חברת הביופרמצבטיקה קמהדע (www.kamada.com) מתחילה בניסוי הקליני (שלב I/II) בתרופת ה-AAT בערוי – המשווקת בארה"ב תחת השם המסחרי- GLASSIA , לטיפול וריפוי סוכרת נעורים; פרוטוקול הניסוי, אושר על ידי משרד הבריאות הישראלי וועדות האתיקה במרכזים הרפואיים בהם ייערך הניסוי.
בניסוי ייבדקו מדדי בטיחות ויעילות של התרופה של קמהדע, GLASSIA®, לטיפול במחלת סוכרת מסוג 1, המוכרת גם כסוכרת נעורים (Diabetes type 1). תרופת ה-GLASSIA® אושרה לפני כשנה לשיווק על ידי ה- FDA לטיפול במחלת החסר הגנטי של חלבון ה- AAT ונמכרת כיום בארה"ב בעשרות מליוני דולרים.
בכך מרחיבה קמהדע, המתמחה בפיתוח וייצור תרופות ייחודיות הניתנות בהזרקה, עירוי או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים, ומוסיפה התוויה חשובה לתרופת ה-AAT מתוצרתה.
בשנים האחרונות נערכו מספר מחקרים התומכים ברעיון של טיפול עם חלבון האלפא-1 אנטי טריפסין (AAT) במחלת סוכרת הנעורים, לפיהם יש לתרופת ה-AAT יכולת לעכב את התפתחות המחלה ולעצור את הרס התאים המפרישים אינסולין המצויים בלבלב. במספר מחקרים נראה כי חיות החולות בסוכרת נעורים, אף החלימו, באחוזי הצלחה גבוהים, בנוכחות חלבון אלפא 1, וכי חיות מודל סוכרתיות להן ניתן החלבון, מבעוד מועד, כלל לא פיתחו את המחלה. מחקרים מדעיים בעולם ובישראל שפורסמו לאחרונה, ובכללם כאלו שהתבצעו תוך שימוש בתרופת ה-AAT של קמהדע, ה- GLASSIA®, הדגימו ששימוש בתרופה זו עוצר את התהליך הדלקתי בתאי הלבלב וכי חיוניות התאים ופעילותם (הפרשת אינסולין) משתקמת.
מחלת הסוכרת הנה מחלה אוטואימונית בה מתרחש הרס של תאי לבלב האחראיים להפרשת האינסולין. כתוצאה מכך, נדרש מתן אינסולין חיצוני להשגת איזון הסוכר בדם ולמניעת סיבוכים. הרעיון המדעי החדש מבוסס, בין היתר, על העובדה כי למרות שרמת חלבון האלפא 1 בחולי סוכרת הינה נורמלית, פעילותו של החלבון פחותה במידה משמעותית מזו הנמצאת באנשים בריאים. בעולם המחקרי ידוע, זה מכבר, כי לחלבון האלפא 1 תכונות אנטי דלקתיות מובהקות, אותה דלקת המהוה את תהליך ההרס האוטואימוני בתאי הלבלב. החוקרים מעריכים כי טיפול מונע בחלבון אלפא 1 בשלבים הראשוניים לאחר אבחון המחלה עשוי למנוע ואף לעצור את הדלקת בתאי הלבלב ובכך לעצור את התפתחות המחלה ולמנוע את החרפתה.
בהתבסס על איכות התוצאות של המחקרים המקדימים והפוטנציאל העיסקי הגלום בהתוויה חדשה זו, הוחלט קמהדע להיכנס לניסוי קליני רב מרכזי שייבחן את הבטיחות והיעילות של מוצר ה -GLASSIA® בחולי סוכרת נעורים.
לפי האגודה לסוכרת נעורים, בישראל ישנם כ- 50 אלף חולים וכל שנה מאובחנים כ– 200 חולים חדשים בסוכרת נעורים. לפי האגודה לסוכרת נעורים בארה"ב, מספר החולים בסוכרת נעורים בארה"ב מוערך בכ- 3 מיליון וכל שנה מאובחנים כ- 30 אלף חולים. לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (CDC) בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת סוג 1 ומאובחנים כל שנה יותר ממאה אלף חולים חדשים.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע: "אנו שמחים על כניסתה של קמהדע לתחום הסוכרת ומקווים להביא לפריצת דרך עולמית בתחום הטיפול והריפוי של סוכרת נעורים.
המחקר המדעי בנושא, כמו גם איכות התוצאות הפרה קליניות עד כה, מעודדים מאוד. קמהדע מתכוונת לפרסם דו"ח ביניים של הניסוי בתחילת 2012 ודו"ח סופי במהלך 2012".