חדשות שוק ההון

קדימהסטם: תוצאות טובות בקבוצת הטיפול הראשונה בניסוי במחלת ALS

נצפתה האטה משמעותית בקצב התדרדרות המחלה לאורך תקופה של 3 עד 4 חודשים לאחר מתן הטיפול; חולה ראשון כבר גויס לקבוצת הטיפול השלישית שתבחן את יעילות הטיפול לאורך זמן

חדשות ספונסר 01/01/2020 11:26

א+א-

חברת קדימהסטם מדווחת היום על תוצאות מבטיחות של קבוצת הטיפול הראשונה בניסוי קליני Phase 1/2a לטיפול בחולים במחלת ה- ALS, מחלת ניוון שרירים סופנית. מטרת הניסוי העיקרית הנה הערכת בטיחות המוצר התאי AstroRx, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ומורכב מתאי אסטרוציטים - תאי התמך של מערכת העצבים, ומוזרק לנוזל חוט השדרה (CSF).

 

מטרתו המשנית של הניסוי כוללת הערכת יעילות ראשונית של הטיפול התאי. כל 5 המטופלים שנכללו בקבוצה A טופלו במינון חד פעמי של 100 מיליון  תאי AstroRx והשלימו תקופת מעקב של 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול.

 

במהלך 6 חודשי המעקב שלאחר הטיפול בקבוצה הראשונה לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול ולא נמצאה רעילות המגבילה את מינון הטיפול, נתון אשר מצביע על פרופיל בטיחות חיובי של מינון תאי ה- AstroRx שניתן למטופלים.

 

ניתוח תקופת המעקב המלאה של 6 חודשים לאחר הטיפול מאפשרת ללמוד על פרק הזמן בו נמשכת ההשפעה הקלינית המיטיבה של המוצר. הערכת היעילות התבססה בעיקרה על המדד המקובל המשמש להערכת התקדמות מחלת ה-ALS על ידי ניטור פעילויות מוטוריות שונות של מטופלים לאורך זמן. במהלך תקופת המעקב של 3 החודשים שקדמו לטיפול, המדד ירד בקצב ממוצע של 0.87- לחודש. קצב ירידה זה דומה למדווח בספרות המדעית לחולים במחלה.

 

במסגרת ניתוח התוצאות נבדק קצב ההתדרדרות הממוצע של המחלה בנקודות זמן של 3, 4, 5 ו – 6 חודשים לאחר מתן הטיפול אל מול קצב התדרדרות המחלה במהלך תקופת המעקב של 3 החודשים שקדמו לטיפול. 

 

השינוי הממוצע במדד ב-3 החודשים שלאחר מתן הטיפול היה 0.26+ לחודש. תוצאות אלו מעידות על הבדל סטטיסטי מובהק בין קצב התדרדרות המחלה בתקופה שקדמה לטיפול לבין קצב ההתדרדרות במהלך 3 החודשים לאחר מתן הטיפול. כלומר, נצפתה האטה משמעותית בקצב התדרדרות המחלה ב-3 החודשים הראשונים שלאחר מתן הטיפול בהשוואה לתקופת המעקב שלפני הטיפול.

 

בפרקי הזמן של 5 ו- 6 חודשים שלאחר מתן הטיפול לא נצפה הבדל סטטיסטי בהשוואה בין קצב התדרדרות המחלה בתקופות אלה לבין קצב התדרדרות המחלה בתקופת המעקב שלפני מתן הטיפול. 

 

ממצאים אלו מעידים על הטבה קלינית הנמשכת לאורך תקופה של 3 עד 4 חודשים לאחר מתן הטיפול ומצביעים על כך שמינון גבוה יותר ו/או מינון חוזר של AstroRx עשויים להשיג יעילות לפרק זמן ארוך יותר. ממצאים אלה תואמים את האופן בו תוכנן הניסוי הקליני עבור קבוצת הטיפול השנייה והשלישית בהתאמה, כך שבקבוצה B נבדקת השפעתו של מינון גבוה יותר ובקבוצה C תיבדק השפעתו של מינון חוזר. הטיפול בקבוצה B הושלם במינון חד-פעמי גבוה יותר של 250 מיליון תאי AstroRx. חולה ראשון כבר גויס לקבוצה C, אשר מיועדת להמשיך ולבחון את הבטיחות וכן את היעילות לאורך זמן של מתן חוזר של שתי הזרקות תאי AstroRx בהפרש של כ- 3 חודשים ביניהן.

 

"ALS הינה מחלה סופנית וקיים צורך קריטי במציאת טיפולים חדשים אשר יאטו או יבלמו בצורה אפקטיבית יותר את קצב התקדמות המחלה" אמר ד"ר מרק גוטקין, מהמחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה בירושלים, והחוקר הראשי בניסוי.

 

"תוצאות קבוצת ניסוי קטנה זו של מטופלים, אשר טופלו ב- 100 מיליון תאי AstroRx מעודדות, משום שהטיפול נצפה כבטוח לשימוש. עם השלמת תקופת המעקב של 6 חודשים, נתוני הניתוח הראשוני שהוצגו לנו מצביעים על השגת יעילות זמנית שנמשכת 3-4 חודשים לאחר הטיפול, כפי שנמדד בשיעור ההתדרדרות של ALSFRS-R. הניסוי נמשך כעת עם מינונים גבוהים יותר ועם הזרקות חוזרות."

 

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "אנו שבעי רצון מתוצאות קבוצה A, המדגימות יעילות בעלת חשיבות קלינית של AstroRx על פי מדד ה- ALSFRS-R. אנו מצפים להמשך הניסוי ולהערכת היתרונות הפוטנציאליים ארוכי הטווח של מתן מינון גבוה יותר וכן מתן חוזר של הטיפול התאי פורץ הדרך שלנו."

 

פרופ’ מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של החברה, ציין כי "תוצאות אלו תומכות בבירור בפרופיל בטיחות רצוי של מוצר ה- AstroRx שלנו המבוסס על תאי אסטרוציטים ומספקות עבורנו את הביטחון הדרוש על מנת להתקדם לשלב ההזרקות החוזרות של קבוצה C הצפויה להתחיל את הטיפול בקרוב".

 

אין תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה