קדימהסטם: תוצאות ביניים מבטיחות בקבוצת הטיפול הראשונה בניסוי במחלת ה- ALS

במהלך שלושת החודשים שלאחר מתן הטיפול, נצפתה ירידה בקצב התקדמות המחלה בהשוואה להתקדמות המחלה בשלושת חודשי המעקב שקדמו לטיפול

חדשות ספונסר 24/09/2019 13:27

א+א-

קדימהסטם , חברה בשלבי פיתוח קליני של תרפיות תאיות (cell therapy), הודיעה היום על תוצאות ביניים מבטיחות של קבוצת הטיפול הראשונה בניסוי קליני Phase 1/2a לטיפול בחולים במחלת ה- ALS.

 

מטרת הניסוי העיקרית הנה הערכת בטיחות המוצר התאי AstroRx, מוצר "מדף" המפותח ומיוצר על ידי החברה ברמת איכות קלינית, המורכב מתאי Astrocytes (תאי התמך של מערכת העצבים) ומוזרק לנוזל חוט השדרה של חולי ALS. מטרתו המשנית של הניסוי כוללת את הערכת יעילות הטיפול התאי.

 

ניתוח ביניים שמטרתו לבחון יעילות ראשונית נערך לאחר שכל 5 המטופלים בקבוצה A השלימו ביקורי מעקב במשך תקופה של 3 חודשים לאחר קבלת הטיפול. לא דווחו תופעות לוואי חמורות וכן נצפתה האטה משמעותית בעלת מובהקות סטטיסטית בקצב התדרדרות המחלה.

 

חמשת המטופלים שנכללו בקבוצה A קיבלו את המינון הנמוך של AstroRx . הערכת היעילות הראשונית התבססה על המדד המקובל להערכת קצב התדרדרות המחלה על ידי ניטור פעילויות מוטוריות שונות של מטופלים לאורך זמן.

 

במהלך תקופת המעקב של 3 החודשים שקדמו לטיפול, המדד ירד בקצב ממוצע של (0.87-) לחודש. קצב ירידה זה דומה למדווח בספרות המדעית לחולים במחלה. לעומת זאת, השינוי הממו צע במדד זה  ב-3 החודשים שלאחר מתן הטיפול היה (0.26+) לחודש.

 

תוצאות אלו מעידות על הבדל סטטיסטי מובהק בין קצב ההתדרדרות בתקופה שקדמה לטיפול לבין קצב ההתדרדרות במהלך 3 החודשים לאחר מתן הטיפול. תוצאות הביניים הראשוניות יוצגו בכנס ה-ALS היוקרתי NEALS שיתקיים בפלורידה, ארה"ב בתחילת אוקטובר 2019. תוצאות סופיות של קבוצה A, לאחר תקופת מעקב כוללת של 6 חודשים, צפויות להתקבל עד סוף שנת 2019.

 

בעקבות המלצות ועדת הבטיחות (DSMB) הבלתי תלויה של הניסוי ואישור משרד הבריאות, גויסו כל 5 המטופלים של קבוצה B, לה יינתן מינון גבוה יותר של תאיAstroRx . תוצאות קבוצה B צפויות להתקבל ברבעון השלישי של שנת 2020.

 

"ALS הנה מחלה איומה וקיים צורך ממשי במציאת טיפולים חדשים אשר יאטו או יבלמו בצורה אפקטיבית את קצב התקדמות המחלה" אמר דר’ מרק גוטקין, מהמחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה בירושלים, והחוקר הראשי בניסוי. "אנו מאד מעודדים מתוצאות ראשוניות אלו בקבוצה קטנה זו של מטופלים משום שהטיפול נצפה כבטוח לשימוש, במינון נמוך זה. מנתוני הניתוח הראשוני שהוצגו לנו, עולה כי נצפתה האטה בקצב התדרדרות המחלה לאחר שלושת חודשי הטיפול, כפי שדווח במדדי ה- ALSFRS-R. הניסוי נמשך כעת עם מינונים גבוהים יותר ועם הזרקות חוזרות."

 

רמי אפשטיין, מנכ"ל קדימהסטם, מסר: "למיטב ידיעתנו, קדימהסטם הנה החברה היחידה בעולם המפתחת טיפול תאי (cell therapy) המבוסס על תאי אסטרוציטים לטיפול ב-ALS. גישה זו עשויה להוות פריצת דרך בטיפול ב-ALS. תוצאות אלו הן לא רק אבן דרך חשובה במסע שלנו למציאת טיפול לחולי ALS, אלא מהוות, בנוסף, הוכחת היתכנות משמעותית של הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שלנו ויכולתנו לפתח ולייצר תאים באיכות קלינית, במתקני הייצור של החברה, העומדים בתקן GMP."

 

פרופ’ מישל רבל, המייסד והמדען הראשי של החברה, ציין כי "תוצאות ביניים אלו מעידות שיש השפעה תרפויטית ל-AstroRx, אפילו במינון הנמוך. הספרות המדעית מצביעה על כך שתאים אסטרוציטים ממלאים תפקיד משמעותי בתמיכה בתאים פגועים, גם במחלות ניווניות אחרות של מערכת העצבים, בנוסף ל-ALS. על כן, בכוונתנו לבחון את הפוטנציאל התרפויטי של תאי ה- AstroRx שלנו במחלות ניווניות נוספות של מערכת העצבים."

אין תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה