חברת 9 מטרס, המוחזקת על ידי קפיטל פוינט בשיעור של 5.8%, דיווחה היום על קבלת תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי שלב A/1B2 בחולי תסמונת המעי הקצר בתרופה שפיתחה החברה. תסמונת המעי הקצר היא מחלת יתום נדירה הנובעת מקיצור משמעותי של המעי, הגורמת לפגיעה בפעילות מערכת ה 1-GLP ולפגיעה בספיגת מרכיבי תזונה.
התרופה 002-NM היא תרופה הניתנת בהזרקה ופועלת על ידי הפעלת הרצפטור ל- 1-GLP ומשתמשת בטכנולוגיה בלעדית המאריכה את זמן הפעילות של התרופה. התרופה מתוכננת כך שתאט את זמן הפעילות במעי אצל חולי התסמונת, על ידי הורדת תנועתיות המעי בחלקה הראשון של מערכת העיכול.
על פי הדיווח של 9 מטרס, החברה מאמינה שגישה זו היא בעלת פוטנציאל להביא לשיפור משמעותי באיכות החיים של המטופלים ולהפחית את התלות בהזנה תוך וורידית.
בניסוי הנוכחי נבדקו הבטיחות והסבילות של שתי מנות התרופה בשלושה מינונים שונים בתשעה חולי תסמונת המעי הקצר במשך 56 ימים. הניסוי נערך בבית חולים סידרס-סיני בארה"ב. החולים חולקו לשלוש קבוצות וכל אחד מהם קיבל זריקה של התרופה אחת לשבועיים ובסה"כ שתי זריקות.
המעקב אחרי החולים נמשך 6 שבועות. היעד העיקרי הראשוני של הניסוי היה ללמוד על הבטיחות ופוטנציאל הפעילות של התרופה וזאת בכדי לשמש בשלבים הבאים של הפיתוח.
הניסוי הדגים כי 002-NM בטוח לשימוש ובעל פרופיל סבילות טוב. בסך הכל הופיעו 17 תופעות לוואי בכלל תשעת החולים שהשתתפו בניסוי, מתוכן 15 תופעות לואי היו קלות וחלפו מעצמן ללא צורך בטיפול נוסף. רוב תופעות הלואי היו קשורות למערכת העיכול וכללו בחילות והקאות.
"תסמונת המעי הקצר הינה מחלה מורכבת עם בעיות ספיגה משמעותיות, ומתן צואה בנפח גבוה המחייב טיפול מתמיד, כאשר לחולים יש אופציות טיפול מוגבלות" אמר ד"ר פטריק גריפין, הרופא הראשי של החברה. "מחקר זה הינו הפעם הראשונה בה הודגם כי תרופה בעלת זמן פעילות ארוך המבוסס על 1 -GLP הינו בטוח ונסבל על ידי החולים כאשר ניתן אחת לשבועיים והשינוי בנפח הצואה ובתדירות היציאות הינו סימן מעודד להמשך פיתוח תרופה זאת ולבדיקתה במספר גדול יותר של חולים".
ג’והן טמפרטו, נשיא ומנכ"ל החברה הוסיף ואמר כי " אנו נרגשים לראות את הבטיחות והסבילות המעולים בשילוב של שיפור קליני משמעותי בחולים שהשתתפו בניסוי. מטרתנו הינה לשפר את איכות החיים של חולים במחלות קשות והתוצאות הראשונית של ניסוי זה עוזרות בכך. התוצאות כי ניתן לתת זריקה אחת לשבועיים של 002 -NM מראות פוטנציאל לפיתוח טיפול תרופתי לתסמונת המעי הקצר. בכוונתנו להציג את התוצאות המלאות של הניסוי ברבעון הראשון של 2021 .
בכוונת החברה להיפגש עם ה FDA בהקדם האפשרי, ברבעון הראשון של 2021 ולדון בהמשך הפיתוח הקליני של התרופה.