קמהדע בע"מ, חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, מודיעה היום כי קיבלה משוב חיובי מהוועדה למוצרים רפואיים לשימוש אנושי (CHMP) של סוכנות התרופות האירופית (EMA) בהתייחס לתכנית הפיתוח של הניסוי שלב 3 המוצע עבור הטיפול היחודי של החברה באלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) הניתן בשאיפה לטיפול בחולים הסובלים מחסר באלפא-1 אנטיטריפסין (AATD).
החברה הגישה בקשה להתייעצות מדעית (עזרה בפרוטוקול) מה - CHMP בהמשך לתוצאות הניסויים הקודמים שנערכו על ידי החברה, שלב 2/3 (אירופה) ושלב 2 (ארה"ב), ובהקשר להצעה לתוכנית ניסוי המשך שלב 3.
הוועדה הודיעה לחברה כי היא מסכימה עם התכנון הכולל של הניסוי המוצע, כולל מטרותיו, אוכלוסיית המטופלים, היעדים המוצעים וחשיבותם הקלינית ותוכנית ניטור הבטיחות. ל- CHMP היו מספר הערות מינוריות, אותן החברה תתקן בפרוטוקול הניסוי הסופי.
"קבלת מתווה המחקר הכולל ע"י ה-CHMP מהווה ציון דרך חשוב בפיתוח תרופת ה-AAT בשאיפה לטובת חולי AATD", ציין ד"ר יאן סטולק, יו"ר AATD ERN Lung, דירקטור במרכז המומחיות ההולנדי לחולי AATD וחוקר ראשי במחקר שלב 2/3 (אירופה) שנערך על ידי קמהדע. "AAT בשאיפה מאפשר חלופה לטיפול תוך ורידי (IV), מציע למטופל טיפול נוח יותר של AAT ישירות לריאות ומעשיר את הנוזל המצפה את דרכי הנשימה בריאות (ELF) עם AAT ברמה הגדולה בלפחות פי שלושה ממה שניתן להשיג על ידי טיפול תוך ורידי (IV), כפי שהודגם במחקר שלב 2 (ארה"ב) של קמהדע. אני מצפה להמשך שיתוף הפעולה עם קמהדע ולהתחיל את המחקר הקליני שלב 3 הבא במטרה לאשש את ההשפעה על שיפור תפקודי הריאה כפי שנצפה במחקר הקודם."
"החלטה זו של סוכנות התרופות האירופית (EMA) הינה ציון דרך חשוב עבור קמהדע. אנו מאמינים כי משמעות משוב רשמי זה הינה כי המתווה עבור הניסוי שלב 3 האירופי הינו ברור וכי כעת הזדמנויות חדשות נפתחו עבורנו. בכוונתנו לעבוד עם המומחים בחברה ויועצינו החיצוניים על מנת להשלים מתווה מפורט לתוכנית הקלינית, להמשיך בהגשת בקשה לניסוי קליני (CTA), ולדון עם שותפים אסטרטגיים אירופיים במטרה לחתום על הסכם שיתוף פעולה עבור זכויות המסחור", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "קמהדע מחויבת לאוכלוסיית החולים והקהילה הרפואית של AATD, ואנו פועלים עם הרגולטורים והרופאים המובילים בתחום לקידום פתרונות חדשניים למחלה זו. אנחנו נרגשים מההזדמנות להמשיך לניסוי פיבוטאלי באירופה."
התהליך מול סוכנות התרופות האירופית מתבצע במקביל לדיונים של החברה הנערכים עם מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) על ניסוי שלב 3 ב-AAT בשאיפה עבור AATD. כפי שדווח בעבר, בעקבות משוב שהתקבל באפריל 2018 מה - FDA, בכוונת קמהדע לספק ל - FDA במהלך הרבעון השלישי של 2018 מידע ונתונים נוספים, וכן פרוטוקול ניסוי מעודכן. השינויים המוצעים והמידע הנוסף נועדו לצמצם את החששות הקשורות לבטיחות אשר התקבלו מה - FDA.