חברת פלוריסטם (PSTI), הפועלת בתחום הרפואה המשקמת ומפתחת מוצרי ריפוי תאי חדשניים המופקים מתאי שיליה, מדווחת היום (ב’) על סיכום האירוע שקיימה בניו יורק בהשתתפות אנליסטים, חוקרי שוק, רופאים וחוקרים מובילים בתחום המחלות הטרשתיות בעורקים הפריפריאליים (PAD – Peripheral artery disease). באירוע דובר על הצורך המשמעותי לטיפול בגישה חדשנית בחולי PAD ועל הפוטנציאל של הרפואה התאית לשפר את תוצאות הטיפול, תוך הקטנת עלויותיו.
המפגש התמקד בטיפול הנוכחי, בצרכים הרפואיים שאינם מקבלים מענה, בהשלכות הכלכליות ובפוטנציאל ההזדמנויות הקיים בשוק לטיפול בחולי PAD, שסובלים ממחלה קשה ונפוצה שמתאפיינת בבעיות בזרימת הדם בשל חסימת העורקים והקטנת זרימת הדם לגפיים. גורמי הסיכון כוללים עישון, סוכרת, עודף משקל, בעיות קרדיו-וסקולריות ולחץ דם.
בין הדגשים שעלו באירוע דובר על כך שהמחלה מייצגת באופן משמעותי מצבים רפואיים שאין להם מענה ומובילה במצביה החמורים לשיעור גבוה של קטיעות גפיים ולמוות, כאשר בשנה הראשונה שלאחר הקטיעה נע שיעור התמותה וקטיעות בין 30-40%. שיעור התמותה בקרב חולי טרשת העורקים הפריפריאלית לאחר 5 שנים מעת הגילוי עולה על שיעור התמותה מרוב מחלות הסרטן ועומד על 64%. כ-85% מהחולים במחלה ברמתה החמורה (CLI) עוברים ניתוחי מעקפים בניסיון לשפר את זרימת הדם, אולם לכ- 20% מהם הטיפול אינו אידיאלי וכ-15% מהחולים אינם עומדים בתנאים הנדרשים לביצוע הניתוח. הרפואה התאית, כדוגמת המוצר התאי שפותח על ידי פלוריסטם, PLX-PAD, מציעה טיפול פוטנציאלי יעיל יותר לעומת שימוש בתאים אוטולוגיים וריפוי גנטי.
בנוסף על העדכון שנתנה הנהלת החברה על הניסוי המתקדם במוצר התאי PLX-PAD , כלל המפגש גם מצגות מקיפות של ד"ר ג’ון לאנטיס, סגן יו"ר המחלקה הכירורגית בבית החולים מאונט סיני ושל מארי יוסט, מייסדת קבוצת Sage.
"המצגות שהוצגו על ידי בעלי דעה מובילים אלה, מדגישות את הצורך הרפואי המשמעותי שאינו מקבל מענה טיפולי, במיוחד בקרב חולי טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI), והבליטו את הפוטנציאל של מוצרי הריפוי התאי לשפר את תוצאות הטיפול, תוך מתן מענה גם לעלויות הכלכליות המשמעותיות הכרוכות בטיפול בסובלים ממחלות קרדיו-וסקולריות חמורות", אמר יקי ינאי, מנכ"ל משותף ונשיא פלוריסטם, והוסיף, "אנחנו מאמינים של-PLX-PAD יש פוטנציאל להפוך לטיפול הסטנדרטי ב-CLI, ואנו מצפים לקבלת הממצאים מהניסוי הפיבוטאלי הבינלאומי שלב III שנערך כעת ב-PLX-PAD לטיפול ב-CLI".
"לריפוי התאי יש פוטנציאל להפוך את הרקמה החולה לבריאה ובכך להוות מרפא כולל ולא רק טיפול עבור חולי CLI" , אמר ד"ר לאנטיס והוסיף, "ניסויים שנערכו עד כה הראו תוצאות קליניות משמעויות ואני שמח לראות התקדמות קלינית נוספת בדרך".
מחלות ה-PAD שכיחות יותר ממרבית המחלות הכרוניות. על פי הערכות כ-19.8 מיליון איש בארה"ב סובלים ממחלות טרשתיות בעורקים הפריפריאליים ומספר זה צפוי לגדול ל-24.5 מיליון חולים עד 2030. מחלות ה-PAD אינן מוערכות כראוי, אינן מאובחנות כראוי ואינן מטופלות כראוי – מה שמסתכם בתחלואה ובתמותה גבוהה ובעלויות גבוהות יותר ממה שמוערך כיום. הנטל הכספי השנתי של הטיפול בחולי PAD מוערך כיום ב-223-414 מיליארד דולר. לשם השוואה, הנטל הכספי השנתי של הטיפול בחולי סוכרת מוערך ב-176 מיליארד דולר. השוק האמריקני הפוטנציאלי לריפוי תאי מוערך ב-4.4-9.1 מיליארד דולר, כאשר עלות טיפול באמצעות מוצרים מתחום הריפוי התאי מוערכת בכ- 35,000 דולר לטיפול, זאת על פי עלות הטיפולים הקיימים כיום בשוק.
"העול הכלכלי הגלובלי של הטיפול ב-CLI הוא אדיר ועולה על הנטל הכלכלי של הטיפול בסכרת וסרטן גם יחד" אמרה מארי יוסט, "יותר מכך, עם הזדקנות אוכלוסיית העולם והמשך העלייה בתחלואה בסכרת, העול הזה צפוי רק לגדול, מה שמעיד על הצורך הדחוף במציאת טיפול חדשני וכלכלי למחלות חמורות אלה".
הניסוי הפיבוטאלי שלב III בתאי PLX-PAD לטיפול ב-CLI, אשר קיבל מענק בסך 8 מיליון דולר מתוכנית הורייזון 2020 של האיחוד האירופי, קיבל את אישור ה-FDA בארה"ב ורשות הבריאות של האיחוד האירופי (EMA) להיערך במסגרת מסלולי האישור המואצים, מה שעשוי להוביל לאישור שיווק מותנה מוקדם, שיתבסס על ניתוח תוצאות ביניים מהניסוי שיתקבל ממחצית המטופלים מתוך סך של 246 החולים שיגוייסו לניסוי. לאחרונה אישר ה-FDA להכיל את ה-PLX-PAD בתוכנית הגישה המורחבת (EAP) המאפשרת לטפל גם בחולים שאינם עומדים בקריטריונים של פרוטוקול הניסוי של פלוריסטם בתמורה לתשלום.