ביוליין אר. אקס. הדואלית, חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים שמתמקדת באונקולוגיה, הודיעה היום שהנציבות האירופאית (EC) אישרה מעמד של תרופת יתום עבור התרופה האונקולוגית המובילה שלה, Motixafortide ((BL-8040, לטיפול בסרטן הלבלב, על סמך חוות דעת חיובית מהוועדה לתרופות יתום (COMP) של סוכנות התרופות האירופאית (EMA). בשנה שעברה, קיבלה Motixafortide מעמד של תרופת יתום לטיפול בסרטן הלבלב ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA).
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר, "מעמד תרופת היתום שקיבלנו עבור Motixafortide, הן מהרשויות האמריקאיות והן מאלו האירופאיות, הוא בעל חשיבות אסטרטגית משמעותית לפיתוח המוצר המוביל שלנו לטיפול בסרטן הלבלב, אינדיקציה קשה ביותר לטיפול ועם תגובה גרועה לטיפולים הקיימים כיום.
לאחרונה דיווחנו על תוצאות ראשוניות מעודדות ביותר מזרוע הטיפול המשולש של הניסוי הקליני Phase 2a שלנו, COMBAT/KEYNOTE-202, לטיפול בחולי סרטן לבלב גרורתי בקו טיפול שני. תוצאות אלו היוו את הבסיס לקבלת מעמד של תרופת יתום, ואנו מאמינים כי קבלתו תמקסם את הפוטנציאל שטיפול חדש זה יהיה זמין לחולים בדרך המהירה ביותר".
Motixafortide נבחן כעת בניסוי קליני Phase 2a לטיפול בסרטן לבלב בשילוב עם KEYTRUDA® וכימותרפיה, במסגרת הסכם שיתוף פעולה עם חברת Merck (המוכרת כ-MSD מחוץ לארה"ב ולקנדה).
ה-EMA מעניקה מעמד של תרופת יתום לתרופות המיועדות לטפל או למנוע מחלות כרוניות קשות או מחלות מסכנות חיים המשפיעות על לא יותר מ-5 מתוך 100,000 איש באיחוד האירופאי ושלא קיים עבורן טיפול מספק, או לחילופין, במידה וקיים טיפול, התרופה החדשה צריכה להיות בעלת תועלת משמעותית לטיפול במחלה. מעמד תרופת יתום מקנה תמריצים רגולטוריים וכלכליים לחברות בכדי לפתח ולשווק תרופות אלו, כולל עשר שנות שיווק בלעדיות בשוק, סיוע בכתיבת פרוטוקולים, עלויות מופחתות ומימון מחקרי על ידי האיחוד האירופאי.
סרטן הלבלב מאופיין על ידי שיעור נמוך של אבחון מוקדם ופרוגנוזה גרועה. שיעורו המוערך בארה"ב עומד על כ-3.2% ממקרי הסרטן החדשים. מדי שנה, כ-185,000 אנשים ברחבי העולם מאובחנים עם סרטן זה, וכ-55,000 אנשים אובחנו עם סרטן הלבלב בארה"ב במהלך 2018. התסמינים לרוב אינם ספציפיים וכתוצאה מכך סרטן הלבלב לעיתים קרובות אינו מאובחן לפני שהוא מגיע למצב מתקדם.
הסרה כירורגית אינה פתרון מספק משום שרק ל-20% מהחולים יש גידול שהינו בר הסרה בעת האבחון. שיעור ההישרדות הכללי למשך 5 שנים בקרב חולי סרטן הלבלב הוא 7-8%, וזהו הסרטן בעל שיעור התמותה הגבוה ביותר מבין הגידולים המוצקים. שיעור ההישרדות החציוני הוא פחות משנה מיום האבחון, נתון שמדגיש את הצורך בפיתוח אפשרויות טיפוליות חדשות.