצע את הניסוי בארצות הברית, אירופה וישראל, בכ-30 מרכזים רפואיים, ולהתחיל בניסוי לאחר השלמת קבלת האישורים הרגולטוריים הנדרשים מהמשרדים הממשלתיים המקומיים בארצות השונות ומהמרכזים הרפואיים בהם ייערך הניסוי.
מתווה הניסוי, כפי שאושר על ידי ה-FDA, כולל הגדלה משמעותית של מספר המתנים וכן של הכמות הכוללת של התרופה BC-819 שתינתן לחולים, וכן, פעם ראשונה של שילוב תרופה זו עם כימותראפיה (Gemzar). ניתוח תוצאות הביניים מתוכנן לאחר גיוס 18 החולים הראשונים, וזאת על מנת לקבוע את המינון הסופי של BC-819 להמשך הניסוי.
ביוקנסל דיווחה בעבר על הצלחה בעמידה ביעדי הניסוי הקליני Phase I/IIa בטיפול בסרטן הלבלב תוך הצגת פרופיל בטיחות מצוין והוכחת יעילות ראשונית משמעותית של תרופת הדגל של החברה BC-819. ממצאי בטיחות התרופה שהושגו בניסוי הראו כי לא נתגלו תופעות לוואי הקשורות לתרופה, מחצית מהחולים שטופלו בקבוצת המינון הגבוה הדגימו תגובה חלקית ואי הופעת גרורות וחידוש בכך ששני חולים בלתי נתיחים הפכו לנתיחים ואחד נותח בהצלחה.
אורי דנון, מנכ"ל ביוקנסל, אמר היום כי "אנו שמחים על קבלת אישור ה-FDA לניסוי Phase IIb לטיפול בסרטן הלבלב, מחלה קשה המהווה צורך רפואי משמעותי ללא מענה. ניסוי רחב זה להוכחת היעילות של הטיפול המשולב עשוי להיות אחד ממנועי הצמיחה המשמעותיים שלנו".
מינהל המזון והתרופות האמריקאי ה-FDA אישר בעבר ביוקנסל מעמד של תרופת יתום (orphan drug) לתרופה BC-819 בטיפול בסרטן הלבלב והשחלות בארה"ב. האישור מעניק לחברה את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי למשך שבע שנים מיום אישורה, בארה"ב.
סרטן הלבלב הינו אחד מהסרטנים העמידים ביותר בפני טיפול תרופתי ונחשב כאחד ממחלות הסרטן הקשות ביותר. על פי הערכות שיעור התמותה ממחלה זו נאמד בכ-80% מהחולים במהלך השנה הראשונה להתפרצות המחלה ועולה לכדי כ-95% במהלך 5 שנים מיום התפרצות המחלה. עלויות הטיפול בסרטן הלבלב נאמדות במספר מיליארדי דולרים בשנה
התרופה BC-819 נמצאת במקביל גם בניסויים קליניים בטיפול בסרטן שלפוחית השתן (Phase IIb) ובטיפול בסרטן השחלות (Phase I/IIa).
ביוקנסל נוסדה בשנת 2004 על ידי פרופ’ אברהם הוכברג, פרופסור לביולוגיה מולקולרית באוניברסיטה העברית בירושלים, והמדען הראשי בביוקנסל, ובהתבסס על טכנולוגיה שפיתח במשך 20 שנה. החברה מתמחה בפיתוח טיפולים למספר רב של סוגי סרטן.
ביוקנסל פיתחה קבוצת תרופות ייחודיות המבוססות על שימוש בפלסמידים (חומר ביולוגי) לטיפול ממוקד במחלות סרטן שאינו גורם לתופעות לוואי משמעותיות ומיועד להביא להשמדה ממוקדת של תאי סרטן וללא פגיעה בתאים בריאים. התרופה BC-819 שפיתחה החברה מתבססת על הגן H19 המתבטא אך ורק בתאים של גידולים סרטניים ואינו מתבטא בתאים בריאים ועושה שימוש בגן זה להפעלת רעלן בתוך התאים הסרטניים בלבד באופן שיביא להשמדתם מבלי לגרום נזק לתאים בריאים.